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专家访谈
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【重磅】新“基因魔剪”按需敲入长DNA序列，或可治疗多突变疾病
2020年，CRISPR技术获得诺贝尔化学奖。并且这项奖励颁发给了发现这项技术的两位伟大女性科学家——加州大学伯克利分校的教授Jennifer Doudna和德国马普感染生物学研究所教授Emmanuelle Charpentier。自此，CRISPR技术广泛应用于各种疾病治疗中。 治疗遗传疾病 01 2019年2月，研究人员首次使用...
【Nature】最新小鼠研究发现，性别和年龄决定基因对寿命的影响！
长寿是一个复杂的特征，这项研究在发现牢固的遗传联系方面做得很好，遗传学家João Pedro Magalhães说：“尽管这项工作提出了许多问题，但该研究是一块垫脚石——了解长寿的遗传学的最终的机制。”该研究于9月29日发表在《Nature》杂志上。 https://www.nature.com/articles/d41586-022-03113-9 研...
基因检测与用药模型，助力华法林精准用药
华法林自上世纪50年代起便广泛应用于血栓栓塞性疾病的治疗和预防。但由于华法林的药动学及药效学个体间和个体内变异大，疗效易受到年龄、体重、遗传因素及合并用药等的影响。同时，华法林的治疗窗窄，易出现抗凝不足或过度的现象，因此需要定期监测凝血功能评估抗凝疗效，并进行个体化的精准用药。 表1 不同适应症的INR范围[1] 华法林个体差异重要因素——基...
STTT | 上科大钟桂生团队与合作者开发新型AAV载体靶向耳聋基因治疗
听力丧失是最常见的感官障碍之一，影响着很多人。根据世卫组织公布的《世界听力报告》，现有超15亿人患有不同程度的听力损失，到2050年，患听力损失的人数将近25亿。据统计，大约50%的先天性听力损失与遗传因素有关，目前临床上的治疗方案主要为佩戴助听器或植入人工耳蜗，但此类方法没有从根本上治愈听力损伤。因此，治疗听力损失需要更好的替代疗法。随着基因治疗的蓬勃发展，基于病毒载体的基因疗法成为治疗遗...
北大曹云龙入选《Nature》年度十大人物：基因组学准确预测新冠突变
北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）副研究员、北京昌平实验室领衔科学家曹云龙入选。Nature这样介绍：“曹云龙：新冠预测者（COVID-predictor)，帮助追踪新冠病毒的演化，并预测了导致新变异株产生的重要突变。”曹云龙一直专注于单细胞测序的技术开发，他的研究成果帮助追踪新冠病毒演化，并预测了导致新变异株产生的部分突变。 改进的高通量方法 01...
【CANCER DISCOV】约翰霍普金斯大学: 肝癌全基因组cfDNA片段化特征检测，实现高灵敏度特异性筛查
肝癌的发病率和死亡率在癌症中位居前列，全世界每年新增病例超过90万，死亡病例超80万。在所有肝癌病例中，肝细胞癌 (HCC)占约90%，病人的生存率在很大程度上取决于诊断时的疾病分期：当肿瘤处于定植期（localized），五年生存率为34%，占患者总数的44%；侵袭期（regional）五年生存率为12%，占患者总数的27%；转移期（distant）患者的五年生存率为3%，占患者总数18%...
神十四携带的“行李”，细胞分子基因层面研究的重要支撑！
神舟十四号在轨期间迎来了梦天实验舱，依托梦天实验舱搭载的低温储存设备，航天员首次进行了活体细胞的保存和在轨实验，这些样本跟随航天员一同返回。不论是对于我们后续健康防护措施的制定，还是对我们航天医学的研究，以及对于人类认识自身、对环境响应都有重要的意义。 干细胞实验单元 01 11月12日，“天舟五号”货运飞船在文昌航天发射场顺利升空...
【Cell子刊】先前未知的基因失活——导致胰腺癌发病的罪魁祸首
NF1通常被认为是重要的抑癌基因，NF1属于肿瘤易感性的遗传综合征。NF1相关的常见肿瘤包括神经纤维瘤、视神经胶质瘤、嗜铬细胞瘤、白血病、胃肠道间质瘤等。通过证明NF1和p53的伴随失活可以替代PDAC中的致癌性Kras，这一研究结果揭示了以前未被识别的机制，导致PDAC发病机制和大部分PDAC患者在KRAS正常患者中的进展。 胰腺导管腺癌 01 ...
【海狸新品】无醇体系预封装、免晾干血液基因组提取试剂盒发布！
新品上市 海狸血液基因组DNA提取试剂盒（70423 II）采用全新的无醇体系，将超顺磁性微球和预制缓冲液分装于预装板内。产品规格丰富，可适配市面主流型号的自动化设备，一步自动化从血液样本中提取基因组DNA，提取产物可应用于各类下游分子生物学实验。 应用案例 自动化提取效率测试 使用海狸血液基因组DNA提取...
