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专家访谈
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CAR-T细胞疗法商业化 不再遥远
免疫治疗可谓近年来的热门话题，人们高呼着：治愈癌症不是梦。CAR-T细胞疗法的研究日趋白热化，许多制药公司也在纷纷追赶这一狂潮。去年8月份，Terumo BCT公司的专家Tim Taga在GEN网站撰文称，尽管CAR-T疗法表现出惊人的潜力，不过公司在制造这些细胞时仍面临一些重大问题（CAR-T细胞疗法的商业化并非坦途）。 最近，美国Fred Hutchinson癌症...
干货！一文读懂液态活检研究进展及技术平台
液态活检（liquid biopsy） 液态活检这一概念最早在1974年由Sorrells等提出。液态活检主要检测对象包括：循环肿瘤细胞（CTC）、循环肿瘤DNA（ctDNA）以及肿瘤外泌体（exosome）等，它们来源于肿瘤组织，存在于血液，可以提示肿瘤发展进程及抗药性等信息，指导个体化精准治疗。与现有肿瘤检测方法相比，液态活检无侵入性、可频繁多次检测及快速...
CRISPR基因编辑技术开启五大门派
分子学家对CRISPR带来的潜在新技术掀起新一轮探索。图片来源：Ryan Snook 只要出现一篇关于CRISPR-Cas9的报道，Addgene的员工就会立刻找到它。这家非营利公司是论文作者经常储存研究中使用的分子工具的地方，也是其他科学家立即获取这些分子工具的地方，还是一些科学家可以即刻得到相关试剂的地方。“一篇热门论文...
施一公团队的85后清华女博士：4篇SCI论文 影响因子累积破百
杭婧，清华大学医学院2012级直博生，师从施一公教授，研究方向是剪接体领域的结构生物学研究。她共发表SCI论文4篇，以第一作者身份在《自然》上发表文章一篇，在《科学》上发表文章两篇，影响因子累积破百。 2015年9月11日，两篇阐释生命大分子剪接体结构的文章以杂志当期封面的形式，“背靠背”发表在国际顶尖期刊《自然》上，震惊了...
单细胞ATAC-seq——肿瘤表观遗传学研究的利器
人类细胞的DNA约有6英尺长，如何将这些DNA装入直径仅为5微米大小的细胞核中是细胞面临的一个巨大的拓扑学挑战。细胞的解决方案是将DNA进行不同层次的折叠形成可以调控的结构，这其中最重要和最基本的结构就是核小体，进一步再由核小体包装形成染色质[1]。 在每个细胞中组成基因组的60亿个碱基中只有小部分具有生物学活性，能与转录元件结合开始合成RNA，而剩下不活跃的DNA则被包装成高度凝聚的染...
CyTOF：以单细胞的视角重新审视生命
（原题 《Passion, Imagination & CyTOF》，斯坦福大学医学院Sean Bendall博士访谈纪要） 很容易想象Sean Bendall博士被列入全美“40 Under 40”名录（每年评选40个在各领域有突出表现的的年轻人）；他曾经在斯坦福Nolan实验室任助理教授，这个实验室位于美国Palo Alto小镇，...
GEN：引领癌症免疫治疗的“四驾马车”
近些年来，一场癌症治疗的革命正在悄然发生，除了依赖于一种又一种的人工分子来诊治癌症，科学家们正在寻求通过病人自身免疫功能治疗恶疾的方式。 现在，癌症免疫疗法主要面临着三大任务：增强癌细胞免疫靶标性，提高特异免疫分子的癌细胞击杀率以及提高免疫细胞的肿瘤靶向性。 自肿瘤免疫治疗出现伊始，这一领域便处于不断进化的状态，现在，肿瘤免疫治疗领域的相关实验已经在各大实验...
颠覆传统认知，Nature Medicine发布干细胞再生壮举
在3月28日的《自然医学》（Nature Medicine）杂志上，加州大学圣地亚哥医学院和圣地亚哥退伍军人事务部医疗保健系统（Veterans Affairs San Diego Healthcare System）的研究人员报告称，他们已成功地引导干细胞衍生的神经元再生出了大鼠损伤皮质脊髓束中失去的组织，产生了功能利益。 论文的资深作者、加州大学圣地亚哥医学院神经...
食药监总局：国产疫苗部分指标优于国际标准
食药监总局发布疫苗科普知识回应社会关切 脱离冷链的疫苗是否安全？我国疫苗管理体系与国际是否相同？国产疫苗与进口疫苗质量有无差别？针对社会关心的疫苗安全问题，国家食品药品监管总局26日发布科普知识予以回应。 问题1 脱离冷链的疫苗是否安全有效? 疫苗短期内脱离冷链一般不会产生安全...
Nature子刊：新型CRISPR大片段基因敲入技术
由日本大阪大学医学研究生院实验动物科学研究所副教授Tomoji Mashimo，及日本信息与系统研究组织国立遗传学研究所小鼠基因组学资源实验室助理教授Kazuto Yoshimi领导的一个研究小组，开发出了两种基因改造新技术：lsODN（long single-stranded oligodeoxynucleotide）和2H2OP(two-hit tw...
