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专家访谈
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重磅!癌症治疗也能用“鸡尾酒疗法?”纳米分子来助力!
胰管腺癌(PDAC)的特异性表明,如果想要成功的治疗需要同时靶向多个基因。而近日,来自特拉维夫大学(TAU)、Chaim Sheba医学中心和马里兰大学的研究团队阐明了致癌基因与一种致癌抑制基因microRNA(miRNA)的负相关关系,并表明可以通过对RNA干扰的治疗策略来实现同时靶向多个基因,从而提高胰腺癌患者的存活率。 他们的研究成果可以为这种乳腺癌和其他癌症提供一种新的治...
今日重磅!美国首个针对体内基因突变的疗法获批!
美国食品和药物管理局今天批准了一种新的基因治疗方法Luxturna(voretigene neparvovec-rzyl)治疗遗传性弱视的儿童和青壮年患者,这种遗传性弱视在人类的成长后期会发展为失明。Luxturna是第一个在美国被批准的可直接用于临床的基因疗法,用于特定基因突变引起的疾病。  ...
Science子刊:新型免疫疗法!用黑色素治疗黑色素瘤!
黑色素瘤是发生于皮肤及其他器官黑素细胞的恶性肿瘤。近年来在世界范围黑色素瘤发病率呈不断上升趋势。近期发表在《科学免疫学》杂志上的一篇题为“A melanin-mediated cancer immunotherapy patch”的论文揭示了一种新型免疫治疗方式,可有效抑制小鼠黑色素瘤的形成及发展。 研究人员已经开发出一种黑色素增强癌症免疫...
基因治疗的里程碑:FDA咨询委员会认可遗传眼盲基因疗法
美国食品和药物管理局(FDA)顾问为该机构首次批准的基因疗法铺平了道路。 10月12日,FDA外部专家小组一致投票表示,遗传性盲症的基因治疗效果超过其风险。 虽然FDA并不需要完全遵循其顾问的指导,但历史上FDA的政策变革往往正是根据顾问的指导而制定。这种称为voretigene neparvovec(Luxturna)的遗传性盲症基因疗法预计将在明年1月12日之前得到FDA的正式认证。 ...
杨璐菡等30位生物技术杰青上榜!探索突破性疗法,打造灿烂美好的未来!
杨璐菡等30位生物技术杰青上榜! 不到40岁,积极探索突破性疗法,打造医药的灿烂未来! 今天,还有什么比投身生物技术和制药行业更令人兴奋的呢?! 从癌症治疗方面的进展,到使用基因组...
科学家采用细胞替代疗法治疗1型糖尿病
一个世纪以前,1型糖尿病意味着死刑。现在,它只是日常病。当血糖升高时,糖尿病患者的眼睛,肾脏和神经会受损。当血糖太低时,心脏和大脑等重要器官也会罢工,导致头晕,甚至昏迷。 通常来说,胰腺调节血糖。一种称为β细胞的特殊细胞群可以产生胰岛素,这有助于身体在饭后吸收多余的血糖。但在1型糖尿病中,免疫系统杀死这些细胞。患者自己注射胰岛素,并检查他们在饭前后...
重磅!20年后,首款RNAi疗法终见曙光
遗传性运甲状腺素蛋白(TTR)介导(hATTR)淀粉样变是一种遗传的、使人逐渐衰弱的、由TTR基因突变引起的致命疾病。TTR蛋白主要在肝脏中产生,通常是维生素A的载体,TTR突变导致异常的淀粉样蛋白积累,并损伤身体器官和组织,如外围神经和心脏,导致难以治疗的外周感官神经病变、自主神经病变和心肌病。hATTR淀粉样病是一个重大未满足的医疗需求,发病率和死亡率很高,...
新淋巴管的生成竟能增强免疫疗法
许多癌症都会通过淋巴管进行转移,这个过程也能帮助肿瘤抑制患者的免疫力,免于免疫系统的攻击。因此许多癌症研究人员期望能通过抑制新淋巴管的生成,来开发全新的抗癌疗法。 然而,《科学》子刊《Science Translational Medicine》在今日刊登了一项令人瞠目结舌的研究——我们苦苦想要抑制新的淋巴管生成,但新的淋巴...
热点背后——细胞和基因疗法或面临“第二个死亡之谷”!
近日,新疗法CAR-T可谓是吸足了眼球。 先是,吉利德Gilead吉利德将以119亿美元收购Kite,巨资出手拿下了CAR-T三巨头之一;接着诺华(Novartis)CAR-T疗法上市,用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)。 这些无疑为细胞和基因疗法的研究注入了一针强心剂。 然而似乎问题才刚刚开始,面向临床,业内人士表示细胞和基因疗法的商业化进程仍...
糖尿病患者的福音:皮肤移植疗法安全、微创、廉价!
