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专家访谈
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“计算医学”发现药物标志物，交叉团队组网药物 “北斗系统”
药物研发正面临巨大挑战，新药研发周期长（约14年）、新药研发成本居高不下（超10亿美元），上市药物九死一生（成功率不足10%）…...为了扭转颓势，预期能够降低研发成本的AI技术受到了制药行业的关注。 AI+药物研发赛道全球已有超100家企业，大多数集中在优化候选药物这一环节。不幸的是，进入临床一期候选药物数量的增加并不能直接带来上市成功率的显著提升。药企如果借力大数据和AI技...
【新发现】白血病药物显示出治疗小儿脑癌的希望！
巴西圣保罗大学里贝雷普雷托医学院（FMRP-USP）的研究人员证实，白血病药物三氧化二砷具有治疗髓母细胞瘤的潜力，髓母细胞瘤是儿童最常见的一种脑癌。当他们在从这类肿瘤中最具攻击性的亚组提取的细胞上测试三氧化二砷时，他们成功杀死了肿瘤细胞。该药物还使肿瘤细胞对放射治疗更加敏感。 该研究发表在《科学报告》上。题为“Arsenic Tri...
【新进展】英国科学家发现了前列腺癌的新药物靶标！
早在2019年，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员就提出，阻断特定蛋白可能是防止去势抵抗前列腺癌（CRPC）传播的一种有前途的策略。抑制蛋白BRD4而不是BRD2或BRD3，可以稳定地调节前列腺癌细胞的迁移和侵袭。 CRPC是一种复杂的异质性疾病，在单个肿瘤细胞中具有不同的AR状态和表达模式。随着疾病的发展，前列腺肿瘤细胞对AR...
【PNAS】耶鲁大学最新研究：两种药物的结合可治疗罕见退行性疾病！
耶鲁大学药理学教授芭芭拉·埃尔利希（Barbara Ehrlich）和她的团队发现了一种罕见的致命疾病——沃尔夫勒姆综合征（Wolfram Syndrome）的致病机制，以及一种潜在的治疗方法。他们的研究成果在7月6日发表在《美国国家科学院院刊》上。 沃尔夫勒姆综合征是一种神经退行性疾病，世界上每50万人中就有一人...
【Nature子刊】布朗大学研究：药物治疗可提高癌症免疫疗法有效性
肿瘤的免疫治疗旨在激活人体免疫系统，依靠自身免疫机能杀灭癌细胞和肿瘤组织。这彻底改变了传统的癌症治疗方法，对多种先前难治的肿瘤产生了显著反应。然而，接受免疫治疗的患者产生的耐药性仍然是主要挑战。除了原发性耐药之外，另一个挑战是疾病过度进展（HPD）的现象，即接受免疫治疗的患者肿瘤生长加速。而近日，来自美国布朗大学的研究人员发现，阻断肿瘤促进蛋白MDM2的药物可以增加免...
【Nature子刊】药物筛选结合CRISPR技术提高抗癌药物疗效
一项新的研究为了解抗癌药物在分子水平上的作用提供了最全面的分析。英国韦尔科姆基金会桑格研究所（Wellcome Sanger institute）、欧洲分子生物学实验室（EMBL）的欧洲生物信息学研究所和阿斯利康制药的科学家们结合了药物反应数据和CRISPR基因筛查，调查了数百种癌细胞，以便更好地准确了解药物如何靶向癌细胞。 在7月6日发表在《分子系统生物学》（Molecula...
【Nature子刊】英国科学家发现阿尔茨海默症抑制基因，并开发了快速药物测试平台
唐氏综合征（DS）即21-三体综合征，是由染色体异常（多了一条21号染色体）而导致的疾病，患者一生中大约有70%的可能患上阿尔茨海默氏症。这是因为，在他们所携带的额外的21号染色体上，包含淀粉样前体蛋白的基因，而该基因在过量表达或突变时会引起早期阿尔茨海默氏症。 唐氏综合征患者染色体组图 &...
【JAMA】美国大型回顾性队列研究：他汀类药物的使用会降低老年人心血管疾病和死亡的风险
一项又一项的研究表明，他汀类药物能够预防中年人的心脏病发作、中风和死亡。但是在28项他汀类药物的主要临床测试中，仅有2%的参与者年龄在75岁或75岁以上。这意味着尽管是老年人患心脏病和死亡的风险更大，但关于是否应该为他们开他汀类药物仍然缺乏数据。 布里格姆妇女医院（Brigham and Women’s Hospital）和弗吉尼亚...
【新发现】回顾性队列研究：普通的高血压药物可降低结直肠癌的风险
美国心脏协会期刊《高血压》（Hypertension）7月5日发表的一项新研究表明，通常用于治疗高血压的药物也会降低患者患结直肠癌的风险。 血管紧张素转换酶抑制剂（ACE-i）或血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂（ARB）的药物被用于治疗如心力衰竭，高血压或心脏病等疾病。这些药物可以抑制或阻断血管紧张素，一种导致动脉狭窄的化学...
【新发现】匹兹堡大学：新的小蛋白药物可减轻中风的后遗症，保护大脑
匹兹堡大学大脑研究所的神经科学家发现了一种新型药物，可以在中风期间和中风后保护大脑。 在7月1日发表在《科学进展》（Science Advance）杂志上的一项研究表明，受损的神经元如果不遵循导致细胞死亡的生化途径，仍然可以存活。 皮特医学院科学家培训项目的医学生、该研究的第一作...
