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专家访谈
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【综述】英美最新研究警示：人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑（gene editing）是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的，并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现，人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱，标准...
CRISPR编辑iPSC新进展：首次报告协同基因编辑效应
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研究进入到临床实验阶段。CRISPR/Cas9基因编辑系统已成为目前最常使用的基...
国内首款基于基因编辑诊断的新冠快速检测试纸条在微分基因研发测试成功
2019岁末2020年初，突如其来的一场人传人的新型冠状病毒（COVID-19）疫情让全球进入紧张的抗疫状态，日前新冠肺炎已成全球大流行趋势，全球感染人数逐日攀升，截止日前全球感染人数已达4618821（WHO Situation Report–119）。随着疫情的传播，核酸检测技术家喻户晓，常规的核酸检测需要专业的医学检验所，专业的实验操作人员和大量昂贵复杂的专业仪器设备，检测时间周期长，...
【Science子刊】 基因编辑患者的干细胞可逆转糖尿病
近日，来自圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员的发现表明，CRISPR-Cas9技术有望用于治疗糖尿病，特别是由单个基因突变引起的形式。并且一些患有较常见糖尿病（如1型和2型）的患者，可能在一天之内就见效。该研究于4月22日在线发表在《科学转化医学》杂志上。 Wolfram综合征患者在童年或青春期发展为糖尿病，需要很快进行胰岛素替代治疗，每天需要多次注射胰岛素...
“基因编辑婴儿”一审宣判：贺建奎获刑三年，罚款三百万元
新华社深圳12月30日电（记者王攀、肖思思、周颖）“基因编辑婴儿”案30日在深圳市南山区人民法院一审公开宣判。贺建奎、张仁礼、覃金洲等3名被告人因共同非法实施以生殖为目的的人类胚胎基因编辑和生殖医疗活动，构成非法行医罪，分别被依法追究刑事责任。 基因编辑婴儿创造者——贺建奎 2018年11月26日，贺建奎团队对外宣布，...
【快讯】辉大基因完成逾亿元A轮融资，辰德资本领投，专注基因编辑与基因治疗
近日，基因编辑与基因治疗新锐企业辉大（上海）生物科技有限公司（以下简称“辉大基因”）宣布完成逾亿元人民币的A轮融资。本轮融资由辰德资本领投，药明康德、惠每资本、雅惠资本跟投，天使轮投资方夏尔巴投资持续跟投。本轮融资将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。此前，辉大基因曾在2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使轮融...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。 图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
恢复肌肉力量！CRISPR基因编辑在治疗遗传性肌营养不良中接连取得重要突破
无需基因突变，治疗先天性肌营养不良1A型 先天性肌营养不良1A型（MDC1A），是肌营养不良症的一种，属于遗传性消耗疾病，因编码层黏连蛋白α2的 LAMA2 基因发生突变导致，之前的研究表明，增加编码层黏连蛋白α1（LAMA1）的表达，可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状，但由于LAMA1基因较大，递送LAMA1基因的常规基因治疗方法难以实现。 2019年7...
2019过半了，今年基因编辑领域有哪些重要进展？
CRISPR技术能精确、有效地在活的真核细胞中对基因组进行编辑。该方法以风暴般的速度席卷了整个科学界。2016年，中国科学家首次利用CRISPR基因编辑技术，针对晚期非小细胞肺癌患者开展了人体临床试验，标志着CRISPR-Cas9技术从此开启了人类基因编辑的新纪元，自此相关研究进行地如火如荼。让我们来看看，到目前为止今年关于CRISPR的研究进行地如何。 CRIS...
大神又放大招！“跳跃基因”取代Cas，开启基因编辑新篇章！
近日，有着“CRISPR之父”之称的张锋教授及其团队发布了一种新型CRISPR工具，利用被忽略的跳跃基因（即转座子）将治疗基因插入靶基因组，实现了不切割DNA前提下的基因编辑！而且该工具在大肠杆菌中的实验成功率达到了80%！ CRISPR/Cas技术自问世以来，在短短两三年之内成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。该技术精准、廉价、易于使用，且功能强...
