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专家访谈
找到约117条结果 (用时0.1656秒)
耳聋动物内耳基因治疗现状
中华耳科学杂志, 2018年16卷4期 耳聋动物内耳基因治疗现状 戢小军 陈伟 杨仕明 耳聋是最常见的致残性疾病之一，据WHO2013年的数据显示[1]，全世界范围内约有3.6亿人遭受听力损伤的困扰，其中感音神经性聋占大部分。伴随着生物科学的迅速发展，耳聋的基础研究及治疗也取得了长足的进步。半数语前聋是由于耳聋基因导致的，65...
Nature Reviews:AAV基因治疗神经系统疾病的进展与挑战丨医麦新观察
腺相关病毒（AAV）载体可用于治疗神经疾病的基因治疗平台，在临床前研究中，通过各种给药途径，编码治疗性蛋白质、微小RNA、抗体或基因编辑的转基因已经成功递送至中枢神经系统。重要的是，最初的临床研究已证明AAV基因治疗在帕金森综合征和脊髓性肌萎缩等疾病中具有令人鼓舞的安全性和有效性以及转基因表达的持久性。 8月10日，Nature Reviews上发表了...
Cas9和AAV一相逢,便创造出许多奇迹,华人科学家高光坪在基因治疗领域取得重大突破
BioWorld： CRISPR/Cas9基因编辑在治疗遗传病上有着巨大的应用前景，腺相关病毒（AAV）由于其高安全性以及稳定长效表达，被视为最有前景的基因治疗载体。基于CRISPR/Cas9的AAV载体无疑是体内基因治疗最理想、最具前景的方式。 金风玉露一相逢，便胜却人间无数。 8月14日，麻省大学医学院高光坪教授团队在Nature Biotechnology杂志发...
基因治疗,不再遥远!
Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。 1第一次，在成年猴子中使用基因编辑工具 第一次，研究人员在成年猴子中使用基因编辑工...
基因治疗行业深度报告:从癌症到罕见遗传病
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Therapeutic...
【39】基因治疗行业深度报告:从癌症到罕见遗传病
第一部分：介绍基因治疗的定义、发展历程、主要的分类，包括体内和体外基因疗法； 第二部分：详细介绍基因治疗在肿瘤领域的应用，主要是通过体外基因改造、培养T细胞，以CAR-T或TCR-T的形式，重新回输到体内，攻击癌细胞。CAR-T技术目前相对成熟，领先公司包括诺华、Kite等；TCR-T在实力瘤领域被寄予厚望，代表公司有Adaptimmune Thera...
爱眼日 | 基因治疗能够让失明患者重见光明
Luxturna--首款矫正基因缺陷的药物，针对由RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型RPE65基因突变引起的失明患者治疗，于去年12月获FDA批准上市。 它的出现点燃了基因治疗热火，对于在基因科研领域钻研的科学家更是一剂强心针。Luxturna在临床上的成功应用，令基因疗法将逐步成为治疗常见遗传性疾病的主流手段。 一...
《2018全球基因治疗研究报告》出炉:750种治疗选择,183个公司现状,到2027年的10年市场预测(目录附后)
日前，国际顶级智库Jain PharmaBiotech发布了长达752页的《2018全球基因治疗研究报告》，报告目录长达30页。 因为篇幅限制原因，《2018全球基因治疗研究报告》目录见本公众号“转化医学平台”另外一篇单独文章。请大家自行到今日另外一篇文章阅读。 《报告》详述了基因治疗最新技术和进展，包括病毒载体、非病毒载体和基因修饰载体的细胞疗法等...
CRISPR的基因治疗,张锋没回国,中国居然遥遥领先于美国,是喜还是忧?肿瘤患者和家属望眼欲穿~伦理关难过~
图片来自geneticliteracyproject.org 基因治疗，中国已领先美国。是技术领先？还是监管松懈所以容易？ ● ● ● 基于CRISPR的基因治疗，在中国已进入临床 2012年，来自美国和奥地利的科学家共同改进了CRISPR-Cas...
