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专家访谈
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人类胚胎基因编辑—Nature的质疑与回应!
2017年8月，俄勒冈国家灵长类动物研究中心Shoukhrat Mitalipov等利用CRISPR-Cas9 基因组编辑技术修正了未被植入子宫前的人类胚胎中一种和遗传性心脏疾病有关的变异，并进一步证实编辑人类生殖细胞系（卵子、精子或早期胚胎）的DNA是安全有效的。该文章发表后不久，六位科学家联名在预印本杂志bioRxiv上发表文章质疑Nature文中的一个关于“细胞主要利用自身序列进行修复...
基因编辑新台阶,浙大韩峰课题组揭示一种提升CRSIPR系统精确度的新途径
2018年7月24日，浙江大学药学院韩峰课题组联合耶鲁大学在Cell Discovery上发表了题为“Programmable DNArepair with CRISPRa/i enhanced homology-directed repair efficiency with asingle Cas9”的文章。该研究试图提供了一种有效，灵活且可能更安全的途径，即使用CRISPRa /i进行可...
高光坪教授《Nature》子刊提出CRISPR无疤基因编辑:再次证明可以纠正遗传病中的DNA突变!
这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四川大学华西药学院，从事基因治疗研究20余年，特别是在腺相关病毒（AAV）基因治疗研究领域取得了杰出成就。文章的第一作者为王丹（Dan Wang，音译）博士。 高光坪教授 ...
《峰客》专访博雅辑因首任CEO魏东博士:以审慎的态度做基因编辑技术转化
近年来基因编辑领域连续取得突破性进展，尤其2013年，基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后，其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。国内外公司纷纷布局，共同跻身于这场“基因革命”的浪潮之中。 博雅辑因（EdiGene Inc.）成立于2015年，是中国基因组编辑领域的先行者，现已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法，首款治疗产品...
基因编辑公司博雅辑因（EdiGene）宣布 完成亿元PRE-B轮融资
中国北京，美国剑桥-（2018年8月13日）-博雅辑因集团（EdiGene Inc.）宣布完成亿元Pre-B轮融资。本次融资由礼来亚洲基金领投、华盖资本跟投，公司A轮领投方IDG资本、中经合及龚洪嘉等投资人继续跟随投资。 中国北京，美国剑桥-（2018年8月8日）-博雅辑因集团（EdiGene Inc.）宣布完成亿元Pre-B轮融资。本次融资由礼来亚洲...
CRISPR/Cas12a有话说:让基因编辑具有更多可能性
作为一个革命性的基因编辑新工具，自CRISPR技术问世以来，就被广泛应用于各个生物领域的研究中，科学家们亲切的称它为“魔剪”，也正是因为有了这把“魔剪”，科学家们可以随心所欲的操纵基因。 早前，来自美国麻省理工学院的博士后研究员Naama Kanarek及其团队在利用CRISPR/Cas9基因编辑技术筛选甲氨蝶呤敏感性的因素研究中，惊奇的发现癌细胞对甲氨蝶呤敏感性，其中有一个重要的...
AI+基因编辑变脸的人可能要来了
这是一个热衷于“变脸”的时代。 拍图三十秒，修图半小时。“变脸”带来的心理满足以及巨大的消费市场，让无数人跃跃越试。 为什么大家热衷于变脸? 美，可以说是人类发展史中最亘古不变的追求。公元前4000年古埃及文明就诞生了用青绿色粉末涂抹眼睛的习惯，古希腊则是用锑粉修饰眼部，而中国的眉眼粉黛之美则可追溯到夏商周时期。 过渡到互联网...
新型基因编辑技术“PNAs”与“CRISPR”一决高下
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆大学医学院化学教授Danith Ly说。 研...
潜心研究ZFN基因编辑技术20年,Sangamo公司成为行业领导者丨医麦猛爆料
最近，小编发现了一家在基因治疗领域相当活跃的制药公司，他正是前不久以8400万美元收购Txcell的Sangamo公司。 20年来，Sangamo一直是基因编辑的领导者，其开发的ZFN平台是一款强大的基因编辑技术，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置，更是目前基因编辑的三大技术之一。 据我...
救人的基因编辑技术,最终也将毁灭人类?
近段时间关于医药健康的话题可谓是社会关注的焦点，《我不是药神》引发了人们对抗癌药的关注，疫苗事件则让疫苗厂商利欲熏心造假的事实被揭露了出来。 而前段时间华大基因的事件也是闹得沸沸扬扬，其「无创产前基因检测」技术由于只能排查胎儿 DNA 上 21、18、13 三对染色体的畸变情况而被指存在漏洞，还因为其不当的宣传带来了技术被滥用的可能。 ...
Sangamo7200万欧元收购TxCell，基因编辑牵手CAR-Treg
2018年7月23日，Sangamo Therapeutics和TxCell SA今天宣布，他们已于2018年7月20日签订最终协议，Sangamo将完成对TxCell的收购协议，以每股2.58欧元约7200万欧元的价格，对TxCell所有已发行的普通股进行收购要约。Sangamo预计将在2018年第四季度完成交易。首次CAR-Treg临床试验于2019年开始实施。 ...
重磅!FDA今日批准首个非基因编辑的同种异体CAR-T细胞产品进入临床丨医麦猛爆料
FDA接受全球首个非基因编辑的同种异体CAR-T细胞产品的IND申请，用于治疗结直肠癌。 2018年7月24日/医麦客 eMedClub/--Celyad (Paris:CYAD) (Brussels:CYAD)(NASDAQ:CYAD)是一家专注于开发CAR-T细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受该公司的CYAD-101的研...
基因编辑疗法是“神药”吗?—从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”
有关亨廷顿舞蹈症的系列观察，本周来到最后一期。此前的《从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”》，我们讲述了一位与此为伴的外国病友故事，并谈到了科研工作者在探究此疾病时遇到的“迷之困惑”，介绍了反义寡核苷酸（ASOs）疗法。 我们希望通过对亨廷顿舞蹈症的多维观察，深化大家对于罕见病的认知，了解罕见病研究与治疗的前沿动态。本期我们继续介绍这一罕见病在医疗层面的突破——CRIS...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞治疗可谓是翘首跂踵。 ...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预...
引领风向标,上海科技大学黄行许连发Nature Biot、Cell Res、Cell Dis,在基因编辑领域取得系列进展
2018年7月17号，中国医学科学院北京协和医学院实验动物研究所张连峰课题组与上海科技大学黄行许课题组合作在Cell Discovery上在线发表了题“Highly efficient and precise base editing by engineered dCas9-guide tRNA adenosine deaminase in rats”的研究论文。该报道了这种以中国新型的腺嘌...
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期，Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究，即无需病毒载体，采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑，可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道，并且取得了很高的阅读量。由此可见，大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞...
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日，上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预测的CRISP...
基因编辑人类胚胎“伦理上可接受”
据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖核酸）“伦理上可接受”。 据美国趣味科学网站17日报道，英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称，在充分考虑科学技术及社会影响的条件下，通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA（脱氧核糖...
盘点 | 一文看懂基因编辑和基因疗法七大最新进展
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）。在此之外，两家公司还会合作开发神经系统疾病中的另外五种基因疗法产品，下一...