博雅辑因将在第61届美国血液学年会（ASH）上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据

转化医学网获悉，博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会（ASH）上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目（ET-01）的部分数据。

图片来源：https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154

此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产，以及支持其后临床试验的体外和体内的临床前研究的安全性和有效性数据。这些数据可以显示在ET-01中，供者自体的CD34+造血干细胞的特定DNA靶点被CRISPR/CAS9高效率和高精准度地修饰，在体外分化后的红细胞中胎儿血红蛋白水平得到显著提高，以及在临床前研究中的安全性。

“在中国，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，仅重型地贫患者就达5万例。与西方国家比较，这些病患寿命很短， 绝大部分生命止于20岁之前，对家庭造成了巨大的精神痛苦和经济困难。” 博雅辑因CEO魏东博士说道，“ET-01项目的这些研究进展让我们感到振奋。我们计划近期与中国监管部门沟通，期望尽快将此项技术推上临床研究，为国内急需的β-地中海贫血重症患者带来可能的新的治疗。”

更多关于此次展示的信息

题目：重型β-地中海贫血治疗项目ET-01（BCL11A红系增强子经CRISPR/CAS9修饰的自体CD34+造血干细胞）的规模化生产及临床前开发

展示时间：2019年12月7日，星期六，下午5:30至7:30

展示地点：Hall B (Orange County Convention Center)

会议名称：112.地中海贫血及血红蛋白基因调节：I号海报

关于博雅辑因

博雅辑因 （EdiGene, Inc.）是一家创新型生物制药企业，致力于以基因组编辑治疗技术为基础，为传统疗法难以治愈的疾病开发新的治疗方案，治疗难以根治的遗传疾病和癌症，以解决患者亟待满足的医疗需求。同时，基于高通量基因组编辑筛选技术，为药物研发提供创新型解决方案。博雅辑因成立于2015年，总部设在北京，并在广州以及美国剑桥拥有子公司。

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