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专家访谈
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【综述】英美最新研究警示：人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱
基因编辑（gene editing）是一种能比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴基因工程技术。CRISPR技术是在20世纪90年代初发现的，并迅速成为人类生物学、农业和微生物学等领域最流行的基因编辑工具。 最近这些研究在本月发表在预印本bioRxiv。研究发现，人类胚胎中的CRISPR基因编辑会造成染色体混乱，标准...
CRISPR编辑iPSC新进展：首次报告协同基因编辑效应
2006年，日本科学家山中伸弥（Shinya Yamanaka）教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞，将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后，诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步，被用于研究人类疾病，目前已经有多项研究进入到临床实验阶段。CRISPR/Cas9基因编辑系统已成为目前最常使用的基...
【快讯】杰毅生物完成近亿元首轮融资，用NGS和CRISPR技术革新病原微生物传统检测
近日，杭州杰毅生物技术有限公司宣布完成近亿元人民币Pre-A轮融资。此轮融资由比邻星创投、普华资本和体外诊断资深产业人士等联合投资。所融资金将用于病原宏基因组mNGS相关设备及试剂盒的注册报证、检测服务网络建设等。本次融资为杰毅生物成立以来的首轮融资。 杰毅生物由贝瑞基因（SZ:000710）创始团队成员王珺博士和浙江大健康产业基金原合伙人钟杰先生共同发起成立，是一家以高通量测序（NGS...
中科院发布《2019 研究前沿》，新型 CRISPR 和环状 RNA 入选
近日，中国科学院科技战略咨询研究院、中国科学院文献情报中心与科睿唯安在北京联合向全球发布了《2019 研究前沿》报告和《2019 研究前沿热度指数》报告。 《2019 研究前沿》报告的遴选目标是要找到那些较为活跃或发展迅速的研究前沿。报告以科睿唯安 Essential Science Indicators (ESI) 数据库中的 10587 个研究前沿为起点，科睿唯安主要负责...
CRISPR进化之致命病毒篇：从SHERLOCK到CARVER ，从诊断到治疗
目前，很多致命的人类病原体都是RNA病毒，而且大多数都没有很好的治疗药物，如埃博拉病毒、寨卡病毒和流感病毒。近日，美国麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所的研究人员开发了一种基于Cas13的新技术-CARVER，该技术可用于检测并消灭人类细胞中的RNA病毒，首次将CRISPR-Cas13系统应用于抗病毒药物的开发中。 CRISPR（Clustered R...
《PNAS》:改良CRISPR再显神威！成功靶向三阴性乳腺癌，有效率高达77%！
乳腺癌的治疗已步入分类而治的时代，部分亚型已找到了有效的治疗靶点。例如，腔面型乳腺癌的抗雌激素内分泌治疗，HER2阳性乳腺癌的抗HER2靶向治疗，而三阴性乳腺癌（TNBC）（ER-、PR-、HER2-）作为其中“高段位”选手，仍然缺乏明确的治疗靶点，三阴性乳腺癌的治疗依旧是世界性的医学难题。 近年来，科研人员一直致力于三阴性乳腺癌的靶向治疗，满路荆棘却从未放...
CRISPR-Cas9奋战血红蛋白病：造血干细胞富集
血红蛋白病是由遗传因素导致的血红蛋白肽链合成障碍或分子结构异常引起的疾病。原位修复患者体内的基因突变，是从根本上治愈血红蛋白病的手段。但是受制于修复效率和安全性，这种方法通常较难实现。与之相比，在患者体内添加正常的珠蛋白基因拷贝或者上调胎儿型血红蛋白的表达，是相对容易实现的策略，能够在不同程度上缓解患者的症状。以CRISPR为代表的基因编辑技术的兴起，为血红蛋白病的治疗带来了新...
恢复肌肉力量！CRISPR基因编辑在治疗遗传性肌营养不良中接连取得重要突破
无需基因突变，治疗先天性肌营养不良1A型 先天性肌营养不良1A型（MDC1A），是肌营养不良症的一种，属于遗传性消耗疾病，因编码层黏连蛋白α2的 LAMA2 基因发生突变导致，之前的研究表明，增加编码层黏连蛋白α1（LAMA1）的表达，可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状，但由于LAMA1基因较大，递送LAMA1基因的常规基因治疗方法难以实现。 2019年7...
科学家将开发基于CRISPR基因编辑技术的永久性心脏病预防针
根据最新《卫报》报道，美国科学家 Sekar Kathiresan的Verve Therapeutics公司宣布研发永久性心脏病预防针，使用CRISPR基因编辑技术修改肝脏中的“坏胆固醇基因”，以达到永久预防心脏病的效果。 当心脏病专家Sekar Kathiresan博士对与冠状动脉疾病相关的基因进行编目时，他发现近60种可以预防或治疗心脏病的基因：一些可以降低血...
