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专家访谈
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【Nature子刊】刘如谦团队带来新的“先导编辑”——TwinPE将完整的基因插入人类细胞
麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的研究人员开发出了一种新版本的先导编辑（prime editing）技术，可以安装或交换出基因大小的DNA序列。Prime editing于2019年首次开发，是在人类细胞中进行广泛多样性基因编辑的精确方法，包括小替换、插入和缺失。 12月9日发表在《Nature Biotechnology》上，题为“Programmable ...
【Nature子刊】新技术——朝靶向性基因治疗又迈近了一步！
基因治疗是一种强大的发展技术，有潜力解决无数疾病。例如，亨廷顿病，一种神经退行性疾病，是由单个基因的突变引起的，如果研究人员能够进入特定的细胞并纠正这种缺陷，理论上那些细胞可以重新获得正常的功能。 然而，一个主要的挑战是创造正确的“递送载体”，可以将基因和分子携带到需要治疗的细胞中，同时可以避开不需要治疗的细胞。 现在，由加州理工学院（Ca...
【ACS】上海十院与上大生科院联合基因编辑和超声波无创治愈肿瘤小鼠，无复发！
昨日（12月8日），同济大学医学院附属上海第十人民医院徐辉雄教授和上海大学生命科学学院陈雨教授、冯炜教授共同领导的一项研究，发表在《ACS Central Science》上，研究人员用CRISPR/Cas9基因编辑技术突破了癌细胞的这一防御系统，使SDT能够有效地缩小肝癌小鼠的肿瘤，文章名为“Ultrasound-Controlled CRISPR/Cas9 System Aug...
【Science子刊】神经调节——小鼠研究表明“心脏神经元”和“时钟基因”帮助再生心肌细胞
人类心肌细胞在出生后就停止繁殖，在之后的生命中造成永久性的心脏损伤，降低功能并导致心力衰竭。然而现在，约翰斯·霍普金斯医学院的研究人员说，他们从小鼠实验中获得了新的证据，操纵某些神经元或控制它们的基因可能会触发新的心肌细胞的形成，并在心脏病发作和其他心脏疾病后恢复心脏功能。 他们的研究结果发表在12月1日的《Science Advances》杂志上，题为“Heart...
【Nature子刊】功夫不负有心人——普林斯顿团队经过十几年的研究， 找到了针对癌细胞转移背后的致命基因的解决办法！
想象一下，你可以通过瞄准一个微小的基因来治愈癌症。想象一下，同样的基因出现在每一种主要癌症中，包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌、肝癌和结肠癌。想象一下，该基因对健康发展不是必需的，因此你可以在很少或没有副作用的情况下攻击它。 癌症生物学家康毅滨花了超过15年的时间研究一种鲜为人知但致命的MTDH基因，或称Metadherin，该基因通过两种重要方式导致癌症。Metadhe...
CGT Asia 2022第二届亚洲细胞与基因治疗创新峰会将于2022年3月17日-18日在上海举办
2021年6月，中国正式迎来首款获批上市的CAR-T细胞治疗产品，标志着中国进入细胞和基因疗法的元年，以CAR-T为代表的细胞基因治疗时代已然开启。当下，细胞与基因治疗临床管线数目逐年上升，将迎来商业化热潮。未来5至10年，中国将有更多的细胞治疗产品陆续获批。细胞与基因治疗已成为全球生物技术领域竞争最为激烈的新兴领域之一。 据Frost &...
无创单基因病检测能接过NIPT的棒吗？
自从新冠疫情爆发以来，和新冠有关的一切，大到国际时事，小到企业融资上市，再到以前甚少有人关注的上游原料，几乎都成了焦点。我们似乎忘了，一切人类活动都在围绕着人的需求展开，所以作为基本盘，人口总数才是大变量，而要维持高人口总量，出生率又十分关键，其中生育健康又是和出生率关系十分密切的一环，所以今天我们就来看看和沉寂已久的NIPT相关的话题。 后NIPT时代，路在何方？ ...
【Science】基因表达的关键协调者——无序蛋白质相互作用，可作为众多疾病治疗的新靶点！
近日，一项发表在《Science》上名为“A ubiquitous disordered protein interaction module orchestrates transcription elongation”的研究论文，揭示了一种新的机制——协调控制基因表达的细胞内成分的组成。这一机制不仅对正常的细胞功能至关重要，而且与癌症、神经退行性变和HIV感染有关，并有可能为这些疾病提供新...
专访求臻医学周启明博士：用技术创新打造肿瘤基因检测市场新生态
周启明博士，求臻医学科技（北京）有限公司联合创始人、总裁兼首席技术官；中国科学院微生物研究所博士，中国科学院生物物理...
【Cell子刊】具有里程碑意义的研究：病毒递送的CRISPR-Cas9感染肠道微生物证明了微生物组基因编辑的潜力!
