新浪登录
腾讯登录
里程碑：GSK向欧盟申请基因治疗上市
2015年5月5日，葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）正式向欧盟药监局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症）基因治疗方法（代号：GSK2696273）的上市申请。这一基因治疗方法首先提取患者自身离体（ex vivo）造血干细胞，并在体外培养。然后利用逆转录病毒将正常ADA（腺苷脱氨酶）基因导入自体造血干细胞。最后将改造后的干细胞回输患者体内，达到治疗疾病目的。
Immunity：人为什么会食物过敏
食物过敏是发达国家常见的免疫疾病，约有6%的儿童与3%的成年人患有各种各样的食物过敏反应。目前对于治疗食物过敏的方法主要是通过口服的方式引导免疫耐受。然而，口服免疫耐受（OIT）并不能维持长期的免疫耐受效果。这一问题的根源还是在于我们对食物过敏本身的机制还不够了解。
2篇JCB：癌症治疗新靶点
最近，英国莱斯特大学带领的一个国际科学家小组，在理解“癌症机制以及如何用新疗法更有效地靶定它”方面，取得了显著的进展。这项研究结果，以两篇论文的形式，发表在同一期的国际著名学术期刊《细胞生物学》（Journal of Cell Biology）。
Nature子刊：用CRISPR-Cas9编写
想象一下如果有一份击中某种特别致命癌症形式的最佳药物靶点完整目录，或是针对所有主要癌症类型和亚型的最佳药物靶点主目录会怎样。来自冷泉港实验室的科学家们在今天的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上发布了编写这样的目录的一种方法，他们称利用了称作为CRISPR-Cas9的革命性基因编辑技术。
Nature揭示多种癌症通用免疫逃逸通道
在5月11日的《自然》（Nature）杂志上，来自芝加哥大学的研究人员揭示出了这些肿瘤通过生成高水平的细胞内信使β- catenin，保护自身免受免疫系统第一线抗癌武器――T细胞攻击的机制。
PNAS：人类的第三种独特“指纹”
一项新研究表明，我们的体内及体表携带的微生物群落――称作为人类微生物组，有潜力像指纹一样独特地识别个体。
北大博导PLOS测序发现乳腺癌易感基因
目前，约有80%的家族性乳腺癌患者的遗传原因尚不明确。五月六日，北京大学临床肿瘤学院乳腺中心解云涛教授与中国农业大学生物学院楼慧强教授，在国际著名遗传学期刊《PLOS Genetics》发表一项乳腺癌研究成果，采用全外显子组测序，解析了家族性乳腺癌的遗传原因。这项研究首次报道，RECQL是一个潜在的乳腺癌易感基因，RECQL基因的胚系突变，与乳腺癌易感性相关。
里程碑技术：甲基化分析解决法医难题
电视剧和电影总是喜欢在“邪恶双生子（Evil Twin）”上大做文章。的确，外形和DNA都高度相似的两个人是很难分辨的。而且这并不完全是编剧们“脑洞大开”的结果，在美国波士顿就有一个这样的强奸案，相关机构花十万美金进行二代测序才排除了嫌犯双胞胎兄弟的嫌疑。
Science：制药之王，从学术牛人到超级富翁
埃默里大学的Raymond Schinazi教授是开发抗病毒药物的专家，也是学术界少有的超级富翁。本期Science杂志的人物特写介绍了这位传奇人物的人生经历和成功之路。
嗅尿辨癌：狗狗真有那么神？
近日，有媒体报道称，日本研究人员将于今年秋季尝试引进嗅癌犬诊查癌症。嗅癌犬通过特殊训练可嗅出癌症患者的尿液味道。据悉，已有试验表明，嗅癌犬闻辨出癌症患者尿液的准确率高达99.7%。同时，其对无症状感觉的早期癌症患者尿液也有准确的嗅辨率。
指纹识别：分子法医学的过去、现在和未来
PCR对NGS而言必不可少，因为大多数平台依赖扩增的步骤。随着NGS的应用更加广泛，它必将成为法医实验室的核心部分，而直接PCR也将是联系犯罪现场样本和嫌疑人DNA之间的纽带。
当抗体遇上归航信标，多重耐药菌将无处遁形
近日来自加利福尼亚大学圣地亚哥医学院及Skaggs药学和制药科学学院的科学家初步成功的试验了一种全新的抗菌手段：用“归航信标”分子标记入侵细菌，然后募集体内已有抗体来攻击病原体。
科学家发现新的遗传密码字母
上个世纪80年代初，科学家在4种经典DNA碱基ACGT基础上新发现了存在第5种碱基，就是由胞嘧啶C甲基化的甲基胞嘧啶mC，90年代末，被确认为是某些表观遗传机制的主要原因。
追踪脑瘤突变引发的缺陷帮助开发新型的靶向性癌症
最近，来自圣裘德儿童研究医院的研究者在国际杂志Journal of Molecular Biology上刊登了他们最新的研究成果，或为开发治疗常见儿童脑瘤的靶向性疗法提供希望，研究者表示，文章中我们发现名为DDX3X的基因突变会导致产生不同的分子缺陷，而这种突变并不是所有都会导致常见的细胞缺陷，因此开发靶向作用DDX3X突变的新型疗法需要根据不同患者的病情来评估不同疾病相关突变引发的特殊分子缺陷。
Nature：精准药物开发面临哪些真实的困境？
《自然》(Nature)杂志英文版日前发表文章称，要想把靶向疗法用于更多患者，需要将基因组数据与临床数据相整合，让这些信息能够被广泛接入。
吴瑞先生：DNA测序之父，比Sanger提出测
吴瑞先生，1928年8月14日出生于北京，后来在美国读书的时候，由于语言问题听不懂报告，所以付出了比“一般人”更多的努力。后来1964年，受到RobertHolley的RNA测序、Sanger的蛋白质测序，噬菌体三主教Max Delbrück, AlfredHershey和ArthurKornberg等影响，决心攻克DNA测序的难关，6年后取得成功，并直接的开创了一个波澜壮阔的新时代：基因组时代。
Cell惊人发现：抑癌的tRNA片段
多年来，科学家们一直对漂浮在从细菌到哺乳动物，包括人类在内各种细胞中的一些遗传物质短片段感到困惑。它们是细胞利用来生成蛋白质的一些遗传指令的片段，但由于长度太短而无法实现它们通常的用途。在本周Cell杂志上，研究人员发现了有关这些片段在人体中所起作用的一个重大线索，有可能为对抗乳腺癌开辟全新的领域。
栏目推荐
| 聚焦药靶-NTR |
| 【精华回顾】李涛教 |
| Cell重磅！樊嘉 |
| CAR-T绝杀实体 |
| “笑一笑十年少”， |
