推荐活动

分子诊断论坛

【聚焦】默克公司推进基于基因编辑的药物研发!

首页 » 产业 » 快讯 2019-01-28 转化医学网 赞(2)
分享: 
导读
据悉,德国默克公司MerckKGaA目前已进一步推进基于基因编辑的药物研发,该公司与VertexPharmaceuticals已达成独家研发许可协议。

据悉,德国默克公司Merck KGaA目前已进一步推进基于基因编辑的药物研发,该公司与Vertex Pharmaceuticals已达成独家研发许可协议。Vertex的许可协议是Merck KGaA针对药物开发进行基因编辑的最新尝试。

为了加强其在DNA损伤和修复以及免疫肿瘤学领域的现有肿瘤学研发管线,Merck KGaA 于2017年以2.3亿美元的价格从Vertex获得了许可的四种化合物中的两种。

Vertex 目前已获得两款DNA依赖性蛋白激酶(DNA-PK)抑制剂和另外一种临床前化合物的研发许可,在基因编辑领域用于六种遗传疾病适应症,Merck KGaA透露说它们没有包括癌症。目前该许可协议的价值尚未公布。最新的许可协议加深了Vertex在基因编辑药物开发方面的影响力,已知涵盖了M9831(原VX-984)和另外一种临床前化合物。

M9831和临床前化合物现在是Merck KGaA DNA损伤应答(DDR)抑制剂产品组合的一部分。M9831于去年完成I期临床试验(NCT02644278),这是一项首次人体研究,旨在评估该药与聚乙二醇化脂质体多柔比星(PLD)化疗联合的安全性,耐受性和药代动力学/药效学特征。

Merck KGaA近日表示正在研究四种DDR分子,包括两种ATR抑制剂,一种ATM抑制剂和一种研究小分子DNA-PK。已知DNA-PK可以潜在地增强许多常用的DNA损伤剂如放疗和化疗的功效。还可以起到增强CRISPR / Cas9介导的基因编辑的作用。

Merck KGaA的执行委员会成员BelénGarijo在一份声明中表示:我们正迅速推进在肿瘤学方面领先的DDR产品组合,并很高兴通过增强CRISPR / Cas9介导的基因编辑,看到DNA-PK在遗传疾病中的潜在益处。

Merd KGaA生命科学业务执行董事兼首席执行官Udit Batra博士本月早些时候表示:“我们共同提出了使用我们的CRISPR-Cas9技术来开发更具代表性的啮齿动物模型的想法。这促成了这笔交易。这将有助于我们应用技术开发改进的毒理学研究,以便通过诊所更快地获得越来越多的药物。这是对我们基因编辑能力的肯定。随着其他Cas系统的出现,Merck KGaA的技术将适用。

他还通过CRISPR-Cas9阐述了Merck KGaA在基因编辑方面的重点领域。它们包括开发更具体的切割和替换基因组相关部分的方法,同时避免脱靶效应; 开发更接近模拟人体细胞的更好细胞系进行体外毒理学研究,例如,使用基因编辑修饰Madin-Darby犬肾(MDCK)细胞,看起来更像人类肠道,或增强生物生产。

关于Vertex:

截至周一,Vertex正在为美国公司赞助的基于CRISPR的疗法的第一次临床试验招募患者,这是一项I / II期研究(NCT03655678),旨在评估CRISPR-Cas9修饰的CD34 +人造血细胞的安全性和有效性。干细胞和祖细胞使用CTX001进行输血依赖性β-地中海贫血。1月10日,Vertex和CRISPR Therapeutics称FDA已批准CTX001用于镰状细胞病的快速通道指定 - 这是公司(NCT03745287)的另一项I / II期试验的主题,该试验于1月18日开始招募患者。

关于Merck KGaA:

Merck KGaA的生命科学业务在美国和加拿大以MilliporeSigma的名义运营,已在欧洲和澳大利亚以及世界其他地区获得CRISPR相关专利,并在美国申请专利。

参考文献:Licensing Deal Moves Merck KGaA, Vertex Further into Gene Editing-Based Drug Development

(转化医学网360zhyx.com)

评论:
评 论
共有 0 条评论

    还没有人评论,赶快抢个沙发