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专家访谈
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【Nature】重磅：一种单一的设计性DNA药物治疗有望完全治愈帕金森症！
人体内有一种叫做PTB的蛋白质，这种蛋白质以结合RNA并影响细胞中哪些基因被“激活”或“休眠”而闻名。为了研究PTB蛋白质的作用，科学家经常操纵细胞来减少其数量，然后观察会发生什么。近日，一项突破性的研究发现：仅仅是一种抑制小鼠PTB的单一治疗方法，便能使老鼠的帕金森氏症症状完全消失。 这项研究由美国加州大学圣地亚哥医学院的付向东博...
【JAMA子刊】新发现：美国科学家首次发现一种新基因，有望治疗阿尔茨海默症
根据哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员领导的一项研究，一种新发现的阿尔茨海默症基因（RBFOX1）可能导致大脑中首次出现淀粉样蛋白斑块。 RBFOX1基因的一些变体似乎增加了构成这些斑块的蛋白质片段的密度，并可能导致神经元之间关键连接的破坏（阿尔茨海默症的另一个早期征兆）。 这一发现可能会带来阿尔...
【研究】新发现：维生素D可以帮助预防癌症免疫治疗的副作用
癌症的免疫疗法，特别是免疫检查点抑制剂的治疗，已成为治疗某些类型癌症的重要组成部分，并为一些患者提供了持续的缓解。免疫检查点抑制剂是一种可以解除免疫系统“刹车”的药物，有助于识别和攻击癌细胞。免疫检查点抑制剂被批准用于治疗一些患者的多种癌症，包括乳腺癌、膀胱癌、宫颈癌、结肠癌、头颈癌、肝癌、肺癌、皮肤癌、胃癌和直肠癌等。 除了这些疗...
【日程】Gene-π数字PCR训练营 - 数字PCR量化医学先进治疗的质控体系（成都站）
随着分子遗传知识的积累，DNA和RNA分子的定量变得越来越重要。人们发明了诸多方法，以便尽可能精确地量化核酸的数量。 数字PCR(digital PCR, dPCR)技术是精确定量核酸分子的全新技术手段，采用绝对定量的方式，不依赖于标准曲线和参照样本，直接检测目标序列的拷贝数，具有较高的灵敏度和特异性等特点。数字PCR在临床上的多个领域展现出良好...
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。 由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。 基因治疗的类型 目前，基因治疗主要有三...
【新进展】美国科学家尝试了一种新的白血病治疗方法
骨髓增生性肿瘤是一种由骨髓干细胞的病理性变异而导致的白血病，这种变异使人体产生过多的红细胞、白细胞和血小板。大多数患者由于疾病的进一步发展或骨髓纤维化而死亡。目前还没有针对骨髓纤维化的特殊治疗方法。但近日，美国波士顿大学的研究人员尝试了一种新的治疗方法，并发现抑制一种特殊的蛋白可以减少巨核细胞的数量，从而提高骨髓增生性肿瘤患者的生存率。 这项研究由美国波士顿大学医学院的S...
【Cell】里程碑式研究：癌症对脂肪的依赖可通过“新药物+饮食”进行治疗
近日，伦敦癌症研究所和伦敦帝国学院的科学家开创了“药物+饮食”癌症疗法，将精确的医学和饮食习惯相结合。在手术过程中，他们使用智能手术刀“ iKnife” 在几秒钟内检测出组织是否癌变，并通过不含脂肪的新代谢疗法来对抗癌症。这项研究发表在Cell上。 寻找“代谢指纹” 科学家研究了实验室中的癌细胞和来自患者的肿瘤，以寻找“代谢指纹”——细胞...
【Nature子刊】维也纳医科大学：科学家确定一种新肠癌治疗方法
医疗科技在发展，而我们的敌人——癌细胞也在不断进化。已有研究发现，癌细胞已经进化出不被人体免疫系统发现的机制，从而躲避免疫系统的攻击。因此，提高癌细胞对免疫攻击的敏感度是确保免疫治疗技术成功的重要策略。然而，目前人们对这种潜在机制知之甚少。但近日，奥地利的一个研究小组新发现了一个与肠癌细胞躲避免疫系统有关的机制，并确定了肠道肿瘤免疫治疗的一种新靶细胞。 &...
【Nature】基因工程CAR T细胞有望治疗与衰老相关的疾病
嵌合抗原受体（CAR）T细胞已经改变了难治性血癌的治疗方法，这些基因工程的免疫细胞能够精确地寻找并摧毁癌细胞。现在美国斯隆凯特林纪念中心（Memorial Sloan Kettering）的科学家们正在利用CAR T细胞来治疗其他疾病，包括那些由衰老导致的疾病，衰老是组织中的一种慢性“警报状态”。这类疾病的范围很广，包含使人虚弱的疾病，如肝脏纤维化、动脉粥样硬化和糖尿病。 ...
【综述】遗传病学的分类及治疗方法
遗传病严重危害人类健康，据不完全统计，全球已发现的遗传病约有7000多种，已经明确致病基因约4000多种。 遗传病的概念及分类 遗传病指由于遗传物质改变所导致的疾病，主要包括染色体疾病和基因病，染色体疾病主要是因为染色体异常所导致，如三体综合征，即通常所说的唐氏综合征；基因病又有单基因病和多基因病...
