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专家访谈
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FISH杂交技术在骨髓异常综合征诊疗中的应用
【骨髓异常综合征简介】 骨髓增生异常综合征（myelodysplastie syndromes， MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病， 其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向息性髓系白血病(acute myelogenous leukemia， AML）转化。 图源网络：维基百科 M...
重磅发布！北京大学周永胜、汤富酬、乔杰合作对人胚胎骨髓间充质干细胞进行单细胞转录组和功能分析
3月31日，北京大学周永胜、汤富酬及乔杰在《Signal Transduction and Targeted Therapy》在线发表题为“Characterization of mesenchymal stem cells in human fetal bone marrow by single-cell transcriptomic and functional analysis”的研究...
人造骨髓研究再突破！中科院/广州医科大学团队开发高度嵌合种子细胞，实现长期、多谱系造血
骨髓移植即造血干细胞移植，主要用来治疗多种恶性血液肿瘤和地中海贫血症等血液单基因遗传病。然而，造血干细胞移植的细胞来源主要是配型成功的血缘或非血缘供者的骨髓、外周血或者脐带血，来源限制条件多，数量有限，且成本高昂。接受异体骨髓移植的患者常常出现免疫排斥反应，影响生存质量。 王金勇研究员介绍：“多能干细胞，包括天然的人胚胎干细胞和诱导型多能干细胞等，是一种可以长期...
【快讯】《药精准》系列第三期直播圆满结束，多位大咖专家共话多发性骨髓瘤研究进展及MRD的应用！
3月24日，由泛生子和转化医学网共同策划的“聚焦药靶 精准伴随”系列直播栏目《药精准》第三期直播圆满结束，本次直播邀请了恶性血液病领域临床权威专家、血液学大咖及临床研发团队负责人，从技术角度出发，结合实际临床实践，详细介绍了多发性骨髓瘤研究进展及MRD的应用。 首先，华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科副主任 肖敏教授，作了题为“多发性...
【直播倒计时1天】多发性骨髓瘤研究进展及MRD的应用，大咖齐聚，干货满满，欢迎观看！
第三期介绍 谈及多发性骨髓瘤，那我们就不得不说一下最近国内医药圈备受关注的焦点——传奇生物，靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)正式获FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。这是目前...
【Nature子刊】突破！多学科专家团队解开多发性骨髓瘤之谜
https://doi.org/10.1038/s41467-022-28266-z “多学科参与的研究方法揭示了多发性骨髓瘤关于空间和时间异质性的重要信息。我们发现，无论是在不同骨髓区域，还是在不同的时间，骨髓瘤细胞在单个患者的单个细胞上都存在差异。”Hillengass博士指出，同时也是该研究的通讯作者。 ...
FDA：骨髓瘤患者使用Venclexta，死亡风险增加一倍！
Venclexta是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，也是第一个被FDA批准用于靶向治疗BCL-2的抑制剂。 Venclexta是一种口服的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，也是第一个被FDA批准用于靶向治疗BCL-2的抑制剂。 BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞...
来凯医药再获诺华两项合作，用于开发卵巢癌、胃癌、多发性骨髓瘤、黑色素瘤等临床研究
近期，总部位于上海的生物技术公司来凯医药科技有限公司，宣布与诺华制药公司签署协议，获得开发和商业化两种口服诺华临床阶段肿瘤学资产的独家全球权利。 临床试验是一个关于口服泛Akt激酶抑制剂的项目。针对afuresertib（ASB183）和uprosertib（UPB795）的10多项临床I / II期临床研究，已在多种癌症适...
我不是药神,我是《Cell》子刊!白血病无需骨髓移植就能治愈?
导 读：《我不是药神》反响很好，已在全国热映。影片讲述了白血病患者在买不起天价救命药的情况下，找一位保健品店老板买印度低价仿制药的故事。电影中，一群蒙着口罩、被人群敏感回避的病友，他们患上了同一种病——慢性粒细胞白血病（慢粒）。事实上，“白血病”源自慢性粒细胞白血病。最近，《Cell》子刊发现白血病核心机制，未来可能无需骨髓移植就能治愈白血病。 全世界每年有大量的人死于白血病...
NEJM:扎心了！治疗骨髓纤维化的JAK2抑制剂竟会导致淋巴瘤！
作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间为5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。针对骨髓纤维化没有十分有效的控制办法，只能用传统的药物来控制疾病进程或减轻症状。 绝大多数骨髓纤维化是骨髓造血细胞的一种罕见的慢性疾病，它们受益于JAK2抑制剂类药物：症状缓解，生存期延长，生活质量得到提高。然而，不幸的是...
传奇公司宣布针对多发性骨髓瘤的CAR-T免疫细胞疗法临床试验申请获FDA许可
2018年5月30日于纽约皮斯卡塔韦，金斯瑞生物科技（股票代码HK. 1548）之子公司传奇生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授权传奇生物的合作伙伴——Janssen Biotech, Inc. (“Janssen”)就其针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的CAR-T细胞疗法LCAR-B38M (JNJ-68284528)开展1b/2期临床试验，以评估该产品的安全性和有效性...
