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专家访谈
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NEJM突破性成果，测序改变智障孩子的一生
英属哥伦比亚大学BC儿童医院的科学家们通过全基因组测序精确诊断了一些智力障碍背后的遗传疾病，发现了与已知疾病有关的新基因、新体征和新症状。这一突破性成果五月二十五日发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，首次展示全基因组测序能够改变智力障碍儿童的一生。 智力障碍是一个比较复杂的问题。有些儿童的智力障碍是因为某种罕见遗传病干扰了机体的代谢功能。这种代谢障碍会使大脑和机体出...
《转》访Juno CEO Hans Bishop：CAR-T巨头的“炼成”并非一朝一夕
Juno CFO Steve Harr博士（左一），药明巨诺CEO李怡平先生（左二），Juno CEO Hans Bishop先生（右一） 近几年，CAR-T深受资本的追捧。而这方面的佼佼者Juno的一举一动，都吸引着来自全球医药投资者的目光，也在某种程度上代表着CAR-T/TCR-T疗法临床应用的最新动态。近日，转化医学网采访了Juno公司CEO Hans Bi...
ctDNA检测纳入保险，跨界动力推进数据共享
医疗保险机构Palmetto最近宣布已将体细胞变异ctDNA分析测试纳入其保险范围。“我们应该鼓励各大临床实验室向ClinVar提交体细胞变异检查报告以及有关的临床表型分析结果。”Palmetto说。ClinVar是一家免费基因型和表型数据供应机构，由NIH于3年前创立。迄今为止，已经有超过500家临床数据生产者与ClinVar建立了稳定的合作关系。 Pal...
从Sequenom看无创产前检测的市场前景
Sequenom是国外基因测序中游企业的代表案例。这家公司的核心业务是无创产前基因检测服务（NIPT），2015年的检测样本数量是18万例，（其最主流的产品是用于唐氏筛查的MaterniT21）。其他几家同领域的公司还包括Verinata Health（Verifi）、Ariosa Diagnostics（Harmony）以及Natara（Panoram...
多地现人感染H7N9禽流感 中疾控：勿自行宰杀生禽
今年以来，多地出现人感染H7N9禽流感病例。5月20日，河北省卫生和计划生育委员会通报，经河北省疾控中心和中国疾控中心检测复核阳性，依据流行病学史、临床表现和实验室检测结果，确诊衡水市一例人感染H7N9病毒病例。 今日中国疾控中心提醒，不要购买活禽自行宰杀，不接触、不食用病(死)禽、畜肉。 1、人感...
韩春雨的NgAgo能够超越CRISPR吗？——他们是这么说的...
NgAgo 能够超越 CRISPR吗？不止国内，有些老外也比较关注这个问题。世界上做基因组编辑方法和应用的实验室，差不多都有CRISPR-Cas9的成熟技术平台。CRISPR-Cas9编辑系统是已得到大家承认的成熟基因组编辑工具，而且CRISPR技术的优势不可小觑，有大牛撑它，它的发展和完善几乎汇聚了全世界基因组编辑实验室的资源，过去几年的发展速度令人惊叹。NgAgo 能...
GEN：T细胞如何逆转卵巢癌耐药性
美国密歇根大学科学家的最新研究成果或能揭示卵巢瘤化疗抗药性产生的原因。卵巢瘤生活的微环境由多种不同细胞构成，其中绝大多数是效应T细胞和成纤维细胞。科学家们相信对这两类细胞相互影响与作用承载着卵巢瘤产生化疗抗药性的关键。 这项最新研究认为肿瘤组织周边的成纤维细胞在某种程度上阻碍了化疗药物对肿瘤细胞的侵袭，这便是几乎每位卵巢瘤患者都...
Science子刊警告干细胞移植中抗生素的危害
科学家证明，某些药物会导致干细胞移植患者出现移植物抗宿主症（graft-versus-host disease，GVHD）恶化。 干细胞移植之后，患者开始重建他们T细胞，这类细胞是一种免疫系统细胞，通过识别和发动对病原体（如细菌、病毒或癌症）的攻击，保持身体的健康。但这个过程并没有那么简单，首当其冲的就是机体的排斥反应，移植物抗...
Nature子刊：首次利用CRISPR/Cas9在体内成功切除HIV的DNA片段
作为一种RNA病毒，HIV是一种逆转录病毒。当感染人细胞（主要是CD4+ T细胞）时，它会将自身的RNA逆转录为DNA后插入到宿主基因组中以便进行复制和合成新的病毒颗粒。 在一项新的研究中，来自美国天普大学刘易斯-卡茨医学院的研究人员利用基因编辑技术首次成功地从活的动物基因组中切除HIV-1 DNA中的一段序列。这一突破是开...
Science：微环境让肿瘤更加难缠
Science杂志发表的一项最新研究表明，肿瘤抵抗癌症治疗并不一定是出了内部问题。研究人员发现，大脑肿瘤与肿瘤微环境的相互作用，也会使其对药物产生抗性。好在用药物靶标相关信号通路可以解决这个问题。 多形性胶质母细胞瘤（GBM）是一种常见的侵袭性成人脑瘤，现有标准疗法只能稍许延长患者的生命，大多数患者都会在确诊后一至两年内死亡。随...