【Nature子刊】哈佛大学研究发现：一组分子有望治疗帕金森
近日，新加坡南洋理工大学（NTU Singapore）和哈佛大学（Harvard University）的一项研究发现，一对有前景的分子为开发一种缓解帕金森病的新疗法带来了希望。 帕金森病是仅次于阿尔茨海默症的第二大最常见的神经退行性疾病，影响全球700万至1000万人。帕金森病患者大脑中的多巴胺水平降低，导致他们难以控制自主运动，...
【新发现】干细胞+鱼油——治疗抑郁症的新武器
重度抑郁症是最常见的精神疾病。大约六分之一的人一生中会经历至少一次抑郁症发作。但是，约有三分之一的患者抗抑郁治疗无效。 研究表明，患有严重抑郁症的人似乎在大脑中有更多的持续性炎症，以及其他通常与炎症相关的疾病，如心脏病和类风湿关节炎。但是要进一步理解这种联系还需要更多的研究。研究发现，鱼油或欧米伽-3脂肪酸这两种药物都能抑制大脑和身体的炎症，提高免疫系统功能。 ...
【新发现】中风患者的福音！联合治疗能够恢复中风患者的认知能力且延长治疗窗口期
再灌注治疗是中风治疗的金标准，有助于在血栓引起的中风后恢复血流量，防止脑组织损伤。然而，只有大约10%的中风患者符合条件，部分原因是再灌注治疗的治疗窗口狭窄。 南卡罗来纳州医科大学（Medical University of South Carolina）最近的一项研究表明，如果使用一种阻断免疫反应的特殊化合物，这种疗法对运动和认知...
【Nature子刊】蜗牛的“致命毒液”成“救命良药”，迄今最小胰岛素有望彻底治疗糖尿病
发现胰岛素将近一个世纪之后，由美国犹他大学健康研究所（U of U Health）的科学家领导的国际研究小组开发出了结构最小但功能齐全的胰岛素。它基于捕鱼的锥形蜗牛产生的速效毒液胰岛素，同时也显示出人类胰岛素的全部功能，并与人胰岛素受体（hIR）结合。在啮齿动物中进行的测试表明，微型胰岛素（Mini-Ins）具有与人胰岛素相似的生物活性。研究人员声称，微型胰岛素是个不...
【新发现】有效治疗炎症性疾病的药物研发出来了！
近日，利物浦大学和AKL研发有限公司（AKLRD）进行的一项新研究发表在《炎症药理学》（Inflammopharmacology）上，强调了一种新的药物APPA对人体炎症免疫反应的潜在益处，通过靶向中性粒细胞，能够有选择地控制人体的免疫反应。 在许多炎症情况下，例如骨关节炎、类风湿性关节炎和最近的COVID-19，当免...
【聚焦】麻醉药氯胺酮如何快速治疗抑郁症？迄今规模最大的研究揭开谜底
抑郁症是瑞典最常见的精神病诊断，一生中可能会影响到十分之一的男性和五分之一的女性。如何定义难以治疗？15％-30％的患者前两次尝试治疗都不起作用。研究表明，低剂量的麻醉药氯胺酮对某些患者会迅速起作用，但确切的作用方式尚不清楚。美国和欧盟已经批准了含有氯胺酮的鼻喷雾剂，用于其他疗法无法产生作用的抑郁症患者。 低剂量的麻醉药氯胺酮对难以治疗的抑郁症具有快速作...
【新发现】MIT研究人员设计出纳米颗粒，可提高癌症免疫治疗的效果
治疗癌症的一种有前景的策略就是刺激身体自身的免疫系统来攻击肿瘤，然而，肿瘤很擅长抑制免疫系统，因此这些类型的治疗并不适用于所有的癌症病人。 MIT的工程师们已经想出一种方法来提高癌症免疫治疗的效果。他们表示，如果用现有药物（免疫检查点抑制剂）与一种新的纳米颗粒结合使用来治疗小鼠，会进一步刺激小鼠的免疫系统，这种联合使用比单独用免疫检...
【Science】1000+肿瘤样品研究表明，潜伏在癌细胞中的细菌能为治疗癌症提供新方法
背景 肿瘤是复杂的生态系统，除癌细胞，免疫细胞、基质细胞、血管、神经和许多其他成分外，也称为肿瘤微环境的一部分。这项研究也跟其他实验室的研究一样，细菌清楚地证明了细菌也是肿瘤微环境的组成部分。他们希望，通过找出它们完全适合一般肿瘤生态系统的方法，可以找到治疗癌症的新方法。 尽管先前的研究表明细菌和其他微生物可能会出现在肿瘤表面，但对肿...
【FDA警告】一些治疗糖尿病的二甲双胍药物中有致癌成分
在实验室检测发现一种与癌症有关的成分（亚硝酸）含量升高后，美国卫生监管机构要求五家制药公司召回他们广泛使用的糖尿病药物。 在过去的两年半中，FDA已发现包括血管紧张素II受体阻滞剂和雷尼替丁（Zantac）在内的几种药物含有被称为亚硝胺的少量遗传毒性物质，例如N-亚硝基二甲胺（NDMA）。早在2019年12月9日，FDA就开始调查二甲双胍治疗糖尿病中可能致癌的化学物质...