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专家访谈
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新发现！CRISPR基因编辑技术治疗急性髓性白血病（AML）新靶点KAT2A
日前，在一项新的研究中，来自英国剑桥大学的研究人员和他们的合作研究者对一种CRISPR基因编辑技术进行改进研究，并利用它发现急性髓性白血病（AML）的新的治疗靶标。在他们的研究成果中鉴定出大量基因可能作为抗AML疗法的潜在靶标，与此同时描述了抑制这些基因中的一种，即KAT2A，破坏AML细胞的机制，以及怎样的操作可以同时不会伤害非白血病血细胞。 （下图是这项研究的图表...
革命性的肿瘤治疗方法-CAR-T免疫细胞治疗
一直以来，癌症作为困扰人类的巨大难题，引起了无数科学家的关注。尽管手术治疗、化疗、放疗等治疗方式的出现改善了癌症病人的病情，然而全球无数癌症患者依旧受到癌症的折磨。 2013年，美国宾夕法尼亚大学的科学家们宣布使用一种新型的免疫细胞疗法成功治愈小女孩艾米丽-怀特黑德（Emily Whitehead）的晚期急性淋巴细胞白血病，给全世界癌症病人带来了...
Science子刊有趣发现：癌细胞诱导出“网”
我们认为人类免疫系统是我们不可或缺的盟友，是防御所有入侵者的第一道防线，但是在某些情况下，癌细胞却能“策反”这些盟友，使其成为我们的敌人。 来自冷泉港实验室的一组研究人员发现中性粒细胞这种最常见的细胞，也是抗击细菌和其它入侵者的身体战士会被癌细胞“劫持”，并被用于癌症转移过程中，这一研究成果公布在10月19日的Science Translational Medici...
9月份，这63个IVD产品被CFDA批准上市（三类60个，二类3个）
2016年9月，国家食品药品监督管理总局共批准注册IVD产品63个。其中，境内第三类IVD产品53个，进口第三类IVD产品7个，进口第二类IVD产品3个。 （转化医学网360zhyx.com） ...
CFDA：关于《胎儿染色体非整倍体（T21、T18、T13）检测试剂盒（高通量测序法）指导原则》（征求意见稿）
关于《胎儿染色体非整倍体（T21、T18、T13）检测试剂盒（高通量测序法）指导原则》（征求意见稿）公开征求意见的通知 国家食品药品监督管理总局（CFDA）近日发布了关于《胎儿染色体非整倍体（T21、T18、T13）检测试剂盒（高通量测序法）指导原则》（征求意见稿）公开征求意见的通知。 根据CFDA2016年度医疗器械技术审查指导...
Nucleic Acid Research发布第一个人类自身抗原数据库
自身抗体是一类由B细胞免疫系统分泌，可识别自身蛋白（自身抗原）的抗体分子。它对于维持生物体自身平衡、区分正常与异常增殖细胞以及免疫系统紊乱中均扮演着关键的角色。鉴于其重要的生理功能，发现这些自身抗体的靶标抗原并阐明它们在临床肿瘤和自身免疫病诊断和治疗中的价值则显示出重要的科学意义。例如，2012年美国FDA批准了一组由七个肿瘤自身抗原（p53、NY-ESO-1、 CAGE、...
JMC：科学家成功改造抗癌药物结构 增强血脑屏障穿透能力
来自美国约翰斯霍普金斯大学的科学家们对一种实验性药物的结构进行了改造，增强了这种药物穿过血脑屏障的能力，该研究以猴子为实验模型。相关研究结果发表在国际学术期刊Journal of Medicinal Chemistry上。 这种叫做DON（6-重氮-5氧代-L- 正亮氨酸）的实验性抗癌药物是从70多年前在秘鲁土壤发现的一种细菌中培养获得，这种药物能...
Science：新生儿测序遇冷，“基因组计划”行路难
新生儿测序是近年来比较热门的话题，中国新生儿基因组也于今年8月份正式起航，不过在此之前，美国已经开展了一项名为“BabySeq”的新生儿测序计划。10月19日，在加拿大温哥华召开的美国人类遗传学协会（ASHG）年会上，科学家们表示首个探讨利用新生儿基因测序来指导健康护理的研究项目——BabySeq进入了意想不到的坎坷期：很少有家长对婴儿的基因组感兴趣。 &em...
Biosens Bioelectron：开发出便携式智能手机实验室检测癌症
在一项新的研究中，美国华盛顿州立大学机械与材料工程学院助理教授Lei Li和他的研究团队开发出一种低成本的便携式手机实验室，它能够同时分析多种样品来捕获一种癌症生物标志物，并且产生实验室检测结果。相关研究结果将发表在2017年1月15日那期Biosensors and Bioelectronics期刊上，论文标题为“A multichannel smartphone opt...
JCI：挑战常规！血管有时也会阻止肿瘤生长
当肿瘤发展时，它们从周围的组织中获取氧气和营养物。一旦肿瘤达到某种大小，所获取的氧气和营养物就不再足以允许它持续生长。它需要新的血管来转运氧气和营养物。一种常见的癌症疗法涉及抑制血管生成（新的血管产生）。然而，这种疗法并不对所有病人都有效，而且其中的原因长期以来并不是人们所知晓的。 为了解决这个秘密，来自德国埃尔朗根大学附属医院（Universit?tsklinikum Erlangen...