近日,芝加哥大学的一研究小组攻克基因治疗面临的难题,揭示了用皮肤移植的全新方法治疗众多人类疾病的可能性。 该研究对应的文章发表于最新上线的Cell Stem Cell杂志,文章题为“Engineered epidermal progenitor cells can correct diet-induced obesity and diabetes”,描述了一种新的基因治疗形式,通过皮肤移植疗...
基因疗法各家冲刺,群雄逐鹿谁是最后赢家?
在CAR-T疗法中,患者的T细胞在实验室中经过重新编程,转变为遗传编码修饰过的T细胞,能识别和对抗患者的肿瘤细胞。 近日,CTL019获得了FDA肿瘤学药物专家委员会(ODAC)一致推荐批准,用于复发性或难治性(R/R)急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和成人患者的治疗。可以预计,在这种新的癌症治疗方法的影响下,未来的几个月内肿瘤的治疗将开启一个崭新的篇章。 &nbs...
奇葩副作用:免疫疗法药物让人头发变黑
在一项最新的研究中,癌症患者在使用一种新型的免疫疗法药物后灰白头发竟然意外地变黑,这让科学家们百思不得其解。 化疗最让人恐怖的副作用之一就是会使人的头发掉落,但在一项西班牙开展的研究中发现,接受治疗的14名患者在使用新型免疫疗法药物后,这些药物通过不同的作用机理让患者产生了让人惊奇的副作用。这项研究显示,使用这种药物的副作用之一,是可以让患者的头发恢复年轻时候的颜...
Nature:CRISPR用于免疫疗法,结果让人振奋!
Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心开发了一种新型筛选方法:使用CRISPR-Cas9基因编辑技术测试小鼠中数千种肿瘤基因的功能。新型筛选方法揭示了新的药物靶标,可能潜在地增强 PD-1检查点抑制剂的有效性,是一种有前景的新型癌症免疫治疗手段。 研究结果在线发表在Nature,研究由儿科肿瘤学家W.Nin Haining领导,他指出肿瘤细胞中Ptpn2基因的缺失使得它们对...
Nature子刊:免疫疗法重大突破,两种T-cell亚型默契配合,抵抗癌症效果更好
近日,研究人员研究了一种称为CD8 + T淋巴细胞的基本免疫应答细胞的不同亚型间如何配合以增强抗肿瘤免疫反应。研究结果表明,对癌症的最佳免疫应答需要两种类型的记忆T细胞的配合(一种在血液中循环,另一种在组织中循环)。研究结果发表在“自然通讯”杂志,该项研究结果具有改善目前癌症免疫治疗策略的潜力,特别是与预防癌症转移有关。 免疫治疗,是一种利用免疫系统对抗癌症的治疗手段,也是一...
Evelo宣布完成B轮融资 用以免疫微生物疗法的研发
“我要打造一家伟大的一体化生物技术公司” —— Evelo Biosciences首席执行官Simba Gill博士 今日,生物技术创投圈迎来了一条重量级的新闻:Evelo Biosciences宣布完成了B轮融资,募得的资金高达5000万美元。值得一提的是,为这家生物技术新锐注入资金的,全是大名鼎鼎的机构,它们包括谷歌风投(GV)、Celgene、梅...
10:0全票通过!首个CAR-T疗法药物获FDA专家一致推荐批准!
诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)于 7 月 12 日获美国 FDA 咨询专家委员会的一致投票(10-0)支持批准。这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑。FDA 预计将于 10 月 3 日做出最终批准决定。宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 医师表示,这可能会开启免疫疗法新的篇章 — “一个真正具有生命力的药物”。 ...
细胞疗法对骨髓瘤百分百客观缓解
近日,世界顶级肿瘤学学术会议——2017美国临床肿瘤学会年会在美国芝加哥举行。南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎公布的医学成果引起业界极大震动——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法,可使该病的客观缓解率达到100%。南京传奇公司因此被美联社、路透社、华盛顿邮报等媒体誉为行业“黑马”。 多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤,目前无法完全治愈,病人...
Cell:让“基因”和“症状”之间划等号!寻找新型疗法!
肝癌在世界范围内死亡率居世界第二位,但治疗方案仍然有限。要了解更多关于这种癌症的遗传原因,并确定潜在的新的治疗靶点。一个全球范围内的基因组学研究团队,由癌症基因组学总监David Wheeler和人类基因组测序中心(HGSC)教授共同领导 。研究分析了全球各地的363例肝癌病例,通过DNA甲基化,RNA转录和蛋白表达分析肝癌患者的基因组突变以及表观遗传改变情况。 该研究日前发表在Cell...
Cell重磅!免疫疗法无效?这个分子是关键!
匹兹堡大学医学院和医学中心的研究人员发现了一个线索,即可以挖掘免疫治疗药物的潜力以成功治疗更多癌症。该项研究成果已发表在国际著名期刊Cell,研究结果显示靶向一种称为调节性T细胞的免疫细胞亚群可能是治疗癌症的有效方法。 促进免疫系统检测和杀死癌细胞的免疫治疗药物已经成功地用于数种癌症,但它们在约10%至30%的某些肿瘤类型...