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专家访谈
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光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
美国FDA批准张锋公司的基因编辑临床试验
（图片来源：MIT官方网站） 2018年11月30日，张锋创建的全球领先的基因组编辑公司Editas Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：EDIT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受该公司的EDIT-101的IND申请，允许其开展基因编辑临床试验，目标适应症为Leber先天性黑蒙10型（LCA10）眼病...
关于公开征求《免于进行临床试验的体外诊断试剂同品种比对技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
2018-11-22 14:00 各有关单位： 为了进一步规范免于进行临床试验的体外诊断试剂同品种比对研究，提高其科学性与合理性，按照中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号）总体要求和国家药品监督管理局的统一部署，结合《医疗器械监督管理条例》及配套规章的修改情况，我中心对《免...
全球首例基因编辑药物临床试验数据公布
9月5日，Sangamo Therapeutics公布治疗粘多糖二型的基因疗法药物SB-913的首批临床试验数据。接受中等剂量剂量的两位患者的尿液中粘多糖大分子含量下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸肝素下降61%。这一结果证明基因治疗起到了治疗效果，成功降低了粘多糖分子的含量。同时，在长达32周的试验中，并未发现药物的副作用。 这项技术是通过锌...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
FDA：大部分癌症临床试验不需要安慰剂
近日，美国食品药品监督管理局FDA公布一项新的指南草案，草案指出，设计癌症临床试验时，安慰剂对照试验仅在部分的癌症试验中是必要的，大部分的癌症临床试验不需要使用安慰剂。 FDA表示，使用安慰剂在治疗恶性血液病和肿瘤疾病的药物双盲随机试验可能会出现伦理问题。 之所以在大部分癌症的临床试验不开展安慰剂对照试验，是...
FDA：大部分癌症临床试验可不使用安慰剂对照
日前，美国FDA发布了一项新的指南草案，建议在设计癌症临床试验时，安慰剂对照的试验设计仅在特定情况下使用。这一草案的颁布是考虑到在随机对照临床试验中，使用安慰剂治疗血液恶性肿瘤和癌症所面临的伦理挑战。 安慰剂指没有药理活性的惰性物质，常用于双盲、随机对照临床试验。由于这些试验中的研究者和患者不知道患者会接受何种治疗，可以降低试验偏差的可能性，减少差异患者退出试验的几...
一文囊括近期国内正在进行的帕金森病临床试验
随着医疗技术的进步，帕金森病的治疗水平有了明显提升，现在也有更多的药物用于治疗帕金森病。 图片来源：Pexels 国内帕金森病临床研究概览 统计范围：已公示的所有临床试验 截止2018年7月19日，国内帕金森病领域共有118项临床试验研究。其中，处于1期的有17项试验；处于2...
FDA局长最新讲话：临床试验改革势在必行！
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士在一次口头报告中，介绍了FDA在落实《21世纪治愈法案》中所取得的进展。其中，Gottlieb博士指出，目前在临床试验上的限制，影响了新药获批上市、来到患者面前的速度。为此，FDA也将继续对临床试验进行改革，让更多患者更快用上安全有效的创新疗法。 ▲FDA局长Scott Gottlieb博士近日发表了关于临床试验改...
诺贝尔奖最新研究，干细胞治疗帕金森，今天正式开展临床试验！
日本政府批准启动了一项临床试验，日本京都大学研究，利用诱导多能干（iPS细胞)治疗帕金森病，这是首次iPS细胞被用于治疗人类帕金森。研究人员利用iPS细胞培养神经前体细胞，再将这些能分化成神经细胞的前体细胞移植到帕金森患者脑部，以试验这种方法治疗帕金森的有效安全性。 诱导多能干细胞是通过对成熟体细胞重新编程培育出的干细胞，拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力...
PD-1抗体药物genolimzumab直击实体瘤，CBT制药公司进行1期临床试验
CBT制药公司是一家创新生物制药公司，致力于通过免疫系统和特定分子途径找到癌症的治疗方法，成为肿瘤组合疗法的发现者和领导者，通过与多个中国企业合作，成为东方创新的门户，近期CBT宣布将开展CBT-501（genolimzumab注射）1期临床试验，选择晚期或复发性实体瘤患者为其1b期研究对象。CBT-501是针对免疫细胞上的PD-1受体的新型人源化I...
