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专家访谈
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CRISPR让致命疾病“弃恶从善”
肝脏疾病酪氨酸血症I型，是一种严重的疾病，医生通常使用药物治疗。然而，这种治疗是终身的，并且仍然存在肝癌的残留风险，通常是通过原位肝移植治疗。现在，美国贝勒医学院的研究人员在小鼠身上进行的研究显示，通过删除一个疾病相关的基因，他们可以把曾经致命的疾病，转变成一种良性的形式。相关研究结果发表在8月30日的《Nature Communications》杂志...
诺华事件：CAR-T进入慢车道
【事件】：昨天诺华宣布将解散其细胞与基因疗法研究部。这个400人的机构将有280人分散到诺华其它研发领域，但有120人可能被裁，所以总的来说是减少了这方面的投入。主要项目如CTL019以及其人源化二代产品CTL119的研发仍会继续进行，与宾大的合作也不受影响。但是业界普遍认为诺华今天这个动作是对整个CAR-T领域前景忧虑所致，同样开发CAR-T产品的Kite和Ju...
Cell：突破！如何克服CRISPR/Cas9脱靶问题？
Whitehead研究所的科学家们首次对顶复门（Apicomplexa）生物进行了全基因组筛选。这项重要的研究成果于九月二日发表在Cell杂志上。顶复门的单细胞寄生虫会引起疟疾、巴贝斯虫病、隐孢子虫病和弓形虫病，但我们对这些家伙还知之甚少。 “我们一直没什么办法研究顶复门寄生虫所有基因的功能，”Whitehead研究所的Sebastian Lourido说。“现在我们找到了一个好方法。这种方...
基因魔剪“CRISPR / Cas9”可灭活引发癌症的突变基因！
对于其他许多生物医学和生物技术学科来说，基因组剪刀“CRISPR / Cas9”还为癌症研究开辟了全新的可能性。国家肿瘤疾病中心（NCT）、德国转化癌症研究联合会（DKTK）和德累斯顿技术大学医学院的科学家们发现，充当癌症驱动器的基因突变可以被靶向瞄准和修复。因此，最相关的基因突变可被更快确诊，提高个性化的治疗方法。 CRISPR ...
ATCC“偷天换日”？DNA“法医”让变异的细胞系无所遁匿
细胞系是在医学研究中常用的培养细胞。来自乌普萨拉大学的新结果表明，这种细胞并不总人们所认为的样子。使用基因分析，研究人员表明，50年前建立在乌普萨拉瑞典的一个常用细胞系，并非来自它所声称的来源。这项研究结果发表在《科学转化医学》杂志上。 培养的细胞系通常来源于肿瘤。与其他培养的细胞相比，这样的肿瘤细胞可以无限期地分裂，从而可以培养许...
基因是否表达，做个cfDNA全基因组测序就可揭晓
8月29日，《Nature Genetics》杂志上的研究表明，血循环游离DNA（cfDNA）可提供线索来预测基因的表达。 全基因组测序就能知道基因是否表达 基因表达(gene expression)是指细胞在生命过程中，把储存在DNA顺序中的遗传信息经过转录和翻译，最后转变成具有生物活性的蛋白质分子的过程。检测基因...
CFDA对临床造假的八大处理措施，药企、CRO和临床机构请对号入座
如今造假有了界定标准，责任方也明确了，黑名单制度也出来了，临床数据核查风暴要进入收尾阶段了吗？ 8月24号，国家食药监总局（CFDA）发了《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告》（下称“公告”）的征求意见稿。业内人士认为，有了这份补充性文件，CFDA对涉嫌数据造假的部分药品注册申请人、药物临床试验机构以及...
Cell：细胞癌变需要一场“完美风暴”
Cell杂志发表的一项最新研究，首次向人们展示了细胞癌变所需的“完美风暴”。剑桥大学和St Jude儿童医院的科学家们发现，越容易满足癌变条件的器官，发生癌症的机率也就越大。 干细胞具有自我更新能力，能够修复受损的组织和替换衰老的细胞。研究人员指出，癌症更容易发生在干细胞中，但干细胞发展出癌症也需要满足一些条件，比如具备一定的DNA错误。干细胞在自我复制的时候会随机...
CST蛋白翻译后修饰组学分析技术理论及实操培训班邀请函
蛋白翻译后修饰（Post-translational modification，PTM）通过在一个或多个氨基酸残基上加上修饰基团，可以改变蛋白质的物理、化学性质，进而影响蛋白质的空间构象和活性状态、亚细胞定位、折叠及其稳定性以及蛋白质-蛋白质相互作用。无数研究已经证实，翻译后修饰与多种生物学过程及疾病的发病过程密切相关。研究翻译后修饰为探索信号通路分子机制、识别生物标记物、验...
PLoS Comput Biol：抑制肺癌患者对药物产生耐受性的新策略
近日，一项刊登于国际杂志PLoS Computational Biology上的研究报告中，研究者通过研究发现，正确的治疗用药，比如缺氧激活前体药物（HAPs）或可帮助抑制特定类型肺癌患者出现的药物耐受性。 HAPs可以通过在肿瘤的低氧斑块下杀灭癌细胞来发挥作用，而标准的药物很难渗入到肿瘤的低氧斑...
