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重磅研究!复旦大学邓恋&南方医科大学徐湘民团队系统揭示β-地中海贫血突变的多中心起源与进化图谱
近日,复旦大学邓恋&南方医科大学徐湘民团队在知名期刊《Nature Communications》发表了一项重磅研究:通过对中国南方20,222名个体及510名β-地中海贫血患者进行靶向测序,系统揭示了β-地中海贫血突变的多中心起源与演化路径。该研究不仅追溯了关键突变的时空扩散历程,还发现了与临床表现相关的关键单倍型群,为精准诊疗提供了新视角。 东亚南部β-地中...
胃癌治疗新思路!中山大学肿瘤防治中心徐瑞华/鞠怀强团队首次揭示TGF-β抑制肿瘤生长的分子机制,提出双重靶向治疗新策略
近日,中山大学肿瘤防治中心徐瑞华/鞠怀强团队在国际顶级学术期刊《Nature Communications》发表了一项关于胃癌TGF-β靶向治疗的重要研究。研究发现:虽然靶向TGF-β通路是胃癌治疗的潜在策略,但单纯抑制该通路可能意外释放肿瘤生长的“刹车”,盲目阻断可能适得其反,导致治疗效果不佳。研究首次揭示了TGF-β通过调节代谢酶DLD的活性来抑制肿瘤生长的分子机制,并提出了将TGF-β...
重磅研究!黄晓军院士领衔破解造血干细胞植入功能不良难题,揭示TGF-β1信号异常的关键机制,发现潜在治疗药物
造血干细胞移植(HSCT)是治疗白血病、再生障碍性贫血等血液系统疾病的重要手段,但约30%的患者会遭遇植入功能不良(PGF)——移植后骨髓无法正常重建造血功能,患者需长期输血或面临感染风险。近日,北京大学人民医院黄晓军院士/孔圆教授、中国科学院遗传与发育生物学研究所汪迎春教授团队等一项发表于《信号转导与靶向治疗》(Signal Transduction and Targeted Therap...
重大突破!2型糖尿病胰岛β细胞功能可恢复,转录组锁定靶点,抗炎药巴瑞替尼验证有效
对于全球超5亿2型糖尿病患者而言,一个长期悬而未决的问题是:因代谢压力受损的胰岛β细胞,能否重启功能?近日,发表于《Science Advances》的一项重磅研究给出了关键答案——通过模拟正常生理环境,近60%的人类2型糖尿病胰岛β细胞可在3天内恢复葡萄糖响应能力;更令人振奋的是,研究通过转录组分析锁定了治疗靶点,其中抗炎药巴瑞替尼(baricitinib)已在细胞、人类胰岛及动物模型中验...
【Cell子刊】2型糖尿病新视角:上海市第六人民医院胡承团队揭示β细胞功能损害的分子机制
2024年12月13日,上海交通大学附属第六人民医院胡承教授团队在期刊《Cell Reports》上发表了题为“Pancreatic β cell interleukin-22 receptor subunit alpha 1 deficiency impairs β cell function in type 2 diabetes via cytochrome b5 reductase 3...
【DIABETOLOGIA】北医三院魏蕊/洪天配团队发现胰岛β细胞再生新机制!
作为一种常见的非传染性慢性疾病,糖尿病全球患病率正在上升,危害着人类健康和生命。糖尿病起源于双激素(胰岛素和胰高血糖素)疾病——胰高血糖素是一种从胰腺α细胞分泌的激素,通过与胰高血糖素受体(GCGR)结合来发挥其生理作用。胰高血糖素的主要靶器官是肝脏,它促进糖原分解和糖异生,从而提高血糖水平;因此,胰高血糖素-GCGR信号传导的阻断可用作降糖策略。拮抗性GCGR单克隆抗体(mAb)在1型糖尿...
【Nature子刊】使用RNA靶向胰岛β细胞,有望摆脱胰岛素!
迈阿密大学米勒医学院的研究者设计了RNA分子,它可以归巢到人类胰岛β细胞,即产生胰岛素并在1型和2型糖尿病患者体内被破坏的细胞。这种靶向方法可以帮助研究人员研究这些疾病是如何进展的,并提供提供治疗的新方法。这项研究“RNA aptamers specific for transmembrane p24 trafficking protein 6 and Clusterin for the t...
【进展】科学家利用高度枝化聚(β-氨基酯)基因递送平台治疗遗传性皮肤病
非病毒基因疗法治疗遗传性皮肤病的前景十分广阔,然而,致力于这一领域的研究工作和有效的临床转化非常有限。2021年7月20日,暨南大学附属第一医院曾明副教授、副主任医师以第一作者,西安交通大学化工学院周德重教授、上海交通大学医学院附属新华医院李明主任医师、爱尔兰都柏林大学王文新教授为通讯作者, 在Advanced Drug Delivery Reviews ...
【Nature子刊】1型糖尿病新突破:新方法竟使胰岛β细胞的分化率高达80%?
1型糖尿病是因为患者身体胰岛素代谢不够或欠缺而造成的,一般状况下,糖尿病患者胰岛β细胞被毁坏达80%之上,且目前尚无治愈方法,对大多数患者来说都很难控制。 近日,索尔克研究所(Salk Institute)的研究人员在顶级期刊《Nature Communications》上发表了题为“Chemical combinations potentiate human ...
