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专家访谈
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Science揭示惊人的癌症起源
波士顿儿童医院的研究人员第一次在活体动物中，显影了癌症起源于第一个受累细胞的过程并观察了它的扩散。他们的研究工作有可能会改变科学家们认识黑色素瘤及其他癌症的方式，促使开发出一些新的早期治疗方法阻止癌症扎根。相关论文发表在1月29日的《科学》（Science）杂志上。 论文的第一作者、波士顿儿童医院Leonard Zon实验室博士...
Science里程碑成果：没有Y染色体，照样能生娃
Y染色体是雄性的象征，其只存在于雄性体内，编码了对雄性生殖十分重要的基因。现在一项新研究证实，通过辅助生殖利用无任何Y染色体基因的雄性生殖细胞也能生成活体小鼠后代。这一研究发现从新角度来探讨了Y染色体基因的功能及进化。它支持了Y染色体基因可以被其他染色体上编码的基因所替代这一假说。 两年前，威夷大学John A. Burns...
CAR-T的故事
借着午休的时间稍稍整理一下关于CAR-T的故事，早在去年九月份的时候参加一次论坛（记北京国青论坛），首次听到周鹏辉教授讲解CAR-T是什么，能做什么，当时的进展及未来可能发生什么，他的报告做的很好，守时；内容清晰，PPT的动画让我能跟上他的步伐；语言简明、易懂，当时便勾起了我对CAR-T的兴趣。因为鄙人觉得免疫相关的知识和技术都是高大上，本科时院长徐...
CRISPR-Cas9技术发明简史
2015年生命科学突破奖（Breakthrough Prize in Life Sciences）授予6位科学家（每位获奖者300万美元），其中两位女性为加州大学伯克利分校的美国生物化学家杜德娜（Jennifer Anne Doudna）和德国汉诺威医学院/赫尔姆霍茨感染研究中心的法国生物化学家卡彭蒂耶(Emmanuelle Marie Charpent...
CRISPR：走出临床转化第一步 治疗眼疾
美国哥伦比亚大学和爱荷华大学的科学家们近期通过应用CRISPR / Cas9基因编辑技术诱导疾病患者多能干细胞分化的方式实现了眼疾色素性视网膜炎相关缺陷基因的修复。 实现这一技术突破的科研团队由论文的第一和第二作者Alexander Bassuk以及爱荷华大学Vinit Mahajan、哥伦比亚大学Stephen Tsang领衔，该团队通过CRISPR / ...
Illumina收购Conexio，发力临床移植诊断
Illumina今天宣布了其对澳大利亚人类白细胞抗原（HLA）分型解决方案供应商Conexio Genomics的收购。 交易的相关细节尚未被披露。 Illumina与Conexio Genomics在2015年3月开展了他们的首次合作，合作的主要内容包括向公众提供一项名为TruSight HLA Soluton的测序产品，该产品可向上千个拥...
【盘点】CAR-T细胞疗法研究进展一览
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种疗法出现了很多年，但近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正如所有的技术一样，CAR-T技术也经历一个漫长的演化过程，正是在这一系列...
曝质量风险 兰菌净等四种进口药被CFDA通报“驱逐”
在对国产药品屡屡发威之后，近日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）又向进口药品开刀。1月22日，CFDA发布的公告显示，因存在生产工艺与注册工艺不符、检验数据不完整、拖延检查等多类问题，去年陷入舆论风波的“兰菌净”等四类进口药品被CFDA“驱逐”，停止进口。 CFDA将继续加强进口药品监管 CFDA强...
Cell子刊：精准医学的光明未来
2015年1月20日，美国总统奥巴马在国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。精确医学是利用来自基因组序列到健康档案的大量临床数据，来确定药物如何以不同的方式影响人们。通过让医生们针对性地向将真正受益的患者提供药物，这样的知识可以减少浪费，利用现有的治疗方法改善患者的健康状况及推动药物开发。 在奥巴马宣布启动精准医学计划的一年后，中国当前正...
PD-1， 抗癌新星如何憋大招？
据美国《福布斯》杂志公布的全球女星身价排行榜，2015年国内一线女星范冰冰女神的身价2100万美元，而她，身价高达7.95亿美元！她是谁？她就是大名鼎鼎的PD-1抑制剂，近两年来在癌症治疗领域中，PD-1抑制剂因抗肿瘤疗效佳赚足了眼球，俨然成了最耀眼的明星药物。 国内外的制药巨头一直争抢着跟PD-1这个巨星合作。近日，恒瑞医药发布公告称，公司与美国...