关注CRlSPR: 基因编辑的“阿特拉斯”
CRISPR是一种是原核生物基因组内的一段重复序列，是细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。 既往以来，CRISPR是一种具有发展前...
科学家将开发基于CRISPR基因编辑技术的永久性心脏病预防针
根据最新《卫报》报道，美国科学家 Sekar Kathiresan的Verve Therapeutics公司宣布研发永久性心脏病预防针，使用CRISPR基因编辑技术修改肝脏中的“坏胆固醇基因”，以达到永久预防心脏病的效果。 当心脏病专家Sekar Kathiresan博士对与冠状动脉疾病相关的基因进行编目时，他发现近60种可以预防或治疗心脏病的基因：一些可以降低血...
盘点|CRISPR基因编辑技术研究进展
作者：Carrie CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除...
基因魔剪2.0版--CRISRP-Cas14:大大提高基因编辑效率，有望实现精准诊断！
昨日，Mammoth Biosciences公司获得加州伯克利分校授权的一种新型CRISPR酶--Cas14蛋白，可靶向单链DNA、RNA以及双链DNA，为研发基于CRISPR系统进行疾病诊断的“工具箱”中又增添的一款新工具。 CRISPR/Cas系统是在大多数细菌（40%）和古细菌（90%）中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。 Cas（CRISPR-as...
重磅：基因编辑等高风险生物医学新技术将需要国务院卫生主管部门审批
2019年2月26日，国家卫生健康委员会公布《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，规定基因编辑技术等高风险生物医学新技术需要由国务院卫生主管部门审批。 征求意见稿规定，医疗机构开展生物医学新技术临床研究和转化应用必须经过行政部门批准，任何组织和个人不得开展未经审查批准的临床研究。 临床研究按照风险等级进行两级管理，中低风险研究项目由省级卫生主...
邱仁宗:允许基因编辑婴儿,可能会“谋杀”下一个霍金
邱仁宗，中国社会科学院应用伦理研究中心名誉主任，今日头条科学创作者。头条号名为“邱仁宗”。 邱仁宗生于1932年，已经在中国医学与生命科学伦理规范建设领域工作40多年了。1979年，他将生命伦理学概念引入中国；1994年，我国“优生保护”法案的翻译名称引发国际争议，他据理力争，向国际社会解释我国的优...
Nature子刊:基因编辑意外有点多?科学家们对基因疗法有了新认识
近日，《自然》子刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。 ▲《自然·医学》今日连续上线3篇关于基因疗法的论文（图片来源：《自然·医学》） 杜氏肌营养不良症这个名字在许多人...
基因编辑公司博雅辑因完成7000万人民币Pre-B+轮融资，基因疗法开发更进一步
中国北京，美国马萨诸塞州剑桥（2019年2月11日） 博雅辑因（EdiGene）宣布完成Pre-B+轮约7000万人民币融资，与此同时拥有丰富临床经验的李云博士加盟公司，任职临床研究部副总裁。博雅辑因是一家专注于基因组编辑技术的生物科技公司，致力于使用基因组编辑技术为传统疗法难以治愈的疾病开发新的疗法，以及为新药研发提供更创新的方案。这轮融资由松禾资本领投，并由公司A轮领投方...
【聚焦】默克公司推进基于基因编辑的药物研发！
为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤学研发管线，Merck KGaA 于2017年以2.3亿美元的价格从Vertex获得了许可的四种化合物中的两种。 该许可协议的价值尚未公布。M9831和临床前化合物现在是Merck KGaA DNA损伤应答（DDR）抑制剂产品组合的一部分。Merck KGaA近日表示正在研究四种DDR分子，包括两种ATR抑制剂，...
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...