CFDA发文：辅助用药或大淘汰！
10月19日CFDA总局发布了《药品生产质量管理规范生化药品附录》（征求意见稿）（下称“生化药品GMP附录”）。这是继9月份通报三起生化药的飞行检查后、这也是自2008年发布《关于发布化学药品注射剂和多组分生化药注射剂基本技术要求的通知》时隔8年后，CFDA总局终于对于生化药的质量管理提出了新的要求。 生化药大多为“辅助用药”或“重点监控药品” 8年前的《关于发布化学药品注射剂和多组分...
除了HbA1c，哪些指标可用于评估糖尿病预后？
HbA1c并非是评估糖尿病结局的一项足够好的指标。具体来讲，HbA1c并不能确切告知数值的由来。反映的是近几个月的血糖平均状态，而非具体血糖值。其他指标可能有助于糖尿病结局的评估，但需要更多的研究验证。 HbA1c的测量存在很多缺陷。伴有严重肾脏疾病、镰状细胞性贫血或各种血液疾病的患者测定的HbA1c值并不十分准确。研究已经显示，对于一些种族而言HbA1c也并不是一项准确测量值。但是就...
Science子刊：感同身受有生理基础，疼痛竟可通过气味传播？
对于大多数人来说，“我能感受到你的痛苦”可能只是一句安慰话。但是，一项来自于俄勒冈健康与科学大学的新研究表明，在啮齿类动物中真的存在这种“疼痛传播”生理现象。与经受疼痛的小鼠合居的健康小鼠对疼痛的敏感性将提升68%，并且这与它们的压力水平无关。这项发表于Science Advances杂志上的研究发现，小鼠可以通过气味感受到同伴的痛苦。作者表示，这意味着目前研究啮齿类动物疼...
Nature：CRISPR实施全基因组筛选鉴定肠道病菌感染靶标
10月20日Nature上刊登的一项研究用CRISPR实施全基因组筛选，鉴定了新兴的威胁生命的胃肠道艰难梭菌（Clostridium difficile）感染的关键靶标。美国波士顿儿童医院的Min Dong博士和Liang Tao博士领导的研究小组的工作揭示了这种细菌最强效的毒素如何进入细胞，这是开发抵抗它的疗法的第一步。 艰难梭菌会导致严重腹泻和...
聚焦生物医药 EBC2017扬帆起航
【2017EBC大会背景】 2017EBC易贸生物产业大会，是由易贸医疗重磅打造的品牌峰会。2016EBC在南京吸引了超过千位嘉宾的火爆参与，在兼具“历史+品牌+规模+层次”四个维度的高端生物医药峰会中，刷新了国内与会人数记录。 2017年2月22-24日，2017EBC将再次扬帆起航。大会围绕三个品牌论坛——体外...
BRCA基因突变的早期乳腺癌？冷冻肿瘤而不是切除，28天去除原发肿瘤
如果我们可以在癌症部位冻结癌症将会怎样？ New York-Presbyterian和Weill Cornell Medicine的研究人员正在进行一项临床研究——使用一种叫做冷冻消融的方法来冷冻乳腺肿瘤。 NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center的胸外科主任，Weill Cornell M...
基因检测公司Veritas Genetics获3000万美元B轮融资
近日（本周一），一家叫做Veritas Genetics的公司宣布了B轮融资3000万美元，加上去年公司获得礼来亚洲投资公司1200万美元的投资，目前这家成立仅2年的公司已经实现融资4000+万美元。在基因检测公司已经多如牛毛的时代，这究竟是何方神圣，可以吸引到投资人的众多关注呢？成立仅2年总部位于美国波士顿的Veritas Genetics是一家成立仅2年的初创企业，以不...
JCI：新研究找到脂肪肝与2型糖尿病之间的因果关联
肝脏产生胰岛素抵抗是促进2型糖尿病发生的一个主要因素，而肝脏胰岛素抵抗总是与肝脏脂肪堆积过多——也就是非酒精脂肪肝存在相关性。但是非酒精脂肪肝与2型糖尿病之间是否存在因果关系一直不清楚。在最近的一些研究中，耶鲁大学医学院教授、霍华德休斯医学研究所研究员Gerald Shulman在非酒精脂肪肝疾病中发现了一些能够引起肝脏胰岛素正常功能出现偏差的因素。 最近这项新研究找到了非酒精脂...
最新！FDA批准罗氏制药新的肺癌免疫治疗药物Tecentriq
18日，FDA批准了一款新的肺癌免疫药物——Tecentriq®，这款药物由罗氏（Roche）子公司Genentech研发。目前，罗氏是少数几个发展了“免疫疗法”用于治疗癌症的企业，这种免疫疗法能够在本质上刺激身体自身的免疫系统来抵御疾病。在最近发表的研究结果显示，相比于那些接受化疗的患者，接受Tecentriq®治疗的患者平均要多生存4.2个月。 ...
湖南省首例“CAR-T细胞免疫治疗”抗癌技术在湘雅三医院获得成功！
“终于缓解了！”10月5日上午11点，中南大学湘雅三医院14病区血液科医生办公室里传来李昕副主任激动的声音。患者的病情好转标志着湖南省首例“CAR-T细胞免疫治疗”技术治疗难治性白血病在我院获得成功。随着CAR-T细胞免疫治疗经验的不断积累，将为更多的血液肿瘤患者带来新的希望！ 患者石某鹏，半年前在我院诊断为“急性淋巴细胞白血病L1型”，同时合并有肺部混合感染（1....