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专家访谈
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中科学家利用CRISPR-Cas9技术在CART细胞中实现多基因编辑
CART（Chimeric Antigen Receptor T cell）细胞治疗是非常有前景的肿瘤治疗方法，中文翻译为“嵌合抗原受体T细胞”。嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是由人工设计合成的跨膜蛋白，包括细胞外、跨细胞膜以及细胞内三个部分。CAR的细胞外部分主要是识别特定抗原的单克隆抗体可变区（scFV），负责识别特异性抗原。跨...
遗传学大牛Nature Methods发表新成果 用CRISPR打造DNA条码
细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR–Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统制成了强大的基因组编辑工具。 哈佛医学院和加州大学的研究人员最近在CRISPR–Cas9的基础...
Nature：利用白血病干细胞LSC17评分可预测AML病人治疗反应
在一项新的研究中，来自加拿大大学健康网络（University Health Network, UHN）玛嘉烈公主癌症中心的白血病研究人员开发出一种源自白血病干细胞的17基因标志（17-gene signature），从而能够在诊断时预测急性髓系白血病（acute myeloid leukemia, AML）病人是否将对标准治疗作出反应。相关研究结果于2016年12月7日在线...
CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成...
Cell子刊：CRISPR揭示基因开关在人胚胎干细胞中的作用
再生医学旨在通过细胞移植替换人体内受损的细胞、组织和器官，是一个发展迅速的新兴领域。胚胎干细胞（ESC）能够形成胎儿体内所有类型的细胞、组织和器官，被视为细胞治疗的宝贵资源。 Babraham研究所的科学家们对人类胚胎干细胞进行研究，揭示了一个重要分子开关所起的作用。这项研究发表在Cell Reports杂志上，有助于更有效地推动干细胞分化，促进再生医学的发展。 ...
CAR-T临床真的要来了，Kite和Novartis争第一
12月3日-6日，由美国血液学会（ASH，American Society of Hematology）主办的第58届美国血液学会年会在美国圣地亚哥盛大召开。会议才举办了两天，就一扫CAR-T细胞免疫治疗领域的阴霾。如果一切进展顺利，在2017年我们至少会见证一个CAR-T疗法走上临床。 Novartis即将向FDA递交申请 2015年4月份，由于C...
microRNA的又一新角色：或将用于治疗脑癌
约翰霍普金斯癌症研究中心最新发表的两个研究揭示脑组织癌细胞与正常组织细胞的基因表达存在差异，ATRX基因和miR- 487 b的缺失或突变将会导致脑神经胶质瘤的发生，提示这或许能为脑神经胶质瘤患者提供新的潜在治疗靶标。 其中一个发表在《Acta Neuropathologica》杂志上的文章显示，研究人员通过对27名Ⅰ型脑神经胶质瘤的患者进行...
Lancet Oncol：警惕！成功治疗癌症的患者或许还会患上致死性的白血病
成功治疗乳腺癌、结肠癌和其它癌症的患者或许会患上致命的白血病，有时在治疗完成后的数年里，由于患者机体会出现遗传突变，从而就会引发名为疗法相关髓样肿瘤(t-MNs)的继发性恶性肿瘤；日前一项刊登在国际杂志The Lancet Oncology上的研究报告中，来自德州大学安德森癌症中心的研究人员通过研究发现，被称之为克隆造血作用的前白血病基因突变或许就能够帮助预测患者是否会患上疗法相关的髓样肿瘤...
Cell：找到自闭症的新基因亚群，有治愈希望
自闭症的复杂性 泛自闭症障碍影响到世界上百分之一的人口，他们在社会交往和沟通上有一系列困难。自闭症分为典型的自闭症(AD，Autistic Disorder)和一般意义上的自闭系列症，即泛自闭症（ASD，Autistic Spectrum Disorders）。泛自闭症除了包括典型意义上的自闭症外，还包括非典型意义上类似自闭症的疾病。这些患者在行为和智力等某些方面存...
张锋发表CRISPR新突破 实现简单的多重基因编辑
CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统...
Nat Commun：科学家有望开发出新型个体化肺癌疗法
肺癌如今依然是全球癌症死亡相关的主要原因，相比其它类型肿瘤而言，肺部肿瘤往往会表现出大量的基因组变化，这或许是暴露于烟草烟雾中致癌物的结果，而烟草依然是引发肺癌的主要原因，大约10%的肺部肿瘤都会携带一种名为ATM的基因突变，然而目前在临床中并没有可用药物来治疗ATM突变的肺癌。 近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来...
