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专家访谈
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肠道微生物与ALS
一、肠道微生物群在ALS发病机制中的潜在作用 作者：L Mazzini1, L Mogna2, F De Marchi1, AAmoruso2, M Pane2, I Aloisio3, N Bozzi Cionci3,F Gaggı`a3, A Lucenti1,E Bersano1, R Cantello1, D Di Gioia3, G Mogna4 ...
Nature:利用CRISPR改善疗药物甲氨蝶呤的抗癌疗效
作为一种经典的化疗药物，甲氨蝶呤(methotrexate)已在临床上使用了将近70年。它的基本作用机制是众所周知的。这种药物抑制二氢叶酸还原酶(DHFR)，其中DHFR是一种产生被称作四氢叶酸(THF)的叶酸功能形式的酶。THF是制备核酸---比如携带细胞遗传信息的DNA和参与蛋白表达的RNA---所需的原料所必不可少的。细胞增殖必须复制它们的DNA，因此它们需要大量的THF，而且即便不发...
【LANCET】BENEFIT研究在线发表:基于ctDNA 液体活检的EGFR检测可指导肺癌靶向治疗
近日，Lancet Respiratory Medicine杂志（影响因子21.466）在线发表了由医学科学院肿瘤医院王洁教授牵头、全国多家医院及阿斯利康公司、艾德生物共同参与的前瞻性临床研究——BENEFIT研究的成果。 BENEFIT研究是一项单臂、多中心、前瞻性 II 期临床研究，旨在评估血液ctDNA检测 EGFR 突变结果能否决策吉非替尼（易...
聚焦八大医疗领域:122家国内AI初创公司盘点
八大医疗领域受资本青睐： 1. 健康管理 2. 医学影像 3. 辅助诊疗 4. 疾病风险预测 5. 药物挖掘 6. 虚拟助理 7. 医院管理 8. 辅助医学研究平台 以下列出了1...
Nature:无需病毒载体,利用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑
在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员在不使用病毒插入DNA的情形下对人T细胞（一种免疫细胞）进行重编程。这一成就对研究、医学和产业产生重大的影响。他们期待他们的方法---一种快速的通用的经济的采用CRISPR基因编辑技术的方法---将会在新兴的细胞治疗领域中得到广泛使用，加速开发出新的更加安全的治疗癌症、自身免疫疾病和其他疾病（包括罕见的遗传性疾病）的疗法。相关研究结果于2...
首个肺癌全息细胞图谱问世！深入解析肺癌微环境！｜Nature子刊
肺癌是发病率和死亡率增长最快，对人群健康和生命威胁最大的恶性肿瘤之一，治愈起来较为困难，而且近年来肺癌患者有年轻化的趋势。虽然目前科学家在肺癌治疗方面取得了巨大的进展，但对其细胞层面上的科学认识仍难尽如人意。近日，著名学术期刊《Nature Medicine》重磅推出了史上最完整的肺癌细胞图谱！这将是科学家们在细胞层面深入了解肺癌真相的最佳契机！ ...
CA：85年癌症大数据来袭！抗癌路，我们走了多远？
国际抗癌联盟认为，1/3的癌症是可以预防的，1/3的癌症如能早期诊断是可以治愈的，1/3的癌症可以减轻痛苦，延长生命。癌症控制是一项始于20世纪初的学科，重点是通过及时识别症状和体征早期发现和治疗疾病，对癌症的早期诊断和治疗至关重要。目前，关于癌症控制的流行病学研究层出不穷，7月10日，美国癌症协会（ACS）发布了未来10年全国性抗癌的重大计划，...
美国FDA批准下半年首款新药，治疗天花
今日，美国FDA宣布批准SIGA Technologies的新药TPOXX（tecovirimat）上市，治疗天花（smallpox）。值得一提的是，这是美国FDA今年批准的第21款新药，也是首款获批治疗天花的新药。 天花这个名字，想必生物医药行业的读者都不会陌生。天花疫苗是人类成功开发的第一款疫苗，让我们对这种致命的疾病有了预防的武器。自天花疫苗的接种普及以来，人...
全力推进基因疗法，FDA发布6大新指南
近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南。在今天的这篇文章中，药明康德微信团队也将为各位读者整理分享新指南的具体内容。 基因疗法曾经只是一种理论，现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架，将有助于为这...
定价47.5万美元的CAR-T疗法为进医保承诺无效退款? 这事儿黄了!
△图片来源：视觉中国 2017年8月末，诺华公司的Kymriah有幸成为第一个被FDA批准的CAR-T疗法。利用患者自身的免疫细胞来杀死侵略性的肿瘤细胞的CAR-T治疗，是近年来最受关注的革命性癌症疗方法之一。 与Kymriah治疗本身同样受关注的还有其价格：47.5万美元的价格虽然令人咋舌，但诺华方面为了中和对高价药的舆论压...
Nature子刊:测序应该作为儿童遗传疾病的一线诊断工具
遗传疾病（单基因疾病、基因组结构缺陷和拷贝数变异）是导致10岁以下儿童死亡的主要原因。一项新的分析显示，对于遗传疾病儿童的检测，全基因组测序（WGS）和全外显子组测序（WES）比染色体微阵列（CMA）具有更大的诊断和临床价值。美国圣地亚哥Rady儿童医院基因组医疗研究所的研究人员建议，测序应该被视为遗传疾病的一线诊断工具。 新兴诊断工具 目...
