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专家访谈
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科学家利用CRISPR/Cas9系统拯救了失明小鼠
英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。 色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突...
PNAS丨雾霾这种“病”，或许维生素B可以治！
一项由哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院研究人员领导完成的最新研究表明维生素B在降低空气污染对表观遗传组的影响中发挥着重要作用，进一步揭示了空气污染对身体表观遗传学效应的影响。这是首个详细探索预防或降低空气污染毒副作用有效手段的研究，相关研究成果发表在美国科学院院刊（PNAS）上。 这项研究由来自美国、瑞典、中国、新加坡、墨西哥和加拿大的研究人员共同完成，展示了个体如何采用预防...
Oncotarget惊人发现：维生素C抗癌活力竟是肿瘤药物的十倍！
Oncotarget：维生素C的抗癌作用竟是某些抗癌药的十倍！ 根据世界卫生组织（WHO）的数据，癌症目前已成为全球范围内导致人们死亡和疾痛的第二大原因。在2015年，全球有将近900万人死于癌症。同时，相关从业人员预测在未来的20年内，各种癌症的新增病例将累计增长约70％。美国国家癌症研究所（NCI）估计，几乎40％的美国男性和女性将在他们生命中的某一时间发...
FDA要向CFDA学稳健改革！看特朗普认怂了
特朗普并没有选择之前他放风的风投基金大腕Jim O’Neill, 主要是这哥们比他还要语出惊人。Jim O’Neill名校毕业且极为聪明，虽然也在政府机构干过却是个自由派无政府主义者，而且没有一点医学背景。 虽然长期跟投资界大佬Peter Thiel（就是那本创业名著《从0到1》的作者）混，但是因为大嘴巴而很不讨美国正经医药圈人士喜欢，比如他认为新药审批费钱费时，鼓吹干脆不需要只...
诺华新药Kisqali获FDA批准 一线治疗HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌
瑞士制药巨头诺华（Novartis）研发的新型口服靶向抗癌药Kisqali（ribociclib，前称LEE011）近日喜获美国食品和药物管理局（FDA）批准，联合芳香酶抑制剂，作为一种初始内分泌疗法，用于绝经后女性激素受体阳性/人类表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）晚期或转移性乳腺癌的一线治疗。 Kisqali是一种选择性细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑...
39款进口药品将被CFDA核查（包括罗氏、赛诺菲、默沙东......）
国家食品药品监督管理总局局长毕井泉日前在两会“部长通道”亮相时表示，目前CFDA正在积极与有关部门加快对跨国药国外药的审评审批，让更多国外特效药尽快在国内上市。 3月8日，CFDA发布了《2017年度进口药品境外生产现场检查任务》，将39个药品列为2017年度进口药品境外生产现场检查任务，其中包括罗氏、赛诺菲、默沙东等企业。 此外，在这39个药品中，七叶洋地黄双...
震撼！CFDA认证全球最先进的桌面式高通量基因测序仪NextSeq 550AR
近日，中国食品药品监督管理总局（CFDA）批准了安诺优达基因科技生产的基因测序仪NextSeq 550AR（国械注准：20173400330），以及胎儿染色体非整倍体（T21、T18、T13）检测试剂盒（可逆末端终止测序法）（国械注准：20173400331）医疗器械产品注册。 NextSeq 550AR（国械注准：20173400330） NextSeq 550AR基因测序仪...
速递 | FDA今日批准又一通用型CAR-T疗法进入临床试验
今日，施维雅（Servier）、辉瑞（Pfizer）和Cellectis公司联合宣布，美国FDA批准了通用型CAR-T疗法UCART19 IND（Investigational New Drug)资格，可在美国进入临床发展，用于治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病适应症。 UCART19是正在开发用于治疗表达CD19的血液恶性肿瘤的同种异体CAR-T细胞疗法产品候选物，经TALEN基因编辑。最...
Nature:中心法则的“补充”，lncRNA与疾病或具潜在联系
长久以来，学术界已知认为特定基因通过转录产生mRNA并继续翻译产生蛋白质以对细胞活动乃至机体性状进行调节与控制。然而，伟大的中心法则事实上并不能涵盖和解释所有的生命现象，最近几年，越来越多的研究阐述着中心法则之外的基因故事。科学家发现即便不通过转录与翻译，某些特殊的DNA片段也能够通过独特的方式对疾病的发生产生影响。 日本理化学研究所（RIKEN，RIkagaku KENkyush...
Nature Genetics：新型癌症检测技术帮助早期检测和定位癌症！
近日，美国加州大家圣地亚哥分校生物工程系张鹍教授团队公布了一种新型癌症检测方法，可以快速检测肿瘤细胞，并确定肿瘤在体内的生长位置。相关文章《Identification of methylation haplotype blocks aids in deconvolution of heterogeneous tissue samples and tumor tissue-...
2017 年度Agilent 2100/4200用户交流会等您来
Agilent 2100生物分析仪作为样品制备的国际金标准，早已成为生物化学和分子生物学中不可或缺的研究工具。Agilent 4200 TapeStation 系统结合了2100生物分析仪在RNA质控上的出色能力，继承了2200 TapeStation在DNA完整性评估上的突破，同时融入了自动化与高通量，是在新一代测序（NGS）、生物微阵列芯片分析和 qPCR 工作流程中对生物样品进行质量控制（Q...
