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专家访谈
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基因缺失为药物研发开路
基因缺失可以为基因如何产生作用提供有价值的线索，也可以为药物研发提供新的思路。在巴基斯坦的一项研究中，研究者对10503名成年人开展了关于心脏方面试验，其中1843名参与者至少有一种基因，两份拷贝都存在缺失，近日研究者将报告结果在线发表在Nature上。 在此期间，研究者通过抽取参与者的血液实时记录200多种参数数据，其中包括血压、心率、血糖水平、胆固醇、激素含量等。通过研究突变...
Nature Medicine：新靶点有望成为抗体药物研发大爆炸的引线
日前，加拿大多伦多大学的研究人员开发了一种新的实验技术，大幅削减了开发新型癌症治疗技术的时间成本，提高了癌症新疗法从实验室走向临床的转化效率。由于该技术前所未有的突破性，对应文章发表在了最新出版的Nature Medicine上。通过这项研究，科研人员基于他们开发的新技术找到了新的胰腺癌治疗潜在靶点，开创了利用遗传缺陷摧毁癌细胞的新大陆。 利用CRIS...
活检技术助力药物研发，靶向药或将实现精准开发
和药物研发公司宣布签订一项靶向药研发和商业化协议，届时两家公司将利用公司的适应酶系统开展临床活检诊断实验，预测公司系统响应公司未来的主打药物——的几率。 病人使用进行评估和分类，两家公司将通过合作对肿瘤样本和临床实验数据进行多重诊断实验，样本和数据来源于最近刚完成的以晚期胰腺癌患者为研究对象的期研究。去年年底，宣布，尽管来自日本的例患者在使用之后整体生存率得到了提高，但研究仍然没...
不选择癌症药物研发，Ovid Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域？
十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。 “但研究人员注意到，肿瘤并没有缩小，而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb（简称BMS）的前高级副总裁Jeremy Levin称，“实际上只是白细胞会攻击肿瘤。这种发现使得BMS公司并没有削减其免疫治疗项目，而是...
专家张丹：药物研发急需人才，审批速度待提高
引进人才很重要 自从回国以后，张丹认为中国的科研环境正逐年发生改变。特别是从去年开始，国家一方面从体制上改革，提出应当给予科技人员更大的自主权，以及在科技拨款和科技项目管理上予以创新，这个就从体制上给科技人员更大的自由发挥空间。 另一方面，国家通过嵌入进化等其他方式引进人才。比如从全球引进了更多有影响、有造诣、有创建的科学家、青年科学家，所以从人才角度来讲...
重新编码生命：药物研发的革新，更是生物领域的伟大尝试
经历了数百万年的进化后，地球上的所有生物都拥有64个遗传基因密码子。但是哈佛大学的科学家认为他们可以改变这一现状，近日他们发表文章称，在实验室里他们创造了一个只含有57个密码子的完整的细菌基因组。这一实验对生物基因学来说具有十分重要的意义。 乍一看，这个实验对转基因细菌培育药物有很好的推进作用。过去通过培育转基因细菌生产药品、抗病毒...
抗肿瘤药物研发大潮的驱动力及潜在风险
现在制药工业最热门的投资方向就是抗肿瘤药物研发，据福布斯报道现在40%的新药研发经费投入到抗肿瘤药物上。那么这个比例是否合理呢？对厂家和投资方又有意味着什么呢？ 谈到80年代默沙东的辉煌，业界一致认为当时默沙东成为最盈利、最受社会尊重制药企业的主要原因是其科学驱动研发活动的战略。那么现在抗肿瘤药物这么高强度投入是否符合科学驱动原则？尽管基础研究也多年向抗肿瘤药物倾斜，但是这个领域的优质靶点并...
23andMe为药物研发提供大数据支持
基因测序的消费者积累完成了世界上最大的DNA数据库之一。现在它是新药线索的筛选系统。 ——Antonio Regalado “欢迎你。”基因检测试剂盒23andMe将送到你家。支付199美元，吐点唾沫在小管里，几周后你就可以一窥你的DNA。你有金色的头发的基因吗？36疾病的风险中的哪些你可能传递给你的孩子？ 由企业家Anne...
分析：抗肿瘤药物研发大潮的驱动力及潜在风险
现在制药工业最热门的投资方向就是抗肿瘤药物研发，拒福布斯报道现在40%的新药研发经费投入到抗肿瘤药物上。那么这个比例是否合理呢？对厂家和投资方又有意味着什么呢？ 前几天我们谈到80年代默沙东的辉煌，业界一致认为当时默沙东成为最盈利、最受社会尊重制药企业的主要原因是其科学驱动研发活动的战略。那么现在抗肿瘤药物这么高强度投入是否符合科学驱动原则？尽管基础研究也多年向抗肿瘤药物...
癌症细胞补给线或为血管肿瘤药物研发提供新靶标
如果血管生成拟态的确为转移铺就了道路，那么阻止它就会拯救生命。 2000年3月的一个大冷天，上百位研究人员挤在美国盐湖城一个宾馆的礼堂内，迫切想观看就癌症研究中最具争议性的观点发起的终极对决。一边是爱荷华大学癌症中心癌症生物学家Mary Hendrix。1年前，她的团队报告称，肿瘤细胞能利用血液供应获取营养物质。这是一种不同寻常...
