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专家访谈
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世纪判决:张锋团队在CRISPR专利案中胜诉,裁定称双方无专利冲突
美国时间 2018 年 9 月 10 日，美国联邦巡回上诉法院（CAFC）宣布重磅裁定，裁定麻省理工学院张锋教授及其所属的 Broad 研究所拥有的 CRISPR 专利有效，这一决定也是维持了美国专利审判与上诉委员会（PTAB）在 2017 年 2 月的判决。而从专利案的另一团队加州大学伯克利分校及其合作者的角度来看，该裁定对多次主张张锋团队相关专利无效的他们无疑是一个打击。 ...
基于CRISPR的两种核酸检测新工具
CRISPR技术的两大豪门实验室分别开发出了一种工具。张锋实验室利用Cas13蛋白的天然RNase活性开发和优化了一种方法，包括SHERLOCK和SHERLOCK v2。Jennifer Doudna的实验室则利用Cas2a的非特异性ssDNA降解开发出另一种称为DETECTR的方法。 检测核酸的时候，大家都希望特异性和灵敏度越高越好。然而，目前的检测方法要么缺乏灵...
Science | CRISPR超级大牛Doudna首次发现Cas12a的抑制蛋白
iNature Cas12a（Cpf1）是一种CRISPR相关核酸酶，对合成基因组工程，农业基因组学和生物医学应用具有广泛的应用。 虽然携带CRISPR-Cas9或CRISPR-Cas3适应性免疫系统的细菌有时获得编码抑制Cas9，Cas3或DNA结合级联复合物的抗CRISPR蛋白的移动遗传元件，但是没有发现CRISPR-Cas12a的这种抑制剂。2018年9月7日，加州大学伯克...
Nat Rev Microbiol:CRISPR-Cas获取spacer的分子机制
许多细菌和古细菌具有通过将称为间隔区（spacer）的外源DNA的小片段掺入CRISPR基因座从而改变基因组的独特能力。一旦转录并加工成单独的CRISPR RNA，该序列可引导Cas效应核酸酶破坏靶向互补的外源核酸。以上这两个过程被称为CRISPR-Cas免疫应答。 在这篇综述文章中，作者回顾了最近的研究。这些研究有助于人们对间隔物获取的分子机制进行理解，并揭示了C...
最新专利分析:经CRISPR技术改良的通用CAR-T细胞疗法
-作为新兴的基因工程技术，CRISPR和CAR-T细胞疗法已经在近几年引起了持续的兴奋。 基于CRISPR技术开发CAR-T细胞疗法(图片来源 nature) 其中CRISPR是一种基因组编辑工具，与其他基因组编辑工具相比，其具有更快、更便宜、更准确等优势。而且应用广泛，从农业到基因治疗。CAR-T细胞疗法则是过继性细胞免疫疗...
随着基因疗法进入临床试验,CRISPR基因编辑仍然是在劫难逃吗?
任何近期观看过哥伦比亚广播公司（CBS）网站上关于引发生物学医学研究变革的CRISPR基因编辑工具的 60分钟视频片段[1]的人都会得出结论：这种基因编辑技术正处于开发出一连串治愈方法的边缘。但是最近的一项研究[2]揭示出在部署这种著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色体片段会发生缺失和重排。 CRISPR是2012年发现的，它出色地让细菌抵抗病毒感染。这种“规律间隔性成簇短回文...
如何更好的开展CRISPR研究实现脱靶效应最小化?这里有一份秘籍
距离首次作为基因组编辑工具仅仅5年，CRISPR几乎就成为了家喻户晓的技术。从一开始作为细菌切除入侵病毒DNA的方式，到现在，CRISPR已经引发了关于动物模型、高通量筛选、转基因生物和基因治疗，甚至是生物医学伦理学和科学专利法的一系列讨论。 所有的一切都在以令人震撼的速度增长。诚然，CRISPR并非没有缺点，但它的优点太多，涉及到其可编程并适用于无数生物、细胞类型...
CRISPR介入抑郁症疗法,将开发副作用更小的药物
据估计，13 %的美国人服用抗抑郁药物对抗抑郁、焦虑、慢性疼痛或睡眠问题。然而对于1400万患有临床抑郁症的美国人来说，近三分之一得不到相关药物的缓解。近日，华盛顿大学医学院的研究人员正尝试一种基于CRISPR技术的新方法来缓解抑郁症。 图为大脑海马区的一个染有染料的神经元。研究人员正在测试神经甾体药物如何与这些神经元上的GABA受体结合，以开发更好的抗抑郁药物。神...
新CRISPR技术“跳过”潜在致病基因
伊利诺伊大学的研究人员修改了CRISPR基因编辑技术，触发细胞内部机制在基因转录成蛋白质时跳过基因的一小部分。换句话说，这可以消除突变基因序列，而不影响基因表达和调控。 CRISPR技术通常是在靶基因启动前切断DNA来关闭基因表达，但是当DNA重新结合后，容易诱发突变，这种情况可能导致的新问题包括非预期位置DNA断裂以及断裂的DNA重新附着在其他染色体上。 ...