食药监总局：128家企业撤回199个药品注册申请
1月20日晚间，国家食品药品监督管理总局(以下简称食药监总局)在官网发布《关于128家企业撤回199个药品注册申请的公告》。 据《每日经济新闻》记者统计，截至目前，已有1184种药品主动退出注册申请大名单，占待批总数的八成以上。 医药创投企业高特佳投资集团副总经理胡雪峰对记者表示，国家严抓药品临床数据造...
Nature Biotechnology：实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率
加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进，在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上描述了他们的这项新技术。 这一改进的技术在试图去修复导致遗传性疾病，如镰状细胞病或严重联合免疫缺陷...
Science颠覆传统认知：不止干细胞具有自我更新能力
当我们的器官老化或损伤时，它们的更新通常依赖于组织中少量的干细胞，因为绝大多数分化细胞都丧失了分裂及生成新细胞的能力。由德国Max Delbrück分子医学中心(MDC)和法国国立马赛免疫学中心(CIML)的Michael Sieweke领导的一个德法研究小组现在揭示了一种特化免疫细胞——人类巨噬细胞几乎能无限分裂与自我更新的机制。 &em...
复旦大学朱焕章课题组利用CAS9技术靶向干预HIV潜伏
艾滋病，即人类免疫缺陷病毒（HIV）感染人体后造成的免疫缺陷疾病。自从上世纪发现以来，HIV在全球快速传播。截止2015年，全球共有4300万艾滋病患者。目前，国际上已有近30种抗逆转录病毒药物应用于艾滋病的临床治疗，然而，现有这些药物只能抑制病毒复制,不能清除艾滋病病毒（HIV）感染, 其原因主要在于HIV可潜伏于少数免疫细胞，特别是CD4+T细胞，以此逃脱了机体免疫系统和抗病毒药物攻击。因...
Cell：新型血检技术或可扩大液体活检的范围
当细胞死亡后，其并不会消失地无影无踪，相反其会以游离DNA的形式留下一下“指纹”痕迹，而在人类机体中，这些小型的DNA片段就会在血液中被发现；近些年来游离DNA的研究领域应运而生了一种称之为“液体活检”的新技术，该技术可以诊断并且监测某些癌症，鉴别出胎儿机体异常，并且评估移植器官的健康性，进行这些操作仅需要简单的抽血就可以完成，尽管这些检测潜力巨大，但...
CrossChx：指纹就医时代全面逼近
创业公司 CrossChx的300多个健康系统为超过4000万人提供着服务，使用该系统登入就医手续就如同解锁iphone一样简单。你需要做的事情仅仅是动动你的右手食指，将它按在签到桌的指纹识别器上,你的个人信息就能得到确切核实。 在使就医变得简单的同时，CrossChx的服务也有效杜绝了医疗诈骗。...
Sanger，阿斯利康主办全球CRISPR大会
相聚在英国剑桥郊外的Sanger研究所，来自于世界各地的科学家们在这两天探讨了CRISPR技术的研究进展和发展前景。 致力于寻找CRISPR技术在临床与转化研究中的应用，这次会议被业内形象地称为“CRISPR共同体”（Creating a CRISPR Community）。大量疾病相关基因与被 CRISPR/Cas9技术证实...
Science破解线粒体重要谜题
线粒体是我们细胞中的发电站，对生命至关重要。当它们遭受到来自毒物、环境压力或遗传突变的攻击时，细胞会扳开这些发电站，除去受损的部件，将它们重新组装为可用的线粒体。 现在，Salk研究所的科学家们揭示出，细胞以一种意外的方式触发了对威胁产生的这一至关重要的反应，提供了有关线粒体疾病、癌症、糖尿病和神经退行性疾病——尤其是与线粒体功...
拜耳投资3亿美元 利用CRISPR技术进行药物研发
强大的基因编辑工具CRISPR能够帮助治疗疾病吗？制药公司正在努力寻找答案。 近期，德国拜耳宣布投资3亿美金与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，这也仅仅只是制药公司渴求通过CRISPR技术开发新药的最初迹象。最近，业内的关注度正聚焦在如何通过开发新型基因编...
2016开年CRISPR技术大爆发（治肺癌、杜氏肌营养不良等）
CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制，经过了2012年的机制阐述，2013年的崭露头角，以及2014年的技术备受推崇之后，迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。 杜氏肌营养不良症 三个独立研究小...