辉瑞将以52亿美元收购制药公司Anacor
据Business Wire报道，辉瑞和制药公司Anacor 5月16日共同宣布，双方已达成一项最终并购协议，辉瑞将以每股99.25美元现金收购Anacor，交易金额总计达52亿美元，这里面也包括了Anacor尚未偿付的可转债。两家公司的董事会已经一致批准了这项交易。 辉瑞预计通过现有现金完成交易，并且不希望此次交易影响其201...
The Scientist：癌细胞的“特立独行”
细胞的新陈代谢是一个复杂精细的网络，包含着成千上万个有序的生化反应，反应过程中细胞得以生长、分裂并对外界环境做出反应。经过100多年的调查研究，人类已识别出约3000种酶和营养转运体。但直到最近，人们才明白癌细胞利用这些代谢成分来进行增殖和生长。 和非增殖性正常细胞不同，癌细胞代谢需求多种多样。每次分裂时癌细胞都必须复制自身...
韩春雨：与NgAgo的相遇，就像一部“无厘头”的喜剧
韩春雨在实验室 韩春雨（右一）向记者介绍他的科研成果 中国青年报·中青在线记者 樊江涛/摄 事后回想起来，韩春雨觉得，自己和NgAgo的首次相遇，就像一部“无厘头”的喜剧。 那是一个深夜，他已经苦寻一种全新的基因编辑工具多日。但就在这个可能名垂人类生物技术研究历史的关键时刻，实验室的显微镜却不给力，“耍大牌”的NgAgo迟迟不肯...
生物巨头Celgene 再出手，携手老搭档Agios开展肿瘤免疫治疗
2010年，Celgene与Agios宣布达成全球战略合作协议，推进独一无二的癌代谢科学发展；2013年Agios依靠与Celgene的合作关系，获得超过1亿美元的IPO；而现在，这两家公司要翻新他们的联盟记录了——冲刺免疫肿瘤学。 具体来说，基于马萨诸塞剑桥Agio（NASDAQ: AGIO)）在4年的合同中已经从新泽西州萨米特Celgene（NASDAQ: CELG）...
CRISPR速递|张锋、Jennifer、Emmanuelle 等公司最新动态，融资、联手纷纷上演
韩春雨老师近日发表的关于新型基因编辑技术，在业内掀起了不小的波浪。这一伟大的创举被业内人士认为是将基因编辑的3.0版本直接提升到了4.0版本。那么，备受瞩目的基因编辑先驱张锋、Emmanuelle 、Jennifer 的公司最新动态是怎样的？ 1. Caribou Biosciences B轮融资3000万美金 CRISPR技术平台运营公司Caribou B...
GEN：高通量测序技术的两大挑战
没有测序的癌症诊断是不完整的，完整的癌症诊断应该包括一系列基于细胞遗传学技术、荧光原位杂交技术、标准分子技术以及NGS的预后与预测性分析。对于早期癌症患者来说，NGS序列分析在多种癌症的筛查技术中具有不容忽视的代表性；而对于晚期癌症患者，大量的侵入性测试往往只能筛查出少数几个药物靶点。 随着技术的进步与价格的下调，NGS综合分析技术越来越多地在临床肿瘤筛查中得到了...
Science:癌症免疫疗法的“七大关键因素”
免疫疗法对临床癌症治疗的影响正在迅速攀升。然而，不同的免疫疗法解决的是癌症-免疫系统交互作用中的不同问题。那么，对每个病人而言，究竟哪种疗法最有效呢？5月6日，在线发表于Science上的题为“The cancer immunogram”的文章中，作者们提出了个体中癌症与免疫系统不同互相作用的框架。他们的目标是聚焦生物标志物研究，帮助指导治疗选择。 ...
科学家或解开遗传机制数十亿年不变之谜：DNA本身存在限制
科学家认为，遗传机制之所以不再变化，可能是因为DNA翻译产生蛋白质的方式本身存在着某种限制。 科学家们认为转运RNA没有足够的识别要素，因此遗传机制数十亿年来再也没有改变过。转运RNA能够将合成蛋白质的“砖块”运送到“装配线”上，但品种有限，只能对应20种氨基酸。科学家们认为转运RNA没有足够的识别要素，因此遗传机制数十亿年来再也没有改变过。转运RN...
美国又一新型基因检测公司，看看与23andMe有何不同？
现在，这家新的提供基因检测服务的公司，Pathway Genomics，让基因检测的覆盖范围大大增加，除了常见的疾病检测外（比如他们可以通过活体检查发现受检人血液中的肿瘤细胞数量），该公司最受欢迎的一项检查叫做Fit。 Fit通过分析人体内和饮食、锻炼以及身体健康状态有关的遗传标记，让用户获取关于他们自身的一套独特的“基因密码”，并...
从估值90亿美元到濒临崩塌，这只独角兽用了6个月
硅谷的明星独角兽；估值90亿美元；仅次于特斯拉的、改变世界的创业公司；拉里·埃里森撑腰；10大医疗科技创新之一……这是美国血液检测初创公司Theranos显赫的“身世”。 33岁的美女；19岁从斯坦福退学，用学费创业；在全球有84项专利；身价45亿美元；福布斯财富榜上最年轻女富豪；奥巴马的座上宾……这是Theranos创始人伊丽...