基因编辑疗法是“神药”吗?—从亨廷顿舞蹈症看罕
我们希望通过对亨廷顿舞蹈症的多维观察,深化大家对于罕见病的认知,了解罕见病研究与治疗的前沿动态。本期我们继续介绍这一罕见病在医疗层面的突破——CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
小细胞肺癌免疫治疗的研究进展
免疫治疗是依靠肿瘤患者自身免疫系统清除肿瘤细胞。此研究机制给SCLC患者带来了希望,本文将对SCLC免疫治疗机制、最新临床试验结果及免疫治疗的不足之处加以综述。
两篇Cell发现噬菌体抱团抑制细菌CRISPR
在2018年7月19日同时在线发表在Cell期刊上的两篇论文中,来自两个研究团队的研究人员提供了当入侵含有CRISPR的细菌时,噬菌体彼此间进行合作的证据。他们发现为了压制CRISPR的破坏,噬菌体通过联合起来快速地感染细菌来加以适应,而且有时一个噬菌体还会为此作为引火噬菌体(primer phage)牺牲自我。
复宏汉霖抗PD-L1单抗获批临床
近日,复星医药生物药平台复宏汉霖自主开发的具完全知识产权的HLX20(即重组抗PD-L1全人单克隆抗体注射液,以下简称“该新药”),正式获得国家药品监督管理局颁发的临床试验批件。
百济神州公布PD-1抗体Tislelizuma
北京时间2018年7月23日,百济神州(纳斯达克代码: BGNE)公司公布其在研PD-1抗体tislelizumab治疗复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤(R/R cHL)中国患者的关键性临床2期试验的独立评审的初步主要结果。
如何看待“魔剪"CRISPR:乐观又谨慎!
CRISPR-Cas9作为一种分子工具,首先在细菌中发现,是细菌用于保护自己免受病毒有害影响的一种武器。它可以被编辑进入到基因组中的某一确切位置对DNA进行切割,用没有缺陷的DNA链替代有缺陷的DNA链。这种“分子剪刀”可用于纠正有缺陷的DNA片段,被誉为“魔剪”,尽管诞生只有短短三年,但CRISPR-C
微滴式数字PCR(ddPCR)技术及应用
“预防就是治疗”--《众病之王:癌症传》战胜癌症,早期预防、早期发现是关键。癌症患者如果在晚期被发现,90%的患者都会死亡,而肿瘤在早期发现,5年的存活率是90%。早期发现恶变细胞踪迹,可以通过干预手段,提高自身免疫力,也可以完整切除,结合化疗,治疗疾病。 微滴式数字PCR(DropletDigitalPCR,DDP
一文了解DNA甲基化与肺癌诊疗及预后评估的研究
截至2017年11月,中国肺癌发病率已经上升到80万例,死亡人数达到70万例。若从过去三十年算起,中国肺癌的发病率增长了465%,成为发病率和死亡率第一的疾病。而更惊人的现象是,其发病率和死亡率几乎接近。究其原因,很大程度是由于缺乏有效的早期诊断方法。DNA甲基化异常是肿瘤发生最常见的表观遗传变化之一,研究已经证明,肿瘤的发生
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期,Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究,即无需病毒载体,采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑,可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法。此消息被药明康德、基因治疗领域等公众微信号相继报道,并且取得了很高的阅读量。由此可见,大家对于更安全、更便宜、更快、更精确的T细胞基因编辑以用于疾病的细胞治疗可谓是翘首跂踵。
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
近日,上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预测的CRISPR染色体重排揭示Cas9介导的碱基插入规律》”的最新研究成果,在基因编辑机制方面取得了原始创新性进展,颠覆了已有的基因编辑认识。揭示了CRISPR/Cas9新一代基因编辑系统全新的切割机理及其在染色体重排和DNA修复中的作用,实现了精准的DNA大片段编辑及可预测的碱基插入。
祝贺!首款IDH1抑制剂今日获批,治疗特定白血
TIBSOVO®(ivosidenib)获得美国FDA的批准,治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)的成人患者,这些患者的易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变由FDA批准的测试检测。
Nature发表T细胞基因编辑新方法
近期,Nature杂志发表出一项具有重大突破的研究,即无需病毒载体,采用电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编辑,可加速开发新的更加安全的治疗癌症、自身免疫性疾病以及其它罕见的遗传性疾病的疗法
上海交大团队在基因编辑机制方面取得颠覆性突破
上海交通大学系统生物医学研究院比较生物医学研究中心吴强教授课题组在国际著名期刊Molecular Cell《分子细胞》上在线发表了题为“Precise and Predictable CRISPR Chromosomal Rearrangements Reveal Principles of Cas9-mediated Nucleotide Insertion《精准且可预测的CRISPR染色体重排揭示Cas9介导的碱基插入规律》”的最新研究成果,在基因编辑机制方面取得了原始创新性进展,颠覆了已有的基因编辑认识。
基因编辑人类胚胎“伦理上可接受”
据美国趣味科学网站17日报道,英国纳菲尔德生物伦理学协会近日发布报告称,在充分考虑科学技术及社会影响的条件下,通过基因编辑技术修改人类胚胎、精子或卵细胞细胞核中的DNA(脱氧核糖核酸)“伦理上可接受”。
好消息!我国干细胞技术治疗糖尿病足临床研究项目
日前,希瑞生命集团与同济大学附属上海第十人民医院对外宣布:双方自即日起深化产学研合作,共同开展“干细胞治疗糖尿病足”临床研究项目。
阿尔兹海默症新药研发之路:越挫越勇
随着人口老龄化的加剧,老年性痴呆症(AD)正在影响着越来越多人的健康,是最“昂贵”的疾病,甚至有学者认为,它比癌症更可怕。庞大的患者群随之带来的是巨大的用药市场,巨大的市场需求吸引了众多药企布局,包括诺华、强生、百健、礼来、辉瑞、罗氏、默沙东等等。据有关统计显示,仅1998—2015年间就有123种阿尔兹海默症
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