Lancet Oncol：BRAF-V600晚期黑色素瘤双靶向可改善患者生存
Vemurafenib是一种低分子质量，口服可利用的BRAF突变抑制剂。RAF激酶家族有3个主要成员：ARAF，BRAF，CRAF，其中BRAF是3个亚型中突变频率最高的基因，欧洲国家约40%~60%的转移性黑色素瘤患者有BRAF基因突变，中国黑色素瘤患者中BRAF突变约占25.9%。BRAF是黑色素瘤靶向药物研发的重要靶点之一。 BRAF突变可通过磷酸化及活化MEK蛋白...
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伯豪生物circRNA芯片—带您畅游“隐秘而未知的RNA平行宇宙”—环状RNA的海洋 促销时间：2016年8月29日- 2016年9月29日 产品介绍： 环状RNA（Circular RNA，circRNA），是一大类具有闭合环状结构的特殊非编码RNA。环状RNA大量存在于真核细胞中，通常具有组织或发育阶段的表达特异性，且多数序列高度保守，是扮演重要调控作用的新...
NCI重磅：氧分子“助纣为虐” 助力癌转移
近期，一项NCI癌症研究中心与美国国家过敏症和传染病研究所的联合研究对小鼠肺部抗癌免疫反应的抑制效应进行了解读，阐明了氧分子对抗癌活性T细胞的抑制作用并进一步证明通过基因或药物手段抑制免疫细胞的氧感受能力能对癌症的肺部转移起到一定预防作用。因为肺部通常情况下都会成为多种实体肿瘤发生转移的首个器官，所以该研究对于多种晚期癌症的治疗都具有一定积极意义。该研究...
Nature Cell Biology：颠覆肿瘤转移机制，有望彻底治愈肿瘤转移！
Tel Aviv（特拉维夫，以色列）大学的研究人员发现了最具侵袭性的皮肤癌--黑色素瘤的转移机制，这有望彻底治疗黑色素瘤。在一篇发表在Nature Cell Biology（自然细胞生物学）杂志的文章中，他们描述说，黑色素瘤在扩散到其他器官之前，首先会释放出含有microRNA的微小囊泡。这些囊泡会诱导真皮形态发生变化，从而为接收和转移癌细胞做好准备。研究人员还发...
澳洲首例接受CAR-T疗法癌症女孩已完全康复
作为澳大利亚首个接受世界最先进的CAR-T细胞疗法的人，来自阿德莱德(Adelaide)的21岁女孩柯瑞莎(Lauren Krelshem)近日被确认已从白血病中完全康复。据了解，柯瑞莎7岁就被诊断出白血病，距今已有14年。 报道称，墨尔本皇家儿童医院(Royal Children’...
MC-1(T)趋磁球菌“生物导弹”，精准锁定攻击癌细胞
近日，自然杂志报道，蒙特利尔理工学院和麦克吉尔大学的研究人员在癌症治疗领域取得了新突破。利用一种特殊的生物细菌作为载药体，可精确的锁定癌细胞并投递药物，大大减少了用药量和副作用。 传统化疗有很大的局限性。化疗药物具有高毒性，可以杀死快速增长的癌细胞。但不幸的是，药物没有针对性，往往在杀死癌...
冷泉港：由科研转化为“工具”，CRISPR如何改变科学与世界
近期，科学家们在冷泉港全球年会上分享了CRISPR基因编辑系统的研究进展与该技术在包括癌症生物学、基因治疗、老年生物学和DNA修复等领域的应用。 “该领域目前仍处于上升阶段。”加州大学伯克利分校教授Jennifer Doudna告诉记者。“很多科学家目前正在应用CRISPR基因编辑系统进行着创造性的研究，他们发现的很多新编辑酶进一步完善了现有的CR...
Retraction Watch网站创办人谈论文撤稿热
Retraction Watch（撤稿观察）网站的两位创办人Ivan Oransky（本行是纽约大学亚瑟.卡特新闻研究所的杰出驻场作家)和Adam Marcus(本行是约翰霍普金斯大学的科学新闻教师)在The New Atlantis杂志2016年春季-夏季号合刊发表文章,Two Cheers for the Retraction Boom(为“撤稿热”欢呼)，原文见Http:...
CFDA批准的116个医疗器械清单【7月】
2016年7月，国家食品药品监督管理总局共批准注册医疗器械产品116个。其中，境内第三类医疗器械产品44个，进口第三类医疗器械产品27个，进口第二类医疗器械产品45个。 （转化医学网360zhyx.com） ...
CFDA副局长孙咸泽：仿制药一致性评价该加快速度了！
2016年8月20日，国家食药监总局副局长孙咸泽指出：“我国仿制药质量和疗效一致性评价工作正在转入全面评价阶段。” 决定药企生死存亡的仿制药一致性评价工作目前正在火热推进，而该项工作的进展情况无疑是医药行业人士最为关心的事情。 2016年8月...