Keytruda今日获美国FDA优先审评资格,用于治疗晚期肝癌!
默沙东的Keytruda属于一类称为免疫检查点抑制剂的肿瘤免疫疗法。它是一种人源化的PD-1单克隆抗体，通过阻断PD-1与它的配体PD-L1和PD-L2之间的结合，从而激活T淋巴细胞，利用人体自身的免疫系统达到消灭肿瘤的目的。 Keytruda已经被FDA批准用于治疗多种癌症，其中包括黑色素瘤、肺癌、头颈癌、经典型霍奇金淋巴瘤等等。 ...
Nature:绝了！提前5年预测白血病！只需检测这5个基因！
白血病领域再度取得颠覆性进展！近日，一项新的研究表明，基因检测可以提前5年预测白血病。这可谓是基因检测的又一次卓越贡献！ 近日，随着《我不是药神》这部电影的票房大卖，慢性粒细胞性白血病再度进入了人们的视线。虽然人们早已深知这种疾病的可怖，但这部电影还是让大家的心中为之一颤。今天，笔者要说的是另一种白血病—急性髓性白血病。 ...
嘉宾风采 | M.D.Anderson肿瘤中心Zhimin（James）Lu教授应邀参加 ICC &CMT并做主题演讲
2018首届国际癌症大会暨第三届国际癌症代谢与治疗大会暨第四届全国肿瘤代谢年会将于2018年10月12-14日在上海召开。美国德克萨斯大学M.D.Anderson肿瘤中心Zhimin （James）Lu（吕志民）教授作为大会主席之一将做主题演讲。 吕志民教授 吕志民教授是肿瘤...
Nature子刊：还能这么玩？高血压常用药维拉帕米竟可玩转糖尿病！
1型糖尿病（T1D），原名胰岛素依赖型糖尿病，起病比较急剧，患者体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。但是，由于怕疼、恐针等原因，许多患者未能每日一次或两次按时注射，对健康造成严重影响，而口服胰岛素由于药物利用率等问题未曾问世，因此，科学家们试图找寻可协助胰岛素治疗糖尿病的途径。近日，《Natu...
Cell重磅:超越CAR-T,CAR-NK现货细胞疗法安全性更高
6月28日，在《Cell Stem Cell》期刊上发表的一项新研究中，加利福尼亚大学圣地亚哥医学院(UCSD)和明尼苏达大学的研究人员报告说：经过CAR修饰的衍生自人诱导多能干细胞(iPSC)的自然杀伤(NK)细胞(NK-CAR-iPSC-NK cells)，同CAR-T免疫疗法所发挥的抗癌作用类似，在小鼠卵巢癌模型中表现出了增强的抗肿瘤活性。 ...
CAR-T升级版“CAR-NK疗法”引发争论!
工程改造T细胞使之产生嵌合抗原受体(CARs), 从而引导它们破坏摧毁癌细胞的CAR-T疗法已被证明是一种有前途的抗癌策略。去年两款CAR-T疗法已经获批，但是目前还缺乏通用型CAR-T, 医院必须根据每位患者定制细胞，这限制了该疗法的普及。 现在，研究人员报告，人类诱导多能干细胞(iPS细胞)来源的天然杀伤细胞(NK细胞)在小鼠模型中也表现出了抗卵巢癌效果。这表明...
快讯：前Illumina全球副总裁兼大中华区总经理赵瑞林博士加入辰德
2018年7月，辰德资本迎来了赵瑞林博士的加盟，担任辰德资本医疗基金合伙人。赵博士的加盟为辰德重点布局的医疗技术领域尤其是分子诊断领域带来了资源上及专业上强有力的支持。 辰德资本合伙人 赵瑞林博士 在加入辰德资本之前，赵瑞林博士于2014年加入Illumina，担任全球副总裁兼大中华区总经理，负责制定和实施Illumina在中国、...
Cancer Cell重磅发现:经典抑癌基因CDKN2A缺失可促进黑色素瘤转移
近日，一项关于黑色素瘤最新成果在线发表于肿瘤研究顶级学术期刊《Cancer Cell》。该研究由美国加州大学旧金山分校黑色素瘤遗传学家Robert Judson领衔，曾汉林博士作为第一作者完成这项工作【1】。 黑色素瘤是一种由正常黑色素细胞通过逐步累积病理突变最终转化而来的癌症。早期黑色素瘤可以通过手术去除，其五年生存率可达到95%,而一旦黑色素瘤发生侵袭和转移...
神经系统疾病治疗的下一个前沿——ASOs
从人们首次发现反义寡核苷酸(Antisense oligonucleotides, ASOs)具有干扰mRNA和调节蛋白质表达的性能，到最近FDA批准一款治疗脊髓性肌萎缩的ASOs药物，这期间经历了近40年的漫长积淀。 在早期研究阶段，ASOs存在靶向性不强、生物活性不足、脱靶毒副作用等诸多短板，而今，一些经化学修饰ASOs的出现很好地解决了上述问题，随着对ASOs...