注意！药物临床试验审评审批程序将要调整
国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告 （2018年第50号） 为鼓励创新，加快新药创制，满足公众用药需求，落实申请人研发主体责任，依据中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），对药物临床试验审评审批的有关事项作出调整：在我国申报药物临床试验的，自申请受...
阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败 | 信达生物两款单抗新药同时获...
阿斯利康Ⅲ期甲状腺癌临床试验失败。阿斯利康（AstraZeneca）其MEK 1/2抑制剂司美替尼（selumetinib）治疗甲状腺癌的Ⅲ期临床试验（ASTRA）因未达研究主要终点而宣告失败，并将终止该适应症开发。先前司美替尼用于晚期甲状腺癌的中期研究结果显示，该药针对碘难治性分化型甲状腺癌患者的碘摄取和保留显示“临床上有意义的提高”。目前，该药于1型多发性神经纤维瘤的Ⅲ期临床试验，以及与...
国家药监局发布药物临床试验机构资格认定检查公告
药物临床试验机构资格认定检查公告（第1号） （2018年第47号） 根据《中华人民共和国药品管理法》《药物临床试验机构资格认定办法（试行）》，经资料审查和现场检查，认定北京中医药大学第三附属医院、天津市第五中心医院等87家医疗机构具有药物临床试验机构资格，发给《药物临床试验机构资格认定证书》。 附件 具备药物临床试验机构资格的医疗...
我国基因编辑治癌取得重大突破 全球首个临床试验启动
近日，位于淄博市高新区高新技术创业园的山东百福基因科技有限公司的科研项目——“PD-1基因缺陷型T淋巴细胞在非小细胞肺癌治疗中的应用研究”在世界卫生组织国际临床试验注册平台一级注册机构——中国临床试验注册中心完成注册，并在浙江省人民医院和浙江大学第二附属医院开展人体临床试验,这在全球还是首家,我国在基因编辑治疗癌症的研究应用领域已走在了世界的前列。 ...
传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法临床试验申请获FDA许可
2018年5月30日于纽约皮斯卡塔韦，金斯瑞生物科技（股票代码HK. 1548）之子公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授权传奇生物的合作伙伴——Janssen Biotech, Inc. (“Janssen”)就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M (JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性...
CFDA发布《慢性乙型肝炎抗病毒治疗药物临床试验技术指导原则》
一、概述 慢性乙型肝炎是我国最常见的慢性传染性疾病之一，发病率较高、具有传染性、预后差、治愈困难，其长期并发症包括肝硬化、肝功能衰竭和肝细胞癌等，已成为一个重要的公共卫生问题。根据我国2015年新版《慢性乙型肝炎防治指南》，慢性乙肝临床治疗目标为：最大限度地长期抑制乙型肝炎病毒（HBV）复制，减轻肝细胞炎性坏死及肝纤维化，延缓和减少肝功...
CFDA发布《药物临床试验的生物统计学指导原则》及Clindata重磅解读
自2016年6月3日，CFDA发布93号公告《药物临床试验的生物统计学指导原则》以来，临床试验统计分析工作内容和方法发生了很多变化，为了更好地指导我们临床试验工作，Clindata特对《药物临床试验的生物统计学指导原则》进行了解读并列出了原文，希望对从事临床试验的专业人员有所指导，以下是详细内容，如果有解读不妥之处，也请一起留言讨论。 ...
CFDA发布细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点
近年来，肿瘤免疫治疗技术突飞猛进，以嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T）为代表的基因修饰细胞产品陆续进入临床。细胞治疗类产品获得的突破性进展和国外CAR-T细胞治疗产品的批准上市，为晚期肿瘤患者的治疗带来新希望。CAR-T细胞产品属于“活”的细胞药物，且不能耐受病毒灭活/终端灭菌处理，产品本身具有高度的“个性化”和“异质性”，生产工艺与质量控制具有较强的“复杂性”和“特...
Nature子刊：发现癌细胞第二种“自保信号”，临床试验正在进行！
该研究对应文章则发表于最新上线的Nature Immunology杂志，名为Engagement of MHC class I by the inhibitory receptor LILRB1 suppresses macrophages and is a target of cancer immunotherapy。在这篇文章中，研究人员在着重介绍这种新发现癌症免疫规避通路的同时也介绍了...