【新进展】加拿大科学家开发新方法，可将抗癌药物精确输送到肿瘤
迄今为止，用于药物输送的纳米粒子材料主要是聚合物，药物在聚合物纳米粒子内能通过扩散或聚合物自身的降解达到缓释或可控的释放。近日，加拿大阿尔伯塔大学的研究人员对纳米颗粒进行了修饰，能够更精确地将抗癌药物输送到结直肠癌肿瘤部位。 这项研究由加拿大阿尔伯塔大学的肿瘤学家Frank Wuest领导并发表在《分子药剂学》杂志上。题目为“Syn...
【新进展】生物信息学家利用RNA测序指导胃癌的个性化药物处方方法
免疫治疗是目前胃癌的最新治疗手段，然而，患者对治疗的反应往往是不可预测的，因此需要针对具体情况制定个性化疗法和药物处方。近日，莫斯科物理技术学院（MIPT）的研究人员首次开发了一种基于肿瘤细胞RNA测序的个性化胃癌治疗技术，给胃癌的治疗带来了新的思路。 这项研究由莫斯科物理技术学院转化基因组生物信息学实验室高级研究员Maxim So...
【Nature】重磅：一种单一的设计性DNA药物治疗有望完全治愈帕金森症！
人体内有一种叫做PTB的蛋白质，这种蛋白质以结合RNA并影响细胞中哪些基因被“激活”或“休眠”而闻名。为了研究PTB蛋白质的作用，科学家经常操纵细胞来减少其数量，然后观察会发生什么。近日，一项突破性的研究发现：仅仅是一种抑制小鼠PTB的单一治疗方法，便能使老鼠的帕金森氏症症状完全消失。 这项研究由美国加州大学圣地亚哥医学院的付向东博...
【Cell】里程碑式研究：癌症对脂肪的依赖可通过“新药物+饮食”进行治疗
近日，伦敦癌症研究所和伦敦帝国学院的科学家开创了“药物+饮食”癌症疗法，将精确的医学和饮食习惯相结合。在手术过程中，他们使用智能手术刀“ iKnife” 在几秒钟内检测出组织是否癌变，并通过不含脂肪的新代谢疗法来对抗癌症。这项研究发表在Cell上。 寻找“代谢指纹” 科学家研究了实验室中的癌细胞和来自患者的肿瘤，以寻找“代谢指纹”——细胞...
【Nature】抗癌化合物新进展！细胞“熔岩灯”效应会使抗癌药物更有效
医药行业长期存在的一种假定，即当药物分子进入细胞时，它们会均匀地扩散，但生物学家瑞克·杨（Rick Young）表示，“这与事实相去甚远。” 在6月18日发表在《自然》（Nature）杂志上的一项研究中，杨和他在马萨诸塞州剑桥市白头研究所（Whitehead Institute in Cambridge, Massachusetts...
【柳叶刀子刊】阻碍DNA修复的新途径药物与化疗相结合可以抑制卵巢癌
高级别浆液性卵巢癌（HGSOC）是卵巢上皮性癌中最常见的一种，恶性程度较高，容易出现转移，因此大多数患者就诊时已属晚期。当然也有少部分患者由于偶然的因素被早期发现，治愈率接近100%。近日，一项针对HGSOC的新研究表明，在其第一个随机临床试验中，一种针对维持癌细胞顽强生长和分裂所需的一种蛋白质——ATR的药物在与常见卵巢癌患者的化疗联合应用中显示出相当大的优势。 ...
【Nature】冠状病毒大突破：地塞米松，首个可以挽救重症新冠患者生命的药物
英国的一项随机对照临床试验发现，一种便宜且常用的类固醇能够挽救重症COVID-19患者的生命。这种药物被称为地塞米松(dexamethasone，是首个被证明能够降低冠状病毒的死亡率的药物，这种冠状病毒已经造成全球超过43万人死亡。在试验中，因冠状病毒感染而使用呼吸机的患者死亡人数减少了约三分之一。 英国爱丁堡大学的重症监护医生、这项名为“康复”（RECOVERY）的试验指导委员会...
【Cell】药物失效？肠道微生物在“作怪”！揭示肠道微生物改变药物安全性和有效性的潜力
最近，普林斯顿大学（Princeton University）的研究人员已经开发出一种系统的方法，用于评估我们肠道中的微生物群落是如何以影响药物安全性和有效性的方式对口服药物进行化学转化或代谢的。 新方法提供了肠道细菌如何代谢药物的更完整的图像，并且可以帮助开发更有效、副作用更少且针对个人微生物群个性化的药物。 图解摘要 ...
【新发现】有效治疗炎症性疾病的药物研发出来了！
近日，利物浦大学和AKL研发有限公司（AKLRD）进行的一项新研究发表在《炎症药理学》（Inflammopharmacology）上，强调了一种新的药物APPA对人体炎症免疫反应的潜在益处，通过靶向中性粒细胞，能够有选择地控制人体的免疫反应。 在许多炎症情况下，例如骨关节炎、类风湿性关节炎和最近的COVID-19，当免...
【FDA警告】一些治疗糖尿病的二甲双胍药物中有致癌成分
在实验室检测发现一种与癌症有关的成分（亚硝酸）含量升高后，美国卫生监管机构要求五家制药公司召回他们广泛使用的糖尿病药物。 在过去的两年半中，FDA已发现包括血管紧张素II受体阻滞剂和雷尼替丁（Zantac）在内的几种药物含有被称为亚硝胺的少量遗传毒性物质，例如N-亚硝基二甲胺（NDMA）。早在2019年12月9日，FDA就开始调查二甲双胍治疗糖尿病中可能致癌的化学物质...