加州大学旧金山分校的研究人员已经成功地使用了DNA编辑系统CRISPR来改变哺乳动物肠道内细菌的基因组，这一发展将促进我们对微生物组的理解，并最终为治疗肠道相关疾病铺平道路。 在本月发表在《 Cell Reports》杂志上的这项具有里程碑意义的研究中，研究人员能够从生活在小鼠肠道的大肠杆菌中去除大量基因，并改变遍布其消化系统的细菌群落的整体构成。研究人员...
【柳叶刀子刊】突破！靶向药物组合首次在携带罕见基因突变的高度恶性脑肿瘤患者中显示出活性，包括具有耐药性的胶质母细胞瘤
根据Dana Farber癌症研究所研究人员的一份临床试验报告，两种靶向抗癌药物的联合治疗，在携带罕见基因突变的高度恶性脑肿瘤患者中显示出前所未有的“有临床意义”的活性。 近日，研究人员将这项新的研究结果发表在《The Lancet Oncology》上，发表了一篇题为“Dabrafenib plus trametinib in patients with BRAF...
【Nature子刊】基因编辑——生产抗生素的新途径！
科学家们发现了一种生产复杂抗生素的新途径，利用基因编辑来重新规划通向对抗抗菌素耐药性、治疗被忽视疾病和应对未来大流行急需的未来药物的途径。 来自曼彻斯特大学的研究人员发现了一种操作细菌中关键装配线酶的新方法，可为新一代抗生素治疗方法铺平道路。 11月25日发表在《Nature Communications》上题为“Gene editing ...
团体票优惠即将截止！2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛
细胞与基因治疗已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一，随着各地政策的支持，生命科学技术的不断迭代升级，为细胞与基因治疗的发展提供了持续动力。涉及细胞与基因治疗相关领域的机构通过收购、合作开发、自主研究等形式共同推动基因治疗的发展，使得基因治疗已逐步走向快速发展的黄金赛道。但是，基因治疗当下的发展仍然有很多的局限性，无论是从技术研发到临床以及商业化的推动，各个阶段都面临着机遇与挑战。同时，随着...
【Nature子刊】人类遗传学视角看——基因变异如何影响我们的免疫细胞，造成COVID-19严重程度不同
新的研究显示了与COVID-19严重病例相关的基因变异如何影响我们的免疫细胞。 这项由拉霍亚免疫研究所(LJI)研究所的科学家们领导，首次深入研究COVID-19严重程度与多种类型的免疫细胞中的基因表达之间的联系。这项研究可以指导新冠病毒疗法的开发，以提高免疫细胞功能。 在他们的研究中，研究人员报告称，一种称为非经典单核细胞的细胞类型中存在...
【Cell】从根源开始研究基因变异——“抽奖”一样的规则
了解生殖细胞中的突变是如何产生的，这一点很重要，因为这些突变可能会导致流产和遗传性疾病。研究论文于昨日（11月17日）发表在《Cell》上，名为“De novo deletions and duplications at recombination hotspots in mouse germlines”。 https://www.cell.com/cell/ful...
【Clinical Infectious Diseases】AI结合全基因组测序，还可以监测并预防传染病的爆发？可以且精准！
昨日（11月17日）发表在《Clinical Infectious Diseases》上的一项研究论文表明，卫生系统可以识别并阻止医院传染病的爆发，从而降低成本，拯救生命。该研究论文名为“Whole Genome Sequencing Surveillance and Machine Learning of the Electronic Health Record for Enhanced ...
喜讯 | 国内首款全单核苷酸位点微卫星不稳定（MSI）基因检测试剂盒获批上市！
本试剂盒是国内首款基于全单核苷酸位点的微卫星不稳定检测试剂盒，通过荧光PCR+毛细管电泳法，可用于体外定性检测人结直肠癌福尔马林固定石蜡包埋组织切片样本中6个微卫星位点（BAT-25、BAT-26、NR-21、NR-24、NR-27、MONO-27）的不稳定状态，从而判断MSI分型状态，辅助诊断错配修复基因突变的结直肠癌。 ...
【AACR子刊】突破！TCR转基因T细胞疗法有望为恶性脑肿瘤患者带来福音
德国癌症研究中心（DKFZ）和海德堡大学曼海姆医学院的医生和科学家首次利用小鼠实验模型成功试验了一种新抗原特异性转基因免疫细胞治疗恶性脑肿瘤的方法。11月15日，研究人员将这项研究发表于《Clinical Cancer Research》上，发表了一篇题为“T cell receptor therapy targeting mutant capicua transcriptional rep...
【Cell子刊】癌症基因组的非编码区域——新的预后生物标志物的发现
在以前很少有人关注的领域，已经发现了一批新的预后癌症生物标志物。研究人员公布了一份166种预后生物标志物的目录，这些生物标志物是通过分析长链非编码RNA(lncRNA)产生的——在癌症研究中这些生物标志物研究不足。此外，研究显示，目录中的一种生物标志物在将神经胶质瘤（脑癌）分类为低风险或高风险方面非常有效。该发现证明了lncRNA作为临床生物标志物和潜在治疗靶标的潜力，在生物标志物和癌症生物...