【Nature子刊】疾病进展风险降低49%！研究发现预测结直肠癌治疗效果的新基因！
近日，西班牙瓦尔德西布伦大学医院Elena Elez和瓦尔德西布伦肿瘤研究所Rodrigo A. T oledo团队在Nature Medicine杂志上报告了RNF43突变型组患者的ORR翻倍，疾病进展风险降低49%，死亡风险降低68%，提出RNF43突变类型可作为预测BRAF/EGFR联合抑制疗效的生物标志物。 https://doi.org/10.1038/s41591-022-019...
【快讯】助力创新，共推细胞、基因产业发展，2022第三届张江细胞与基因产业国际峰会成功举办
2022年11月16日，由上海市张江科学城建设管理办公室指导，上海张江（集团）有限公司主办，上海国际医学园区集团有限公司、上海交通大学医学院附属仁济医院、上海市免疫治疗创新研究院共同承办，上海市细胞免疫治疗专委会、上海市细胞与基因治疗专委会支持的“2022第三届张江细胞与基因产业国际峰会”在张江科学会堂举办。 中国科学院院士、上海市免疫治疗创新研究院院长、上海交...
为基因大数据插上“大算力”云翅膀 腾讯健康发布组学平台
基因数据大爆炸时代，正全速袭来。随着新一代组学测序工具不断发展，组学测序不仅涵盖基因组学，还包括蛋白组学、微生物组学、免疫组学等，测序行业的算力需求即将迎来井喷关口。据测算，过去十年间基因测序通量平均每七个月翻一倍，预计到2025年全球测序能力将达到Zb级别（Zetabases），其中，仅人全基因组存储数据量就将达到每年2-40EB（Exabytes）。如此庞大的数据量，单单进行基因比对分析...
邦耀生物完成数亿元B轮融资，加速全球化细胞和基因药物研发进程
2022年11月14日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布完成逾2亿元人民币B轮融资。本轮融资由上海自贸区基金领投，东方富海、天士力资本、贝达基金、歌斐资产等跟投。本轮融资后，邦耀生物将继续推进细胞和基因药物的转化及落地，并加大力度进一步加速全球化研发布局，助力全球生命科学发展，为全球遗传疾病、恶性肿瘤及自身免疫系统疾病等患者带去希望！ ...
芝友医疗再获新证，HLA-B*5801基因检测产品震撼上市
近日，武汉友芝友医疗科技股份有限公司旗下新产品“人类白细胞抗原B位点5801基因检测试剂盒（PCR-荧光探针法）”，经国家药品监督管理局审批，获得国家药品监督管理局（NMPA）三类医疗器械注册证，医疗器械注册证号：国械注准20223401434。 这是继今年3月高血压药物基因检测产品获批上市后，芝友医疗在药物基因组学领...
【日程公布】细胞与基因治疗药物研发及产业化沙龙将于11月18日在上海嘉定举办，诚邀您的参与！
邀请函 近年来，全球CGT发展突飞猛进，为遗传罕见病、难治性慢性病和肿瘤患者带来了新的希望，也是目前生物医药领域最具前景的发展方向。以 CAR-T 为代表的过继性细胞免疫治疗在肿瘤治疗等领域取得的进展和突破备受瞩目，截止目前，国外5款、国内2款，全球共7款CAR-T细胞疗法获批上市。同时，目前也有多家...
新型基因筛选方法，应对抗生素相关肠道疾病
艰难梭菌感染 （CDI） 是抗生素相关肠道疾病的主要原因，可导致严重腹泻和致命的伪膜性结肠炎。TcdB是这种细菌分泌的基本毒力因子之一，通过一种知之甚少的机制诱导宿主细胞凋亡。 根据美国疾病预防控制中心最近的统计数据，艰难梭菌在2017年造成了约230,000例病例，其中12,800例死亡，导致约1亿美元的治疗费用。作为一个全球性的医疗保健问题，迫切需要了解感染机制...
【Nature】重磅！空间基因组学：助力科学家绘制癌症进化谱系图，破解乳腺癌扩散机制
这项新研究“Spatial genomics maps the structure, nature and evolution of cancer clones”发表在《Nature》杂志上，讲述了现在如何绘制肿瘤发展图谱，结合癌细胞的遗传信息、周围的细胞类型以及它们如何随着时间的推移与环境相互作用。未来，这种方法可用于观察治疗如何影响癌症，不仅仅在基因水平上，还包括对肿瘤与免疫系统及其周围...
获证┃芝友医疗再获新证，HLA-B*5801基因检测产品震撼上市
芝友医疗 别嘌呤醇指导用药 人类白细胞抗原B位点5801基因检测试剂盒获NMPA批准上市！ 近日，武汉友芝友医疗科技股份有限公司旗下新产品“人类白细胞抗原B位点5801基因检测试剂盒（PCR-荧光探针法）”，经国家药品监督管理局审批，获得国家药品监督管理局（NMPA）三类医疗器械注册证，医疗器械注册证号：国械注准2022340143...