中国科学家首次通过人类胚胎碱基编辑纠正马凡综合
2015年,中国报告了世界首例人类胚胎基因编辑,对无活力胚胎(不能存活)中一个有可能导致地中海贫血症的基因进行了修改。紧接着,美国国家科学院(NAS)和美国国家医学院(NAM)召开了国际峰会,得出的结论是由于持续的安全问题和缺乏社会共识,实际上试图从这种改良的种系中产生人类怀孕是“不负责任的”。然而,人类胚胎的基因编辑在过去几年中随着研究的推进而逐渐被人们所接受。
Nature Reviews:AAV基因治疗神
腺相关病毒(AAV)载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台,在临床前研究中,通过各种给药途径,编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是,最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。
国内35个新药获批生产 5个为1类新药
2018年2月至今,国内共有35个新药获批生产,其中有5个为1类新药,分别为恒瑞医药的艾瑞妮、正大天晴的福可维、杰华生物的乐复能、前沿生物的艾可宁以及歌礼药业的戈诺卫。
肿瘤免疫治疗新贵,国产CAR-T 进程加速
在日益增长的病患需求、不断推进的监管制度和大量资金投入研发及合作 的情况下,国内的细胞治疗产业发展迅速,目前已形成了近百家不同规模 的公司。预计未来 3-5 年,国产 CAR-T 产品将陆续上市。
“重口味”肿瘤疗法:粪菌移植
近年来,微生物测序、生物信息学技术以及对菌群整体观的理解为揭示复杂的菌群内在属性提供了新的直观证据,使得粪菌移植成为一种新兴的治疗手段,据美国官方临床试验注册机构网站(www.clinicaltrials.gov)显示,截至2018年3月底,已有或正在进行的关于粪菌移植的临床试验达200多项。关于粪菌移
这里有一份高胆固醇基因测试,了解一下?
近期,美国基因测序服务提供商Seq2Know,推出一款关于高胆固醇基因测试的产品,为消费者提供家族性高胆固醇(FH)测试,销售价格为290美元。售价:290美元家族性高胆固醇血症(FH)家族性高胆固醇血症(FH)又称家族性高β脂蛋白血症,是一种由低密度脂蛋白受体(LDLR)基因突变导致的遗传代谢性疾病。其主要
肿瘤突变负荷(TMB):实现精准免疫治疗的潜力
随着PD-1/PD-L1免疫检查点抑制剂纳武单抗(Opdivo)和派姆单抗(Keytruda)在国内陆续获批,对于晚期癌症患者而言,无疑是好的现象。以非小细胞肺癌(NSCLC)为例,对于部分患者,抗PD-1/PD-L1抗体治疗已经取代传统化疗,成为一线治疗方案,因而被称为“抗癌神药”。不过免疫疗法并不是对每位
《延禧攻略》魏璎珞的这个行为,牵扯出一个很严峻
皇上……1避子汤这几天能忍住不说《延禧攻略》的,一定不是一个靠点击量赚生活费的好小编!魏璎珞简直是清宫后宫的一股清流,丝毫不顾礼法。戏弄乾隆、深陷宫斗,换别人都死千百回了。逆袭为令妃娘娘后又把乾隆撩得像初涉情场的小年轻一样手足无措。还偷偷钻进皇上的被窝,扑闪扑闪一双湿漉漉的大眼睛,软软糯糯地
科普||重大发现!T细胞免疫疗法成功治愈乳腺癌
研究结果已于6月4日发表在《Nature Medicine》上.患者是现年52岁的自佛罗里达州工程师Judy Perkins,她在3年前被选中接受该项...
罗氏、新基联合疗法:对复发滤泡性B细胞淋巴瘤效
罗氏与合作伙伴新基(Celgene)开展的靶向抗癌药Gazyva(obinutuzumab,阿托珠单抗)联合Revlimid(lenalidomide,来那度胺)治疗复发性或难治性滤泡性B细胞淋巴瘤的Ib期临床研究GALEN(NCT01582776)的数据已于近日发表于国际医学期刊《BLOOD》
重磅!中国首个卵巢癌靶向药今日获批
阿斯利康与默沙东中国联合宣布,其PARP抑制剂利普卓(奥拉帕利,海外商品名Lynparza)已得到国家药品监督管理局的批准上市。
新CRISPR技术“跳过”潜在致病基因
伊利诺伊大学的研究人员修改了CRISPR基因编辑技术,触发细胞内部机制在基因转录成蛋白质时跳过基因的一小部分。
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