日本首个异体干细胞治疗药Temcell诞生
2016年2月24日起，日本JCR制药公司开始销售异体间充质干细胞产品Temcell。该产品用于造血干细胞移植后的严重并发症之一“急性移植物抗宿主反应（GVHD）”的治疗，于2015年9月获得日本厚生劳动省的批准。 Temcell定价为1袋86万日元（约人民币5万元），一个疗程为每周输2袋，共4周8袋。到2020年该产品将会在日本为260名患者提供治疗，其销售额预...
Cell：绘制顽抗免疫治疗的癌症肖像
采用抗PD-1抗体的免疫疗法彻底改变了晚期黑色素瘤及越来越多其他癌症的治疗。然而有60-70%的黑色素瘤对抗PD-1抗体耐药，当前迫切需要了解如何鉴别哪些患者将会或不会对这种治疗产生反应，由此最终提高反应率。 由加州大学洛杉矶分校领导的一项新研究揭示出了，如何根据启动抗PD-1免疫治疗前黑色素瘤中的基因突变及表达模式，来预测肿瘤...
创新ctDNA高通量测序技术让临床不再“盲人摸象”
安可济（AccuraGen）公司联合创始人兼科研总监赵奇志（Grace Zhao）博士 在3月6日-11日举行的旧金山分子医学三方会议（The Molecular Medicine Tri-Conference）上，安可济（AccuraGen）公司的联合创始人兼科研总监赵奇志（Grace Zhao）博士首次发表了安可济独创的...
Cell惊人发现：吸烟会阻塞关键免疫细胞
本周Cell杂志发表的一项最新研究表明，吸烟会阻塞关键的免疫细胞，延缓它们的行动，阻碍它们对抗感染的能力。正因如此，吸烟者往往面临更大的肺结核（TB）风险，感染后的病情也更为严重。 肺结核（TB）是结核分枝杆菌造成的常见传染病。这种致病菌能通过空气在人与人之间传播，主要感染肺部但也能感染其它器官。现有抗生素能够缓解肺结核的症状...
重磅！CFDA与国家卫计委联合发布《医疗器械临床试验质量管理规范》
《医疗器械临床试验质量管理规范》已经国家食品药品监督管理总局局务会议、国家卫生和计划生育委员会委主任会议审议通过，现予公布，自2016年6月1日起施行。 局 长 毕井泉 主 任 李斌 2016年3月1日 医疗器械临床试验质量管理规范 第一章 总 则 第一条 为加强对医疗器械临床试验的管理，维护医疗器械临床试验过程中受试者权益，保证医疗...
Nature重大发现：让癌症上瘾的lncRNA
与比利时根特大学的研究人员合作，来自VIB/鲁汶大学的科学家们揭示出了恶性黑色素瘤与非编码RNA基因SAMMSON之间不同寻常的联系。SAMMSON基因特异地表达于人类恶性黑色素瘤中，并且引人注目地是，侵袭性皮肤癌的生长高度依赖于这一基因。研究结果有可能为改进诊断工具及皮肤癌的治疗铺平道路。 由VIB/鲁汶大学Jean-Chri...
诺奖热身：CRISPR-CAS技术挺进加拿大盖尔德纳奖
加拿大盖尔德纳奖素有“小诺贝尔奖”之称，至今313名获奖者中已经有80名后来获得了诺贝尔生理学或医学奖。加拿大盖尔德纳奖于1959年由加拿大盖尔德纳基金会创设，主要奖励在世界医学领域有重大发现和贡献的科学家。加拿大盖尔德纳国际奖每年评出五名获奖者、加拿大盖尔德纳全球健康奖和加拿大盖尔德纳怀特曼奖则各评出一名。 2016年加拿...
免疫疗法最新进展：应对CAR T细胞治疗的耐药性
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院的研究团队在美国癌症研究协会杂志《癌症发现》2015年12月刊上发表的文章中表示，他们在一项研究中发现了部分B细胞白血病患儿对靶向CD19抗原的CAR T细胞疗法（CD19嵌合抗原受体T细胞疗法）产生耐药性的机制，CD19 CAR T细胞疗法是一种使许多白血病患者获得长久缓解的临床研究性免疫疗法。 ...
重大突破：CRISPR技术成功移除T细胞HIV整合基因
近期，美国天普大学的研究人员成功使用CRISPR基因编辑技术移除了正常生长状态下人类T细胞基因组中的HIV整合基因并将研究结果（Elimination of HIV-1 Genomes from Human T-lymphoid Cells by CRISPR/Cas9 Gene Editing）发表在了最新的知名刊物Scientific Reports上。 该项目的...
CRISPR/Cas9基因组编辑技术在癌症研究中的应用
CRISPR/cas9基因组编辑技术因其设计简单以及操作容易,使其在基因编辑的研究中越来越受到欢迎。利用该技术,科研人员可以实现在碱基的水平对基因组进行定点修饰。CRISPR系统现已经被广泛地应用到多个物种的基因组编辑以及癌症的相关研究中。近期来自哈尔滨医科大学生物化学与分子生物学教研室在最新研究进展的基础上,结合对癌症研究及基因组编辑技术的理解,对CR...