“即用型”免疫细胞、用CRISPR纳米机器人定位有害菌,盘点巴黎16家“黑科技”生物公司
21世纪是生命科学的世纪，过去剥夺人类生命的诸多疾病，例如癌症、艾滋病等等，现今都成为了生物公司争相开发新技术、研发新疗法的对象。 CAR-T细胞疗法，人工为T细胞赋能——病原躲避T细胞的识别，人类就“手把手”教T细胞识别并攻击病原体；CRISPR/Cas9基因技术，真正为给人类赋予了“上帝之手”的能力——精准定位基因序列，改造DNA片段。 ...
高光坪教授《Nature》子刊提出CRISPR无疤基因编辑:再次证明可以纠正遗传病中的DNA突变!
这一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology杂志上，领导这一研究的是麻省大学医学院的高光坪教授。高教授是当今全球基因治疗领域的领导者之一，他早年毕业于四川大学华西药学院，从事基因治疗研究20余年，特别是在腺相关病毒（AAV）基因治疗研究领域取得了杰出成就。文章的第一作者为王丹（Dan Wang，音译）博士。 高光坪教授 ...
悲催 | 张锋可能因为输掉了这2个CRISPR专利权，损失近20亿人民币！
对于CRISPR专利，一直是加州大学及Broad研究所争论不休的症结，就是因为这个专利，可能涉及到全球达数百亿美元的商业价值，如果谁能获胜，势必会对整个领域占尽优势。就在近期，加州大学获得了两项至关重要的专利权，尤其是使用优化的指导RNA将CRISPR-Cas9核酸酶导向真核细胞中的靶DNA专利，可以对于CRISPR领域的专利产生颠覆的影响。可能因为这个事情，Broad研究所张...
CRISPR/Cas12a有话说:让基因编辑具有更多可能性
作为一个革命性的基因编辑新工具，自CRISPR技术问世以来，就被广泛应用于各个生物领域的研究中，科学家们亲切的称它为“魔剪”，也正是因为有了这把“魔剪”，科学家们可以随心所欲的操纵基因。 早前，来自美国麻省理工学院的博士后研究员Naama Kanarek及其团队在利用CRISPR/Cas9基因编辑技术筛选甲氨蝶呤敏感性的因素研究中，惊奇的发现癌细胞对甲氨蝶呤敏感性，其中有一个重要的...
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas9蛋白至特定的切割位点进行切割，然后通过经典的非同源性末端接合 (NHEJ) 或同源重组...
华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明
根据美国Cedars-Sinai医学中心的一项研究首次证明，一种新技术——可通过去除遗传缺陷治疗遗传性疾病，可阻止患有一种遗传性失明的大鼠的视网膜变性。延伸阅读：用CRISPR制备视网膜神经细胞。 Cedars-Sinai医学中心Governors再生医学研究所的一个研究小组，专注于遗传性视网膜色素变性，这种退行性眼病可能导致失明，目前还没有可治愈的方法。研究人...
新型基因编辑技术“PNAs”与“CRISPR”一决高下
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆大学医学院化学教授Danith Ly说。 研...
Nature:中国科学家利用CRISPR技术,创造出仅有一条染色体的酵母菌株
几乎所有已知的天然真核物种都有多条染色体，除了雄性蚂蚁（Myrmecia pilosula）只含有一条染色体。此外，真核生物中染色体的数量变化而与其生物学特征没有明显关联。例如，在哺乳动物中，人（智人）二倍体细胞具有46条染色体，而印度麂（Muntiacus muntjak）的二倍体细胞具有最低数量的染色体（雌性为6个，雄性为7个）。 2018年8月2日，中科院上海植物生理生态研...
Nature子刊：重磅！再也不怕DNA断裂了！新途径彻底解决CRISPR效率问题！
CRISPR/Cas9技术问世以来，迅速成为生物科学领域的游戏规则改变者，7月31日，第一个成功将CRISPR/Cas9搜索功能用于实践的生物技术初创公司-Mammoth Biosciences赢得了2300万美元融资，更是让CRISPR/Cas9技术进入烈火油烹的境界。然而，该技术导致双链DNA的断裂，一度成为阻碍CRISPR/Cas9技术发展的绊脚石。近日...
Takara科学家带您解读《Nature》重磅:CRISPR向T细胞改造迈出巨大一步
《Nature》杂志发表突破性研究，Alexander Marson教授和他的同事通过电转的方式高效改造了T细胞，迅速纠正了T细胞中自体免疫相关的遗传突变；同时通过这一方法对来源于健康供体的T细胞进行了重编程，经过重编程的T细胞在体外和体内模型中都成功地靶向了癌细胞。 多年来，研究人员一直在探索T细胞基因重组的可能性，以用于临床应用，如癌症免疫治疗、遗...
CRISPR/Cas9 的那些事
Part.1 CRISPR/Cas9技术到底是什么？ CRISPR/Cas9最初是在细菌体内发现，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。CRISPR全称为成簇的规律间隔的短回文重复序列，由众多短而保守的重复序列区(repeat)和间隔区（spacer）组成，下图展示了完整的CRISPR序列位点结构。 图片来源 网络 ...