速递 | B轮融资1.1亿美元!这家基因疗法公司有哪些亮点?

日前，Precision BioSciences公司宣布完成数额为1.1亿美元的B轮融资。本轮融资由ArrowMark Partners领投。Precision BioSciences公司致力于开发新一代基因组编辑技术平台，本轮融资获得的资金将用于进一步开发基于该公司ARCUS基因组编辑平台的创新产品。

提到基因编辑，人们最先想到的可能是CRISPR/Cas9技术。Precision BioSciences公司的技术平台另辟蹊径，基于在多种真核生物中自然存在的归巢核酸内切酶(homing endonuclease)开发基因组编辑技术。这种核酸内切酶能够准确地识别长达12－40个碱基对组成的DNA序列，让它们在一个复杂的基因组中也只会精确地在一个位点造成DNA断裂，而不会产生随机的脱靶效应。归巢核酸内切酶的这一特性让它们成为开发基因组编辑技术的理想原材料。

Precision BioSciences公司的ARCUS技术是基于一种该公司独创的完全通过人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶与归巢核酸内切酶有非常类似的特性，它不但具备非常高的特异性，而且可以被定制识别任何靶点基因内的DNA序列。ARC核酸酶的另一个优势是它由310个氨基酸组成，是一个很小的多肽链，因此很容易被多种载体运送到细胞内。而且ARC核酸酶不需要其它部件辅助，本身就能够完成序列识别和DNA切割的过程。

Precision BioSciences公司主要致力于推动ARCUS基因组编辑平台在癌症免疫疗法，遗传疾病和食品领域的应用。在癌症免疫疗法领域，该公司的目标是通过基因组编辑技术，在CAR-T或TCR细胞疗法中切除导致患者免疫系统攻击供体T细胞和导致供体T细胞攻击患者健康组织的基因，让癌症患者可以使用健康供体生成的T细胞疗法，不再局限于依靠患者本身的T细胞。今年，Precision BioSciences计划将该公司的主打产品－现成(off-the-shelf)的CAR-T疗法推入临床试验阶段。

▲Precision BioSciences公司的基因疗法平台（图片来源：Precision BioSciences官方网站）

“我们很高兴能够获得这些行业领先的医疗投资机构的强烈支持，它们拥有和我们一样的通过食品和医药创新改造未来人类健康的愿景，”Precision BioSciences公司的首席执行官Matt Kane先生说：“本轮融资为我们推动转化基因组编辑项目进入多个领域奠定了坚实的基础。”

“我们相信Precision公司的核心基因编辑技术代表着一种修改基因组的新方式，而且它可以被用于解决在多个领域中未被满足的重大需求，”投资方代表，ArrowMark Partners的Tony Yao博士补充道：“我期待与该公司的团队一起合作推动这些研发项目的发展。”

参考资料：

[1] Precision BioSciences Raises $110M to Advance ARCUS Genome Editing Programs

[2] Precision BioSciences 官网（转化医学网360zhyx.com）