致命挫折过去数月，Juno终于选择终止其CAR-T项目JCAR015
在最近的药物开发历程中，Juno由于一连串病人的死亡事件而遭受了最糟糕的一次挫折（包括2016年7月和11月的两次试验暂停），几个月后，该公司终于决定终止JCAR015这个先导药物项目，而把希望寄托在其管线中的另一个CAR-T疗法身上。 Juno的CAR-T之路（左侧为竞争对手的部分动态） 自从2014年获得FDA的突破性疗法认证以来，Juno的CAR...
癌症免疫治疗|多面手NK细胞的三重武功：自身受体、ADCC、CAR-NK
引言 2016年，制药界过得不是很如意，至今获FDA批准的新分子只有20个，远不如去年的45个。幸好还有抗癌药捷报频传，特别是癌症免疫治疗风头正劲：免疫检查点抑制剂PD-1/CTLA-4联合治疗PD-L1高表达晚期肺癌患者，产生90%应答；CAR-T细胞免疫治疗也在几个末期血癌临床中产生80%以上应答，为晚期肿瘤治疗带来了福音。现有方法主要是针对T细胞，只代表了免疫系统的一半-...
DNA计算机有望成为“配药师”
与传统的基因测序仪相比，DNA计算机要执行“思考”动作，“智能”是必要的。“抗体模板链交换”途径，使抗体作为输入信号来进行DNA计算，抗体成为输入信号使得DNA计算能够用于基于抗体疾病的诊断，同时会得到比传统的医学检验更多的关于抗体的信息。 近日，荷兰埃因霍芬理工大学的研究团队开发出全球首个能够检测血液中多种抗体、并基于检测结果执行后续程序的DNA计算机，利用该DNA计算机可以使...
Grail完成B轮融资9亿美元，ARCH Venture领投，Johnson & Johnson、Amazon, Celgene, Merck、腾讯等跟投
据外媒报道，癌症早筛公司Grail今天宣布完成B轮首期9亿美元的融资，由ARCH Venture领投，跟投的有Johnson & Johnson、Amazon, Bristol-Myers Squibb, Celgene, McKesson, Merck等，以及腾讯。B轮的二期融资正在进行中。以下是英文报道全文。 Financing led by ARCH Venture Pa...
云健康发布创新市场战略并发布针对肿瘤和非肿瘤免疫治疗基因检测产品——ImmuneSeq Panel
（波士顿，马萨诸塞州/上海，中国 ）——中国领先的基因精准医学解决方案提供者云健康基因科技（上海）有限公司（以下简称云健康）今天对外发布了其创新的商业模式和产品发展战略，在精准医疗、健康和长寿领域采用开放和创新式的市场策略。此外，作为该商业模式的应用之一，云健康在此次美国旧金山举办的第24届分子医学学会会议(Molecular Medicine Tri-Conferenc...
Nature：免疫系统中的“哨兵”，可开发自愈癌症
丹麦奥胡斯大学的一项最新研究揭开了一个重大难题的秘密，将有助于我们明白我们的固有免疫系统如何对抗病毒感染、识别外源DNA，例如来自死亡癌细胞的DNA，这项发现对未来开发治疗癌症及自身免疫疾病的新型免疫疗法至关重要。 人体免疫系统最重要的功能就是监控体内的危险信号，其中之一就是来自微生物及损伤、死亡细胞的DNA，当DNA聚集在细胞质中，细胞就会产生一种信号蛋白--干扰素，可以...
Cell：治疗糖尿病竟这么简单？规律节食有望成为FDA正式疗法
近日，美国南加州大学老年研究院院长 Valter Longo 教授团队发现禁食模拟饮食法（fasting-mimicking diet，FMD）可以促进胰腺细胞的更新与生长，促进胰岛素的生成并对小鼠模型的 1 型和 2 型糖尿病症状起到逆转作用。该研究对应的论文发表于最新的Cell杂志。 Longo教授表示，“通过调整小鼠的饮食习惯，将FMD饮食模式与正常饮食模式循环替换，在一定...
Nature子刊丨利用CRISPR技术治疗失明？新型Cas9酶或许能行！
能够将基因组编辑工具CRISPR / Cas9包装成一个针对大量组织的递送系统是分子生物学家的目标。目前，基因组工程中心的科学家，与ToolGen和首尔国立大学合作，已经设计了最小的CRISPR / Cas9递送系统，通过腺相关病毒将其递送到肌肉细胞和眼睛，并用它来编辑引起失明的基因。新Cas9酶，预期成为对抗常见和不可排除的疾病靶标的有用的治疗工具，其源自空肠弯曲杆菌，空肠弯曲杆菌是导致食...
2017热词预测之CAR-T疗法——免疫疗法的耀眼新星
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，简单来说是从癌症病人身上分离免疫T细胞，利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，再进行体外培养，大量扩增CAR-T细胞，把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内，帮助病人抗击肿瘤细胞。 1989 年，Gross...