一文带你看遍当今的基因治疗(系列二)
自1989年首例基因治疗方案获得授权至今，全球备案的基因治疗临床试验到今天已达3578项，不同的国家对于基因治疗的管理机构、政策以及侧重均有所不同。 受2017年基因治疗在美国接连获批的正面影响，仅2017年下半年至2018年上半年，基因治疗临床试验的数量大幅增长。时间和精力所限，文中仅使用了至2017年底的数据，下面且请随小编一起了解基因治疗临床试验的全球...
科技前沿~基因阅读一文带你看遍当今的基因治疗
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你迅速浏览当下全...
长文 | 一文带你看遍当今的基因治疗(CAR-T、CRISPR/CAS9等争雄)
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，2017年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在2018年申报临床。 基因治疗重返中心舞台，小编带你快速浏览当下全球的基因治疗现状。 ...
人体试验疗效达100%!NEJM发布基因治疗突破成果
自从人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在，一个国际临床研究小组取得了初步的成功，他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血，1-2期临床试验取得100%疗效。 地中海贫血（β-thalassemia）是一种单基因突变引起的遗传性疾病，它损害机体产生血红蛋白关键成分的能力，从而...
《Science》子刊：CRISPR再入新领域！肌营养不良症的基因治疗或可成真！
杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。 近日，德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现，CRISPR/Cas9可用于杜氏肌营养...
基因治疗的里程碑：FDA咨询委员会认可遗传眼盲基因疗法
美国食品和药物管理局（FDA）顾问为该机构首次批准的基因疗法铺平了道路。 10月12日，FDA外部专家小组一致投票表示，遗传性盲症的基因治疗效果超过其风险。 虽然FDA并不需要完全遵循其顾问的指导，但历史上FDA的政策变革往往正是根据顾问的指导而制定。这种称为voretigene neparvovec（Luxturna）的遗传性盲症基因疗法预计将在明年1月12日之前得到FDA的正式认证。 ...
【刚刚发布】台湾出台《细胞和基因治疗产品管理法（草案）》（附全文）
台湾食药署发布「细胞及基因治疗产品管理法」草案，明定细胞及基因治疗产品的定义，并规范捐赠者合适性，另也在确保安全状况下核淮暂时性许可证，给癌症末期、无药可医的患者治疗希望，预计草案将于年底前送行政院。 另，细胞与基因治疗要上市必须通过三期临床试验，并通过审核，但有些患者情况紧急，因此设定出暂时性许可证机制，只要确认捐赠者合适性，并使细胞或基因治疗产品无传染性疾病的风险...
基因治疗又创佳绩，一次治疗“永绝”过敏！
近日，澳大利亚昆士兰大学科学家实现了一种可以通过一次治疗终身治愈如哮喘等严重过敏疾病的临床方法。 UQ Diamantina研究所副研究员Ray Steptoe领导的小组已经能够通过“关闭”导致动物过敏反应的具体免疫反应来对这类疾病进行永久治愈。该研究对应文章名为Allergen-encoding bone marrow transfer inactivates allergi...
伟大革命开始！基因治疗踏足骨科：重建受伤骨骼！
近日，美国希德斯-西奈（Cedars-Sinai）医疗中心的研究人员通过创新技术成功地修复了实验动物的严重肢体骨折，帮助这些骨骼组织无法自愈的动物重新长出了自己的骨骼组织。目前，研究人员已经证实了这种方法对于人类患者的安全性与有效性。结合超声疗法，干细胞技术与基因治疗技术，这种开创性的治疗方法最终可以取代骨组织移植作为修复严重破骨的有效方法。 “我们在骨科引起...
史无前例：中国科学家利用基因治疗让先天性耳聋小鼠听到「悄悄话」 | 奇点猛科技
在我国，平均每1000个新生儿中，就有2-3个患有遗传性的先天耳聋，这种基因层面的疾病一直没有很好的治疗方法，要么依靠助听器和人工耳蜗，要么就只能慢慢适应这种“无声的生活”。但是，随着基因治疗的兴起，这些先天性耳聋患者也许有一天也能重获“捕捉声音”的能力了！ 人工耳蜗 在昨天的《自然 生物技术》杂志上，来自哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员发表了两篇文...
2016：关于基因治疗你需要知道的一切
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却在慢慢引领着一场最具革命性的全球医疗变化。 “通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾...