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2016年10月11日,美国加州山景城——华大基因子公司Complete Genomics(简称CG)与个人基因组计划项目(简称PGP)共同发布了过百人的实验单体型定相全基因组测序结果。
突然之间,我也沦为一名癌症患者,一张病理报告单将我从医生转换为患者,我亲历了我所有病人经历的一切:肉体苦痛,精神折磨,经济压力。
孩子还在母亲肚子里,就能做心脏介入治疗?听起来的天方夜谭已经真实发生在我们身边!9月22日,广东省人民医院成功开展了全国首例胎儿心脏病宫内介入治疗手术。胎儿心脏介入治疗,在国内没有先例,而世界上能开展此项技术的医院不超过十家。
今天LifeSciVC的著名博主Bruce Booth发表一篇博文分析2011-2016年FDA批准药物的发源与完成厂家。这五年FDA共批准170个新分子药物,其中65%从小生物技术公司开始,但是69%是由最大的25个药厂最后完成报批上市。这些药物中有125个有预测峰值销售数据,大药厂上市药物的峰值销售是小药厂的2倍(15亿对7亿),而大药厂无论是收购还是自己开始的项目峰值销售非常接近(15.5对14.5亿),这两点都说明大企业更需要大产品。这些药物中有54%曾经得到VC的支持。
基因测序是个发展得相对比较成熟的行业,一直受到广泛关注。目前基因测序技术已经发展到了三代。从目前三代基因测序技术综合比较来看,一代和二代测序技术目前在科研和临床用药领域较为广泛,二代测序技术相对优势突出,市场空间较大。
9月30日,美国证监会(SEC)表示,葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline,GSK)涉嫌贿赂海外医生以促进药品销售,同意支付2000万美元的罚款,以解决因违反《反海外腐败法》(Foreign Corrupt Practices Act,FCPA)而面临的指控。
随着传统药企开发商纷纷为自己贴上“拥抱生物技术的大药厂”的标签,因此许多企业的总市值受到了生物技术的冲击,那么过去一年中,传统的药物开发商究竟损失了多少?
一个利用测序技术指导治疗成千上万的患者的非盈利项目。
10月10日,Illumina公司表示,预期其2016年第三季度(Q3)收入将低于之前预期的6.25亿~6.3亿美元,他们预计2016年Q3的总收入为6.07亿美元,相比2015年Q3的5.5亿美元增加了5%,低于分析师平均预期的6.281亿美元。
ExAC完全颠覆了人类遗传学,利用这个数据库,科学家们不再是从一个疾病或者症状入手,分析其遗传基础,而是从可能具有有趣影响的突变入手,分析出现这种突变的人群会发生什么。“这确实是一种全新的工作方式”。
在基因组编辑技术的帮助下,科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑,校正了较高比例的造血干细胞,足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力,正在彻底改变基因组改造,这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上,一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。
南京大学研究团队上个月发表了一种新型基因组编辑系统,SGN。这种通过结构而非序列识别的DNA编辑工具一经发布便引起了人们的强烈关注。为了深入了解新型基因组编辑系统SGN,生物通有幸与周国华研究员和赵庆顺教授取得联系,向他们请教了大家普遍感兴趣的一些问题。
十月初,外媒报道,英国一名艾滋病患者在接受了一项新型临床疗法后疑似被完全治愈了。这一消息预示着对抗HIV有望取得新突破。但是,包括实施这一新型试验的研究人员在内,艾滋病领域的众多专家提醒:现在就说“治愈”艾滋病,还为时尚早,因为证据还不充足。
最近,研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑,阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助,相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。
来自天津医科大学,哈尔滨工业大学生科院等处的研究人员针对今年6月发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)杂志上一篇关于自身免疫性疾病的研究提出了自己的观点。
另一学术团队发表利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果,将来某一天也许可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病。
(10月12日, 北京)在中国政府“大众创业、万众创新”精神的指导下,以推动医药领域各关键环节协同创新的“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”在位于国家自主创新示范区北京中关村的中关村医学工程转化中心隆重举行。此次高峰论坛由中国食品药品企业质量安全促进会、中关村医学工程转化中心和美国宾夕法尼亚大学医学转化中心共同主办,中国工程院院士桑国卫担任中方主席,美国科学院院士、MIT教授、博士Harvey F. Lodish担任外方主席。国家食品药品监督管理总局副局长焦红、国家中医药管理局副局长于文明以及北京市食品药品监督管理局局长丛骆骆等领导出席会议并致辞。
根据国务院印发的《关于深化中央财政科技计划(专项、基金等)管理改革的方案》(国发〔2014〕64号)的总体部署,按照国家重点研发计划组织管理的相关要求,现将“大气污染成因与控制技术研究”等14个重点专项2017年度项目申报指南予以公布。请根据指南要求组织项目申报工作。有关事项通知如下。
继9月28日《新科学家》杂志网站独家报道世界首例“三父母”婴儿5个月前出生后,10月11日该网站再次刊发独家报道称,乌克兰两位母亲分别通过另一种“三父母”技术怀胎超过20多周。与已经出生的首例“三父母”婴儿预防罕见遗传疾病不同,这两位即将在2017年年初出生的“三父母”婴儿,他(她)们的母亲并没有身患遗传疾病,只是借助这种新技术成功攻克了她们难以治愈的不孕不育问题,体验为人父母的喜悦。
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