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专家访谈
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FDA授予“地中海贫血的基因治疗“突破性疗法认定资格
2015年2月2日，BLUEBIRD宣布，他们的LentiGlobin®BB305今天被FDA授予突破性疗法认定：治疗地中海贫血病的基因治疗。 过去几个月，FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格（Breakthrough Therapy Designation），现在是一个靶点对应一种罕见病，几千种罕见病在逐个评价，会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技...
比尔盖茨公开信预测未来15年：四大突破 健康第一
1月22日，比尔·盖茨及其夫人梅琳达·盖茨发布2015年公开信。盖茨在公开信中对未来十五年的世界进行了预测。盖茨夫妇表示，15年后，儿童死亡人数减半，非洲将实现粮食自给自足，移动银行服务将帮助穷人彻底改变生活，更好的软件将会引发学习革命。 比尔·盖茨和梅琳达·盖茨公开信 40年前，比尔·盖茨和...
新突破：科学家找到扩张型心肌病基因源头
澳大利亚新南威尔士大学日前在官网上宣布，寻找扩张型心肌病的基因源头出现新突破，这为提前诊断这种严重疾病提供了方法。 扩张型心肌病是一种病因常期未明的原发性心肌疾病，特征为左或右心室或双侧心室扩大，并伴有心室收缩功能减退、心力衰竭。近10年来，科研人员一直希望找到导致这种疾病的基因源头，但小规模的研究效果并不明显。近期，一个大型国际研究团队对5267名扩张...
颜宁：2015，突破！
365天前的此时，我默默地想：我就要开始与清华的七年之痒了。此前从来没有在任何一个学校超过7年，我以为自己在2014年可能会动一动，哪怕是出去做个sabbatical呢。 不成想，2014年过得格外的快，还没来得及感到“痒”，2015年就以迅雷不及掩耳之势扑面而来。回望过去的365天，脑子里只有两个词：“舍得”、“坚持”。 ...
《科学》预测2015年重要突破
北极海冰 随着全球变暖，研究北极海冰萎缩对全球气候带来的深远影响变得越来越重要。由于辽阔的海洋能够从太阳那里吸收更多的热量，海冰的减少已知能够扩大该地区的受热面积。但是北极变暖对于低纬度地区的气候将造成什么样的影响——及其是否对过去10年中的一些极端气候现象（从亚洲的季风到欧洲的寒冬）负有责任—— 一直是人们热议的一个话题。 &ems...
丙肝治疗的突破：谁在受伤，谁在狂欢
近日，汤森路透发表丙肝治疗进展报告，总结了近年来的丙肝治疗变迁，同时预测了丙肝用药市场，将是未来增长快速的一个领域，这一点与此前Evaluate Pharma发布的一份报告不谋而合。Evaluate Pharma指出，丙肝治疗领域将会是2015年十大治疗领域之一，市场规模将高达212.8亿美元，仅排在二型糖尿病、高血压、类风湿关节炎和HIV之后。 &ems...
EBioMedicine：2014年转化医学重要突破
2014年是科学成果显著的一年，从我们对人类疾病分子途径的认识取得的进展，到应对这些疾病的新介入性工具的发展。最近，国际期刊《EBioMedicine》回顾了过去一年当中具有明确转化相关性的一些创新性成果和成功案例。这份列表不算详尽，但是希望它能为一部分研究成果提供一个前景，这些研究成果是EBioMedicine旨在促进的研究类型的很好例子。 CRISPR不是一个全新的概念，这种...
NEJM：免疫疗法治疗癌症取得重大突破
在最新一期的世界最权威医学杂志《新英格兰医学杂志》上，哈佛医学院附属 DanaFarber 癌症研究院等机构联合发表了一项里程碑式的临床试验结果：23名对其它药物均已耐受或复发的霍奇金淋巴瘤患者，在利用免疫药物、抗体nivolumab进行免疫治疗后，四名患者肿瘤完全消失，16名患者肿瘤至少缩小至原来的一半。在治疗结束6个月后，有效率仍高达8...
2014年转化医学领域十大科技突破
一、CAR-T疗法 今年6月，只有19名员工的KITE生物技术公司在美国纳斯达克上市，一天之内狂揽1亿3千万美金！仅仅过了两个月，同样不到20人的JUNO生物技术公司对外宣布，成功一次性融资1亿3千万美金，这样JUNO一年之内已经融资超过3亿！ 这两个小公司没有任何收入，没有一个上市的药物，凭什...
2014，这些成就举世瞩目
每年，《科学》杂志的编辑会评选出一项科学成就作为“年度十大科学突破”之首。过往的“获胜者”包括希格斯玻色子的发现、癌症免疫疗法和第一台量子机器。今年的“获胜者”——“‘罗塞塔’登陆彗星”引起全球瞩目，并且提醒我们人类科学成就拥有无限空间，未来任重道远。 “罗塞塔”登陆彗星 今年的“十大科学突破”之首用一系列来之不易的图像吸引...