盘点|CRISPR基因编辑技术研究进展
作者：Carrie CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除...
科学家做了一个逆天加法：CRISPR+石墨烯=？
如果说CRISPR-Cas是基因工程领域的“革命性”技术，那么石墨烯就是跨越物理、化学、航天等诸多领域的“十项全能”型材料。一个是生物医学领域的当红明星，一个是材料界众望所归的“王者”。两者的结合，使得基因测序的实施从繁琐的实验室技术转向灵活高效的可移动设备。 CRISPR-Cas是自然界中众多的精妙系统之一。它是一种原核生物为抵抗外来遗传物质如噬菌体病毒等的入侵，而进化出的免疫...
CRISPR进军食品领域
日本共同社：如果一切顺利，基因编辑食品将在今夏在日本上市。 Pairwise公司3.18日宣布，与麻省总医院和Broad研究所签署了CRISPR编辑技术许可。 Pairwise首席业务官Issi Rozen指出， “我们的目标是最大限度地发挥CRISPR-Cas9改善农业方面的潜力，并促进突破性技术在符合安全...
快讯！默克公司获其在美国首个CRISPR专利！
近日，默克公司宣布，美国专利商标局已经下发关于其proxy-CRISPR技术的专利申请的正式许可，这是其在美国的首个CRISPR专利，也是其在全球的第13项CRISPR专利。 已在澳洲、加拿大和欧洲获得CRISPR配对切口酶技术专利（切割染色体序列的对立链，以便造成双链断裂），在澳洲、加拿大、欧洲、新加坡、中国、以色列和韩国获得CRISPR整合技术...
光明已至：张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，FDA已批准其临床试验
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medicine公司（创始人为张锋）的Morgan L. Maeder等人在顶级医学期刊 Natur...
新一代基因组学测序技术如何助力CRISPR?Mission Bio获3000万美元投资
Mission Bio成功完成3000万美元B轮融资，Fusion Fund作为最早期投资人也参与了此次投资。Mission Bio计划将通过拓展血癌研究市场，逐步扩大其独特的单细胞DNA技术——Tapestri®平台，同时拓宽其应用至CRISPR，从而开拓欧洲、亚洲等全球市场。Tapestri技术为疾病的复杂性提供了更精确的镜头，实现测序突破，其单细胞灵敏度比传统测序高50倍，单碱...
Nature：CRISPR编辑技术存在致癌风险，全球首例基因编辑婴儿的未来谁来负责？
昨天，你应该被基因编辑婴儿的新闻刷屏了吧，（转基因人类问世！是人类新时代还是潘多拉魔盒已经打开？）小编也是，微信群里大家议论纷纷。从投票来看，大部分票数都投向了反对。 反对声音集中在了技术存在的未知风险和伦理争议上。各国科学家纷纷谴责其违背了医学伦理，现卫计委等多方已经介入整个实验的调查当中。 今天，伦理的事先...
Cell首次公布新兴RNA编辑:CRISPR-Cas13d的细节
在过去几年中，CRISPR-Cas9已经迈过了实验室的限制，进入了临床研究的阶段。这种基因编辑工具CRISPR-Cas9可以纠正个体细胞内的缺陷，未来可以治愈或预防多种人类疾病。但Cas9系统改变的是DNA，而不是RNA，一些专家认为CRISPR平台实际上也可以用于修改RNA。 现在，Salk研究所的科学家们首次报道了CRISPR-Cas13d的详细分...
如何利用CRISPR研究癌症:筛选癌症新靶标
一个小小的p63在胚胎发育过程中具有重要的作用，如果缺失它，就会导致出生缺陷，如cleft palette，手指融合甚至肢体缺失。不过一旦这个早期的工作完成，p63就会回归沉默，从那时起安静地待在基因组中，除非它被意外重新激活。而当p63在成人基因组中重新被激活时，结果可能是癌症，之前的研究发现皮肤，肺，乳房和头颈部发现的所有鳞状细胞癌中有超过一半的出现了过量p63活性。 ...
CRISPR-Ca9全基因组脱靶效应检测系统在小鼠身上完成测试
《自然》本周在线发表的一项研究In vivo CRISPR editing with no detectable genome-wide off-target mutations中，针对CRISPR–Cas9基因组编辑的全基因组脱靶效应的高效检测系统在小鼠身上完成了测试。研究成果有望促进基因组编辑从研究到临床的转化。 VIVO的概述和验证 Akcak...