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专家访谈
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只有1/4获益率的PD-1免疫疗法，怎样提高患者获益率？
虽然免疫治疗在癌症治疗领域产生了巨大的影响，但事实是，只有约四分之一的患者对从免疫疗法中获益。密歇根大学医学博士邹卫平称：“这促使我们不得不思考一个一个问题：为什么免疫治疗在这些患者中起作用而并非所有患者中起作用呢？” 近期，邹博士和同事在《Journal of Clinical Investigation》上发表的一项新研究“Host expression of PD-L1 d...
CAR-T疗法最新重磅突破！体外T细胞扩增时间有望缩短10倍！
CAR-T疗法作为新兴治疗方法获得无数专家认可和青睐。然而受限于诸多技术，CAR-T疗法依旧有着诸多不足。 在CAR-T治疗过程中，有一个步骤是将患者体内的T细胞在体外进行扩增，达到符合治疗要求的细胞数量，然而这个过程受限于技术，其时间占比很长。然而这个问题，有望得到解决！ CAR-T疗法全过程 发表在最新的《Nature Biotechno...
mRNA新疗法！助力治疗全身代谢性疾病！
甲基丙二酸血症/酸尿（MMA）是一种破坏性的代谢性疾病，人群中每5万到10万个个体中便会有一名患者。MMA最常见的发病机制是由甲基丙酰辅酶A变位酶（MUT）完全（mut0）或部分（mut）缺乏所导致。MUT是一种维生素B12依赖性的线粒体酶，用于介导缬氨酸，异亮氨酸和奇数链式脂肪酸氧化的最终步骤。 目前针对MMA并没有任何有效的治疗方案，常见的疗法仍是膳食蛋白质的限制，辅因子的...
《Nature》重锤！PD-1免疫疗法再掀高潮！罕见黑色素瘤完全缓解近1/3！
结缔组织增生性黑色素瘤是一种罕见的黑色素瘤亚型，其特征是致密的纤维间质，对化学疗法有抗性和缺乏可操作的驱动突变，并且与紫外线诱导的DNA损伤高度相关。 研究人员分析了60例进行阻断程序性细胞死亡1（PD-1）或PD-1配体（PD-L1）抗体治疗的结缔组织增生性黑素瘤患者。在60例患者中有42例观察到客观存在的肿瘤反应，其中包括19例完全缓解。全外显子测序揭示了这些肿瘤中的高突变负...
《Nature》子刊：新的生物标记物可预测PD-1疗法效果！
近日，苏黎世大学的研究人员确定了血液中新的生物标志物，从而可以预测癌症患者是否可能对免疫疗法有积极反应。对于被预测出免疫治疗无效的患者可以在早期及时采用其他不同治疗方法。该项研究以《High-dimensional single-cell analysis predicts response to anti-PD-1 immunotherapy》为题发表在《nature medicine》上...
开创历史：《科学》杂志五篇雄文坐实，最有望攻克癌症的免疫疗法行不行，竟然还要看肠道微生物的“脸色”
其实，这已经是《科学》杂志发表的第五篇肠道微生物影响肿瘤免疫治疗研究文章。这五篇重磅连起来，几乎可以说是坐实了人类最有希望攻克癌症的免疫疗法，患者响不响应，效果怎么样，还要看肠道微生物的“脸色”。 其实并不是肠道微生物这两年变活跃了，只是科学家们这几年终于发现了肠道微生物的秘密，比如肠道微生物与肥胖、与糖尿病、与帕金森病、与炎症性肠病、与自闭症……竟然都有着密不可分...
基因疗法又添新用途！有望治疗糖尿病！
治疗1型糖尿病的成功策略需要恢复被免疫系统破坏的胰腺β细胞的功能，并克服胰岛素产生细胞的进一步破坏。研究人员注入了携带伴随Pdx1和MafA表达的腺病毒，通过胰管将α细胞重编程为功能性β细胞，并在β细胞 - 毒素诱导的糖尿病小鼠和自身免疫性非肥胖糖尿病（NOD）小鼠中恢复了他们的血糖水平。在重建自身免疫性糖尿病之前，毒素诱导的糖尿病小鼠和新胰岛素+细胞中的血糖正常持续存在于自身免疫NOD小鼠...
重磅！癌症治疗也能用“鸡尾酒疗法？”纳米分子来助力！
胰管腺癌(PDAC)的特异性表明，如果想要成功的治疗需要同时靶向多个基因。而近日，来自特拉维夫大学(TAU)、Chaim Sheba医学中心和马里兰大学的研究团队阐明了致癌基因与一种致癌抑制基因microRNA(miRNA)的负相关关系，并表明可以通过对RNA干扰的治疗策略来实现同时靶向多个基因，从而提高胰腺癌患者的存活率。 他们的研究成果可以为这种乳腺癌和其他癌症提供一种新的治...
今日重磅！美国首个针对体内基因突变的疗法获批！
美国食品和药物管理局今天批准了一种新的基因治疗方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治疗遗传性弱视的儿童和青壮年患者，这种遗传性弱视在人类的成长后期会发展为失明。Luxturna是第一个在美国被批准的可直接用于临床的基因疗法，用于特定基因突变引起的疾病。 ...