Cell：对抗癌“神药”PD-1有耐药性的患者，有救啦！
肿瘤免疫治疗被认为是近几年来癌症治疗领域最成功的方法之一。美国前总统吉米·卡特接受一种免疫检查点抑制剂药物缓解了自身的黑素瘤症状后，免疫检查点抑制剂受到专业界和全社会更多的关注，一度被誉为“神药”。但是很多人对PD-1和CTLA4等抑制剂有耐药性。悲了个催！ 现在这个悲催的问题可以解决了 2016年12月1日Cell上的一篇研究文章揭示一种现存的被称作J...
想治疗慢性淋巴细胞白血病？来点靶向CD19的CAR T
Fred Hutch的研究人员近日在美国血液学会年会及圣地亚哥的展览会上以口头报告的形式介绍了他们的研究结果。 尽管使用了新批准的药物ibrutinib进行治疗，这项研究中的所有24名患者病情都在不断恶化，这对患者的生存而言是一个不祥的指标。大多数患者在其白血病细胞中都有让他们处于高风险的染色体标记物。“这对大多数标准治疗而言是疗效不佳的征兆”，Fred Hutch临床研究部血液...
CAR-T临床真的要来了，Kite和Novartis争第一
12月3日-6日，由美国血液学会（ASH，American Society of Hematology）主办的第58届美国血液学会年会在美国圣地亚哥盛大召开。会议才举办了两天，就一扫CAR-T细胞免疫治疗领域的阴霾。如果一切进展顺利，在2017年我们至少会见证一个CAR-T疗法走上临床。 Novartis即将向FDA递交申请 2015年4月份，由于CAR-T细胞免疫疗法CTL01...
Cell发表重要研究成果：癌症免疫疗法的关键结点
检验点抑制剂是一种被寄予厚望的癌症免疫疗法，靶标 PD1、CTLA-4等受体。这些受体就像T细胞上的“刹车”，阻止T细胞攻击其他细胞。检验点抑制剂能松开这些“刹车”抑制相应通路，让免疫系统对肿瘤展开攻击。不过，有不少患者能抵抗检验点抑制剂的作用。 宾夕法尼亚大学的研究人员发现，JAK抑制剂可以帮助癌症患者克服对检验点抑制剂的抗性。他们在Cell杂志上发表文章指出，...
《Scientific Reports》伯豪客户发现HCC转移新机制
原发性肝细胞癌（HCC）肝内外转移是导致临床手术后病人预后较差的重要原因之一。由于目前临床上尚缺乏有效的靶向治疗肝癌的化疗药物，寻找治疗HCC转移的有效靶点一直是科学家关注的重点。来自东方肝胆外科医院周伟平教授，第二军医大学微生物教研室任浩教授，上海同仁医院马俐君教授的研究团队通过临床样本，细胞系功能实验的研究，发现TMED3的异常表达与肝细胞癌转移和病人生存率相关，且通过调控IL-11/S...
Nat Commun:I型糖尿病发病机制或与表观遗传变化有关
11月29日，自然旗下子刊《Nature Communication》杂志在线发表了一篇题为“Increased DNA methylation variability in type 1 diabetes across three immune effector cell types”的文章，研究揭示了表观遗传变化等环境因素或与1型糖尿病的发病机制有关。伦敦大学学院Dir...
多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗现状
多发性骨髓瘤（MM）是骨髓恶性浆细胞克隆增殖性疾病，导致骨髓造血受抑和溶骨性疾病。尽管应用传统化疗和造血干细胞移植以及靶向性药物治疗骨髓瘤，MM仍然不能完全治愈。其中一个重要原因就是随着疾病进展而出现的免疫缺陷和免疫耐受。天然免疫系统中，MM患者NK细胞的细胞毒性和免疫调节功能都受到削弱，肿瘤相关性巨噬细胞被激活并分泌炎性因子如TNF-α、IL-6等促进MM细胞生长。MM...
Cell重大突破：“诺奖得主”青蒿素或可治疗糖尿病！
Immunofluorescence image of sectioned human islets treated with 10 mM artemether co-stained for nuclei (blue), ARX (white), glucagon (red) and C-peptide (green). Credit: Cell Press/Stefan...
全球首发！CRISPR编辑技术成功治愈血友病
CRISPR/CAS9，强大的基因编辑工具，能够有效纠正疾病相关的突变基因。美国宾夕法尼亚大学医学院的研究人员首次利用此基因编辑工具开发了一种基因治疗方法，用于治疗老鼠的乙型血友病。乙型血友病也被称为凝血因子 IX 缺乏症，是一种凝血因子IX基因缺陷引起的X染色体连锁的出血性疾病。根据疾病控制预防中心所提供的数据，血友病的发病率大约为1/5000，美国现有2万血友病患者。 这项研究成果将...