DNA编码分子库为药物发明提供便利
图片来源：KTSDESIGN 随着DNA编码分子库持续扩大以及新的筛选方法不断开拓未知生物学领域，DNA编码分子库将成为制药行业研发新药的支柱之一。 在美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市一座混凝土建筑的二楼，一台普通实验室冰箱的塑料盒子里放着一根透明试管，里面则含有天文数字尺度的混合物。这个分子库里冷冻的是由...
免疫细胞弯曲导致核破裂 促进癌症药物研发
细胞能够完成的一些运动是你在瑜珈班上做不到的。当免疫细胞侦察到入侵的微生物时，他们能够把自己变形以穿过细胞间狭窄的缝隙。但他们可能付出代价，两项新的研究揭示，这种变形的能力可能使包裹细胞核的核膜破裂，并破坏DNA。其结果将促使研究人员设计出防止癌症细胞迁移到新的部位的药物。 “这是一个惊奇的发现”，德国埃朗根-纽伦堡大学的生物...
Nature：用二维码构建“DNA编码库”，DNA标签成药物研发支柱
麻省沃尔瑟姆市（Waltham, Massachusetts）的一座钢筋混泥土建筑的二楼，一个实验室冰箱里的塑料盒中，包含着无数种化学分子。这些分子是葛兰素史克制药公司（Glaxo Smith Kline，GSK）合成的带DNA标签的分子，数目达到万亿种——这是银河系恒星数目的10倍。 各大制药公司和生物工程公司都在采用这种DNA编码分子库来迅速筛选能与疾病相关蛋...
罗氏豪掷10亿美元，与Blueprint达成5个肿瘤免疫药物研发合作
罗氏近日与Blueprint制药达成一项高达10亿美元的研发合作，收购该公司旗下5个肿瘤靶向药物，以扩充自身的肿瘤免疫业务资产。 根据协议，Blueprint制药将会获得4500万美元的预付款，罗氏还将根据研发进展支付9.65亿美元的附加费用和里程金。这五个肿瘤靶向药只要在I期临床试验中获得概念性验证，罗氏就可以进行收购。Blu...
清华大学与盖茨基金会合建药物研发中心
清华大学与比尔及梅琳达·盖茨基金会22日在瑞士达沃斯签署合作备忘录，决定在北京联合成立“全球健康药物研发中心（北京）”，打造高精尖的医药转化创新平台。 双方表示，“全球健康药物研发中心（北京）”旨在建立一个高效运营、功能完善、拥有杰出医药研究和转化能力的全球公共卫生和医药创新机构。成立后，该中心将针对包括中国在内的发展中国家面临...
肠道菌：药物研发新战场
最近几年的科学发现证实了一些严重的健康状况可以通过向人体消化系统中加入“好”细菌来得到治愈。现今，有好几家公司正在致力于开发多种药物来起到与肠道中益生菌相类似的效果。 人体消化系统犹如热带雨林，大量的微生物种群、免疫细胞以及胃肠组织上皮细胞交流和交换着无数的化学和物理信号。使这一复杂生态系统失去稳...
拜耳投资3亿美元 利用CRISPR技术进行药物研发
强大的基因编辑工具CRISPR能够帮助治疗疾病吗？制药公司正在努力寻找答案。 近期，德国拜耳宣布投资3亿美金与初创基因编辑公司CRISPR Therapeutics合作开发新药用于血液疾病、失明和先天性心脏病的治疗，这也仅仅只是制药公司渴求通过CRISPR技术开发新药的最初迹象。最近，业内的关注度正聚焦在如何通过开发新型基因编...
大数据库助力癌症药物的开发
近日，来自英国癌症研究所的研究人员通过研究表示，通过加入错误蛋白的3D结构，以及绘制癌症交流的图谱，就会为世界上最大的癌症药物数据库带来革命性的突破；最近更新的canSAR数据库或将为英国及全球的科学家们提供机会来设计出更加高效的癌症疗法，相关研究刊登于国际杂志Nucleic Acid Research上。 英国癌症研究中心于2011...
基因检测助力药物研发，罕见病难题何时才能攻破？
什么是罕见病？ 罕见病是指那些发病率极低的疾病。罕见疾病又称“孤儿病”，在中国没有明确的定义。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。世界各国根据自己国家的具体情况，对罕见病的认定标准存在一定的差异。例如，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病；日本规定，罕见病为患病人数少于5万（...
阿尔兹海默症药物研发：挫折及垫脚石
近日，罗氏公司的MAO-B抑制剂sembragiline的一项IIb期临床数据显示，经过为期一年（52周）的治疗后，sembragiline相比安慰剂未能改善阿尔兹海默症（AD）患者的认知功能。但靶向β-淀粉样蛋白的礼来公司的solanezumab和百健公司的aducanumab显示在轻度阿尔兹海默症患者中有一定应答，数据显示这两种药物不仅仅是缓解其症状，而是靶向阿尔茨...