2014年转化医学领域十大科技突破
一、CAR-T疗法 今年6月，只有19名员工的KITE生物技术公司在美国纳斯达克上市，一天之内狂揽1亿3千万美金！仅仅过了两个月，同样不到20人的JUNO生物技术公司对外宣布，成功一次性融资1亿3千万美金，这样JUNO一年之内已经融资超过3亿！ 这两个小公司没有任何收入，没有一个上市的药...
2015连锁药店的突破点
这几年，连锁药店行业基本呈现弱增长状态，无论是医改政策的利好、大健康产业的强劲势头或是互联网工具的应用，都没能改变目前这一现状。同时，连锁药店又面临新版GSP认证大限和执业药师的匮乏，房租、人工成本增加及被兼并的威胁，那么，2015年连锁药店将如何扭转和突破? 1、会用互联网工具： 互联网工具的应用，将客户变成了用户，与用户的连接和互动成为了一项非常重要的工作。无...
中国晚期胃癌小分子靶向药物研究取得突破
据中国国家卫生计生委网站13日消息，中国自主研制的用于治疗晚期胃癌的小分子靶向药物“甲磺酸阿帕替尼片”获得国家食品药品监管局批准上市，这是中国国家重大新药创制科技重大专项支持下，在肿瘤治疗领域取得的又一重大突破。 卫计委网站消息指出，阿帕替尼是全球第一个在晚期胃癌被证实安全有效的小分子抗血管生成靶向药物，也是晚期胃癌标准化疗失败后...
【重大突破】CRISPR可启动任何基因
麻省理工的科学家们对目前最热门的基因编辑系统CRISPR/Cas9进行了改造，这一成果发表在十二月十日的Nature杂志上。现在，人们可以用这一技术在活细胞中有效启动任何基因。 这个系统可以让科学家们更简便地研究不同基因的功能，领导这项研究的CRISPR技术先驱张锋（Feng Zhang）说。 改造后的CRISPR技术，可以快速对整个基因组进行功能筛选，帮助人们鉴定涉...
2014全球新突破基因技术大事记
基因技术是现代生物技术的核心，运用基因技术在基因制药、基因诊断、基因治疗等技术方面取得的革命性成果，极大地改变人类生命和生活的面貌，引起了人们的热议，所带来的商业价值更是无可估量，因而也吸引了众投资人的眼球。那在2014年基因技术又有哪些新突破呢？本文将针对颠覆性技术做一个详细梳理。 未来基因技术将主要向五大方向发...
可穿戴设备2015年将迎突破：苹果手表引导潮流
Forrester Research发布的调研报告称，2015年，使用可穿戴计算设备的用户数将增长至3倍，而苹果智能手表Apple Watch将领导这一潮流。报告预计，这款手表明年将吸引1000万用户。 此外，调查数据还显示，相对于欧洲消费者，美国消费者更愿意使用可穿戴计算设备，两者的比例分别为32%和45%。 消费者最容...
人胰岛素--胰岛素制剂的重要突破
口服降糖药物疗效不佳，应尽早启动胰岛素治疗中国2型糖尿病患者起始胰岛素治疗较晚，起始治疗时糖化血红蛋白（HbA1c）水平较高，平均为9.64%。2013年中国2型糖尿病防治指南指出，经过较大剂量多种口服降糖药物（OAD）联合治疗后，HbA1c仍>7.0%时，可考虑启动胰岛素治疗。目前，我国患者胰岛素起始治疗时机距指南推荐仍有较大差距。HbA1c>7.5%的2型糖尿病患者中，超过4...
盘点2014年：中国生命科学领域5大研究突破
“干细胞多能性与体细胞重编程”项目启动 9月21日，由中科院广州生物医药与健康研究院裴端卿研究员承担的国家自然科学基金“干细胞多能性与体细胞重编程”创新研究群体项目正式启动。据介绍，今年生命科学领域一共启动5个团队项目，其中4个团队在北京，另外一个团队在广州。 “干细胞多能性与体细胞重编程”创新研究群体将以多能干细胞调控网络及其定向分化机制、体细...
TIME：2014年生命科学领域四大重要发明突破
时代周刊（Time）在11月21日发布了2014年各领域的重大发明突破，其中生命科学领域包括4项。这些技术除了趣味性强，且通过创新的方法向我们展示如何改善我们的健康和生活。 Pillpack线上药房 PillPack的初创药房公司核心是一个能将你的药品全部有序放进叫做“药剂包”的蓝色小盒子，它是一个带着时间日期的塑料包装。从此琥珀药瓶会被一张由药物组成的...
FDA 授予 Spark 旗下 SPK-RPE65 突破性治疗药物资格
基因治疗药物创业公司 Spark Therapeutics 为其主要候选药物赢得 FDA 令人梦寐以求的突破性治疗药物资格，这款药物是一种一次性治疗药物，该药物可为一些罕见眼病患者提供一种永久的解决方案。 Spark 的药物旨在治疗一组毁坏视力的疾病，称之谓遗传性视网膜营养不良，它以导致疾病恶化的基因作为治疗靶点。FDA 突破性治疗药物资格适用于 Spark 对罕见疾病伯氏先天性...