【两项突破性新研究】一是减少阿尔茨海默病β-淀粉样蛋白的新技术,另一是牙龈下的菌群不平衡与阿尔茨海默病生物标志物之间的新联系
阿尔茨海默病(Alzheimerpsdisease)是老年人常见的神经退化性疾病。它是一组独立的中枢神经系统变性疾病,其病理特征为神经元数目减少、老年斑(SP)、神经元纤维缠结(NFT),海马锥体细胞颗粒空泡变性,血管淀粉样变等,而最常见的是老年斑明显增多。 关于阿尔茨海默病的确切发病机理尚不清楚,目前淀粉样蛋白的形成和β-淀粉样肽的沉积是阿尔茨海...
CTM期刊 |血根碱通过Wnt/ β –catenin信号通路逆转EMT现象从而抑制结直肠癌的迁移和转移
2020年4月14日,Clinical and Translational Medicine杂志在线发表了西安交通大学Yanmin Zhang教授团队的最新成果“ Sanguinarine suppresses migration and metastasis in colorectal carcinoma associated with the inversion ...
【Cell子刊】躲猫猫!删去一个基因令胰岛β细胞“遁形”,或成防治1型糖尿病的迂回路线
近日,威斯康辛大学生物化学系的专家Feyza Engin团队在权威期刊Cell Metabolism上发表重要结果,为糖尿病发病机制研究再下一城;发现删去小鼠胰岛β细胞中基因IRE1α,能诱导β细胞暂时性去分化,进而躲避免疫系统的攻击,这可能是高危人群在免疫浸润之前预防1型糖尿病的新策略;相关药物已进入I期临床试验阶段。 &e...
博雅辑因将在第61届美国血液学年会(ASH)上发布其β-地中海贫血基因编辑治疗项目的规模化生产及临床前安全性和有效性试验数据
转化医学网获悉,博雅辑因将于2019年12月7-10日第61届美国血液学会年会(ASH)上首次发布其β-地中海贫血基因疗法项目(ET-01)的部分数据。 图片来源:https://appadvice.com/app/2018-ash-annual-meeting-expo/1440534154 此次展示将重点介绍ET-01临床级规模化生产...
好消息!β细胞纯化难题获解,糖尿病干细胞疗法即将着陆!
近年来,随着人们生活水平的提高及人口老龄化日益加剧,各种代谢疾病的发病率逐年上升,其中尤以糖尿病为甚。I型糖尿病患者都需要从外部接受胰岛素,约30%的II型糖尿病患者也依赖于胰岛素,定期检测血糖水平并且每日注射胰岛素虽然行之有效但患者始终要遭受检测注射之苦,对并发症的控制也不尽如人意。早在1999年,就有科学家指出在糖尿病患者体内植入健康的胰岛细胞是解决这一问题...
好消息!老年痴呆症疫苗有望问世:同时靶向β-淀粉样蛋白和Tua蛋白
在科技发达的美国,有一种疾病是美国人民最大的死因,但科学家却对它束手无策,没法治疗、没法减缓发病,它就是大名鼎鼎的阿尔兹海默症,俗称老年痴呆症。 导致阿尔兹海默症的元凶,医学研究领域形成了两种学说,一种是由于神经细胞内Tau蛋白聚集出现的神经纤难缠结(NFTs)引起,Tau蛋白对于脑细胞微管的病理生理学作用一直被视为阿尔兹海默症的主要发病机制。 ...
重型β地中海贫血的基因疗法LentiGlobin,获欧洲药品管理局评审加速上市!
bluebird bio近期宣布,其研究的输血依赖型β地中海贫血的LentiGlobin基因疗法,被欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)授予加速评估,或可提早上市。LentiGlobin基因疗法研究结果表明,大部分患者在接受两年以上治疗后无需输血。 bluebird bio首席医疗官、医学博士David Da...
Science:开发出分泌胰岛素的人工β细胞
在一项新的研究中,来自瑞士苏黎世联邦理工学院和中国华东师范大学等机构的研究人员利用一种简单明了的工程学方法制造出人工β细胞。 这些人工β细胞能够做天然的β细胞做的任何事情:它们测量血液中的葡萄糖浓度,产生足够的胰岛素来有效地降低血糖水平。相关研究结果发表在2016年12月9日那期Science期刊上,论文标题为“β-cell–mimetic designer cells ...
惊人之举:用脂肪组织生成β细胞
最近,由苏黎世联邦理工学院(ETH)生物系统科学和工程系的生物技术和生物工程教授Martin Fussenegger带领的研究小组,完成了至今很多专家都认为是不可能的一项壮举:他们从一名50岁的测试者的脂肪组织中,提取到了干细胞,并应用基因重组使它们成长为功能性的β细胞。 当存在葡萄糖时,所产生的β细胞可通过使用这个“遗传软件”...
Islets:科学家发现特殊基因可重新激活产胰岛素β细胞表达
近日,刊登在国际杂志Islets上的一篇研究论文中,来自博里汉姆扬大学的研究人员通过研究发现,一种特殊基因或可帮助阐明糖尿病发病的根源;目前在全球范围内高血糖影响着4亿人的健康,为了深入研究这种特殊基因的功能,研究人员转向了对患糖尿病的学生进行研究。 文章中研究者对4名患有1型糖尿病的学生进行研究,学生患病和饮食及生活方式均无关联,研究者Tessem说道,这项研究中...
老年痴呆症致病蛋白Aβ42结构得以解析
β-淀粉样蛋白(Aβ),39-43个氨基酸组成,是大脑皮质老年斑的主要成分。可溶性二聚体可以有效削弱突触结构和功能。这种二聚体是最小的突触毒性物质,是引起阿尔茨海默病的重要物质。 APP序列断裂形成的Aβ是一种未确定功能的跨膜糖蛋白。APP可以被α-, β-γ-蛋白酶分解;Aβ由β-蛋白酶和γ-蛋白酶的连续作用分解产生。γ蛋白酶产生Aβ的C...
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