《Cell》子刊：白血病无需骨髓移植就能治愈？核心机制被发现！
全世界每年有大量的人死于白血病，仅仅依靠骨髓移植来治疗白血病，效果却也只是杯水车薪而已。大部分白血病，特别是急性髓系白血病及慢性髓系白血病的发生，都直接或间接与造血干细胞异常相关，它在机体的整个生命过程中维持造血功能。临床上进行骨髓移植时，HSC（造血干细胞）的数量和功能是影响治疗效果的关键。而受多种因素的影响，机体内的造血干细胞大多会衰老，这不仅会...
细胞疗法对骨髓瘤百分百客观缓解
近日，世界顶级肿瘤学学术会议——2017美国临床肿瘤学会年会在美国芝加哥举行。南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎公布的医学成果引起业界极大震动——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法，可使该病的客观缓解率达到100%。南京传奇公司因此被美联社、路透社、华盛顿邮报等媒体誉为行业“黑马”。 多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤，目前无法完全治愈，病人...
Nature重大突破！白血病有望无需骨髓移植治愈！
经过20年的努力，科学家已经成功将成熟细胞转化成了原始的血液细胞，这些原始血液细胞能够实现自我的分裂，完成对血液的补充。 相关研究对应的论文发表于最新上线的Nature杂志，题目分别为“Haematopoietic stem and progenitor cells from human pluripotent stem cells”与“Conversion ...
多发性骨髓瘤的CAR-T细胞治疗现状
多发性骨髓瘤（MM）是骨髓恶性浆细胞克隆增殖性疾病，导致骨髓造血受抑和溶骨性疾病。尽管应用传统化疗和造血干细胞移植以及靶向性药物治疗骨髓瘤，MM仍然不能完全治愈。其中一个重要原因就是随着疾病进展而出现的免疫缺陷和免疫耐受。天然免疫系统中，MM患者NK细胞的细胞毒性和免疫调节功能都受到削弱，肿瘤相关性巨噬细胞被激活并分泌炎性因子如TNF-α、IL-6等促进MM细胞生长。MM...
JCI：基于抗体开发联合体药物可清除多发性骨髓瘤细胞
多发性骨髓瘤是一种致命癌症，在美国每年至少有1万人死于该疾病，深入理解该病的分子机制对于开发新型疗法非常重要，尽管研究者们不断开发出新型疗法，但该病患者的生存中位值依然仅为7-8年。目前的标准治疗方法无法治愈多发性骨髓瘤，几乎所有病人都会在治疗后不可避免地出现复发和治疗抵抗。 在之前的一项工作中，来自美国加州大学旧金山分校的研究人员发现了一组抗固有免疫系统负调控因子CD...
无细胞DNA测序确证骨髓增生异常综合征的诊断
使用下一代测序（NGS）法，分析骨髓增生异常综合征（MDS）患者血液中的无细胞DNA（cf-DNA），获得比现有Sanger测序法更准确的结果。 骨髓增生异常综合征（MDS）是一组由多种疾病组成的综合征，以骨髓中出现克隆肿瘤细胞为特征，后者能导致无效造血和外周血（PB）白细胞减少。诊断MDS的主要标准是出现外周白细胞减少和非典型增生。 总DNA提取用NucliSENS ...
脐带血移植可以代替骨髓移植治疗白血病
一项新研究显示，骨髓或干细胞移植可以拯救成年和儿童白血病患者的生命，但是通常难以找到完美的捐赠者。这种情况下，脐带血可以作为这种疗法的替代品，甚至对有些病例，脐带血是更好的选择。 第一作者Filippo Milano博士称，通常情况下，脐带血移植被认为是没有找到捐赠者患者的最后一个资源。但是脐带血并不一定是一种替代资源。 ...
再生医疗公司BioCardia买壳上市，继续推进骨髓细胞治疗心脏衰竭的III期临床研究
再生医学公司BioCardia在今年4月份放弃了IPO计划，而就在最近，该公司通过反向合并医疗设备商Tiger X Medical实现买壳上市，继续推进其骨髓细胞治疗系统治疗心脏衰竭的III期临床试验。 近日，BioCardia公司宣布与医疗设备商Tiger X Medical达成一项最终协议，拟与后者合并，在合并完成...
努帕·拉杰什：新药可能使骨髓瘤变成一种不致命的慢性病
在2016第三届诺贝尔奖获得者医学峰会暨中美院士论坛上，全世界优秀的医疗专家汇聚一堂，努帕·拉杰什（NoopurS.Raje）是为数不多的女性参会专家，动脉网记者有机会与其进行了简短的采访。 努帕·拉杰什博士是知名血液病学家和肿瘤学家，美国麻省总医院多发性骨髓瘤中心主任，她的实验室主要进行骨生物学和多发性骨髓瘤的创新疗法的开发、识别...