Science子刊：新型免疫疗法！用黑色素治疗黑色素瘤!
黑色素瘤是发生于皮肤及其他器官黑素细胞的恶性肿瘤。近年来在世界范围黑色素瘤发病率呈不断上升趋势。近期发表在《科学免疫学》杂志上的一篇题为“A melanin-mediated cancer immunotherapy patch”的论文揭示了一种新型免疫治疗方式，可有效抑制小鼠黑色素瘤的形成及发展。 研究人员已经开发出一种黑色素增强癌症免疫...
基因治疗的里程碑：FDA咨询委员会认可遗传眼盲基因疗法
美国食品和药物管理局（FDA）顾问为该机构首次批准的基因疗法铺平了道路。 10月12日，FDA外部专家小组一致投票表示，遗传性盲症的基因治疗效果超过其风险。 虽然FDA并不需要完全遵循其顾问的指导，但历史上FDA的政策变革往往正是根据顾问的指导而制定。这种称为voretigene neparvovec（Luxturna）的遗传性盲症基因疗法预计将在明年1月12日之前得到FDA的正式认证。 ...
杨璐菡等30位生物技术杰青上榜！探索突破性疗法，打造灿烂美好的未来！
杨璐菡等30位生物技术杰青上榜！ 不到40岁，积极探索突破性疗法，打造医药的灿烂未来！ 今天，还有什么比投身生物技术和制药行业更令人兴奋的呢？！ 从癌症治疗方面的进展，到使用基因组...
科学家采用细胞替代疗法治疗1型糖尿病
一个世纪以前，1型糖尿病意味着死刑。现在，它只是日常病。当血糖升高时，糖尿病患者的眼睛，肾脏和神经会受损。当血糖太低时，心脏和大脑等重要器官也会罢工，导致头晕，甚至昏迷。 通常来说，胰腺调节血糖。一种称为β细胞的特殊细胞群可以产生胰岛素，这有助于身体在饭后吸收多余的血糖。但在1型糖尿病中，免疫系统杀死这些细胞。患者自己注射胰岛素，并检查他们在饭前后...
重磅！20年后，首款RNAi疗法终见曙光
遗传性运甲状腺素蛋白(TTR)介导(hATTR)淀粉样变是一种遗传的、使人逐渐衰弱的、由TTR基因突变引起的致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生，通常是维生素A的载体，TTR突变导致异常的淀粉样蛋白积累，并损伤身体器官和组织，如外围神经和心脏，导致难以治疗的外周感官神经病变、自主神经病变和心肌病。hATTR淀粉样病是一个重大未满足的医疗需求，发病率和死亡率很高，...
新淋巴管的生成竟能增强免疫疗法
许多癌症都会通过淋巴管进行转移，这个过程也能帮助肿瘤抑制患者的免疫力，免于免疫系统的攻击。因此许多癌症研究人员期望能通过抑制新淋巴管的生成，来开发全新的抗癌疗法。 然而，《科学》子刊《Science Translational Medicine》在今日刊登了一项令人瞠目结舌的研究——我们苦苦想要抑制新的淋巴管生成，但新的淋巴...
热点背后——细胞和基因疗法或面临“第二个死亡之谷”！
近日，新疗法CAR-T可谓是吸足了眼球。 先是，吉利德Gilead吉利德将以119亿美元收购Kite，巨资出手拿下了CAR-T三巨头之一；接着诺华（Novartis）CAR-T疗法上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL）。 这些无疑为细胞和基因疗法的研究注入了一针强心剂。 然而似乎问题才刚刚开始，面向临床，业内人士表示细胞和基因疗法的商业化进程仍...
糖尿病患者的福音：皮肤移植疗法安全、微创、廉价！
近日，芝加哥大学的一研究小组攻克基因治疗面临的难题，揭示了用皮肤移植的全新方法治疗众多人类疾病的可能性。 该研究对应的文章发表于最新上线的Cell Stem Cell杂志，文章题为“Engineered epidermal progenitor cells can correct diet-induced obesity and diabetes”，描述了一种新的基因治疗形式，通过皮肤移植疗...
基因疗法各家冲刺，群雄逐鹿谁是最后赢家？
在CAR-T疗法中，患者的T细胞在实验室中经过重新编程，转变为遗传编码修饰过的T细胞，能识别和对抗患者的肿瘤细胞。 近日，CTL019获得了FDA肿瘤学药物专家委员会（ODAC）一致推荐批准，用于复发性或难治性（R/R）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和成人患者的治疗。可以预计，在这种新的癌症治疗方法的影响下，未来的几个月内肿瘤的治疗将开启一个崭新的篇章。 &nbs...
奇葩副作用：免疫疗法药物让人头发变黑
在一项最新的研究中，癌症患者在使用一种新型的免疫疗法药物后灰白头发竟然意外地变黑，这让科学家们百思不得其解。 化疗最让人恐怖的副作用之一就是会使人的头发掉落，但在一项西班牙开展的研究中发现，接受治疗的14名患者在使用新型免疫疗法药物后，这些药物通过不同的作用机理让患者产生了让人惊奇的副作用。这项研究显示，使用这种药物的副作用之一，是可以让患者的头发恢复年轻时候的颜...