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专家访谈
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美国科学界激辩基因修饰技术英雄榜
1月14日，Cell杂志发表了Eric Lander一篇关于基因编辑技术CRISPR发现历史的综述。三天之后，Jennifer Doudna公开驳斥这篇文章。美国科学界关于CRISPR的纷争的讨论再次升温。 编者按： 绝大部分科学家并非像宣传文章里说的不计名利，更不是有些人假扮的清心寡欲、高风亮节，而是...
基因编辑治疗遗传性视盲
科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事。 该基因编辑技术被称为“CRISP...
DIY基因编辑技术让你无所不能
随着越来越多的新闻媒体报道CRISPR/Cas基因编辑的应用——尤其是，操控人类生殖细胞，2015年CRISPR变成了一个人人皆知的词语。尽管利用CRISPR/Cas系统并非新鲜事物，毫无疑问2015年它获得了热炒。但是，目前这项技术的使用仍然局限于学术和商业环境。 最近，从芝加哥大学获得生物物理学博士的美国人Josiah Zayner，正在狭小的公寓厨房的餐桌上，进...
简化人类细胞基因编辑的新方法
用RNA指导的CRISPR-Cas9系统的动物和植物基因组工程，正在改变着生物学。与其他基因工程工具相比，这种技术更容易使用，并且更有效，因此，在其发现后的短短几年内，就已经被广泛应用于世界各地的实验室，也成为编辑人类多能干细胞、人类胚胎干细胞基因组最常用的技术。1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛大学和麻省总医院研...
为何盖茨、谷歌如此看好首个基因编辑上市公司？
2015年，第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9荣登著名学术期刊《科学》杂志十大科学突破榜首。在金融界，以基因测序、癌症肿瘤疗法为代表的生物科技股已雄冠全球资本市场多年。作为A股市场精准医疗龙头股，达安基因、迪安诊断2015年度涨幅高达146.41%和105.93%。 近日，从海外财经媒体，到国内券商，不约而同地再次提及精准...
2016开年CRISPR技术大爆发（治肺癌、杜氏肌营养不良等）
CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制，经过了2012年的机制阐述，2013年的崭露头角，以及2014年的技术备受推崇之后，迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。 杜氏肌营养不良症 三个独立研究小...
基因编辑被称“造物主之手”有望彻底治愈恶性疾病
为何2016年美股精准医疗将向基因编辑看齐？为何国内券商争相发布相关研报，引导国内资本市场关注？这一系列的问题，最终都可以用第三代基因编辑技术——CRISPR/Cas9“造物主之手”的美誉来解释。 首先，基因编辑技术与以往的任何医疗技术手段不同，是一种可以在基因组水平上对DNA序列进行改造，从而改变遗传性状的操作技术。其...
【行业】CRISPR 横空出世，助力 CAR-T 细胞治疗
投资要点 基因编辑 —可随手操纵基因的上帝之手。基因编辑能够对基因进行精确操作， 实现基因定点突变、插入、删除。与传统的病毒载体导入基因相比，基因编辑 准确度高、效率高、成本低，未来将成为全球基础研究和临床应用的主流技术。 基因编辑主要包括 ZFN、TALEN 和 CRISPR 技术，中 CRISPR 具有操作简 单、脱靶率低、成本低廉、无种属特异性、细胞毒性小的...
英科学家准备“修改”人类胚胎基因
据英国《卫报》报道，英国科学家正准备首次对人类胚胎进行基因编辑，他们可能在近期获得英相关管理部门的研究许可。 在进行研究之前，弗朗西斯·克里克研究所的科研人员必须获得英国人类受精与胚胎管理局和一个专门的伦理委员会的许可。该研究负责人凯西·尼亚肯表示，他们将在获得许可的几个月内展开研究。这将使该团队成为英国第一个、世界上第二个对人类胚胎基因进行修改的团队。 研究中...
“基因剪刀”为何成为最火科技话题
什么技术，三次入围顶级学术刊物《科学》杂志年度十大突破，更在２０１５年底成为《科学》和《自然》杂志双双关注的年度焦点？ 什么技术，问世仅３年，就风靡全球生物医学研究机构，成为人类可能改造自身的利器？ 什么技术，中国科学家突破性应用使我国相关研究站在了全球前列，却也引发不小争议？ &emsp...
世界首例“官方批准”人类胚胎编辑或通过，首选方向为改善不孕治疗！
Kathy Niakan 据Science及BBC网站报道，最火的基因编辑技术CRISPR可能很快就要用于人类胚胎研究了。 1月14日，英国的一个监管委员会将评估一项世界瞩目的申请，伦敦Francis Crick 研究所的研究人员申请用CRISPR技术敲除日龄胚...
Cell子刊综述：多能干细胞的基因组编辑
具有敲除或突变等位基因的人类多能干细胞（hPSCs），可以通过定制设计的核酸酶产生。转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）和成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)-Cas9核酸酶，是编辑hPSC基因组最常用的技术。 1月6日，Cell子刊《Cell Stem Cell》在线发表了来自哈佛大学和麻省总医院研究人员的一篇综述...
2016，基因巨头驾临
华大基因两次登上新闻联播，释放重要信号。2015 年3 月14 日（国家基因库）与2016 年1 月8 日（华大基因研究院），华大基因两次登上新闻联播，正如央视所释放的信号，我们认为国家政策将进一步大力鼓励和支持基因测序行业在我国的发展，申万宏源医药两次独家专访，解密华大基因。 万亿级市场，基因科技技术日新月异。基因检测产业链包...
CRISPR基因编辑助力肺癌治疗
1月1日，来自斯坦福大学医学院的Huibin Tang和Joseph B Shrager在国际学术期刊《EMBO Molecular Medicine》发表题为“CRISPR/Cas‐mediated genome editing to treat EGFR‐mutant lung cancer: a personalized molecular sur...
基因编辑行业分析：闻“基”起舞，改写生命源代码
摘 要 新技术突破孕育巨大市场空间。基因编辑技术飞跃发展，操作简便性、通用性不断提升，使用成本持续下降，尤其是近年CRISPR/Cas9基因编辑技术的大规模普及，为基因编辑技术的商业化奠定了基础。从免疫细胞治疗（CAR-T/TCR－T）到遗传缺陷修复，基因编辑技术的下游应用为彻底治愈肿瘤、先天性遗传病及艾滋病等其他恶性疾病开辟了全新的路径...
革命性基因编辑技术引发投资热点
人工核酸内切酶介导基因编辑技术优于传统技术，目前应用最普遍 基因组编辑技术(Genome Editing)，是一种能够对目的基因组进行定点改造，从而对未知功能基因进行研究和基因治疗的技术。传统的基因组编辑技术有Cre-LoxP、Flp-Frt技术等，优点是重组效率高，缺点是耗时长，需要依赖胚胎干细胞。人工核酸内切酶介导的基因组编辑技术...
盖茨、谷歌资助的张锋基因编辑公司Editas将进行IPO
受比尔·盖茨（Bill Gates）和谷歌风投（Google Ventures）资助的基因组编辑制药公司Editas Medicine（以下简称“Editas”），已于周一向美国证券交易委员会（SEC）提交招股说明书，计划在纳斯达克证券市场挂牌交易。Editas也将成为首家采用新型技术来改写基因缺陷的上市公司。 使用了名为“Crispr”的基因编辑技术。该公司在招股说明书中...
年度猛科技：CAR-T与基因编辑双剑合璧 狙击癌症
CAR-T治疗的临床研究开始于2010年，当时CAR-T的发明人，宾夕法尼亚大学教授Carl H. June利用CAR-T治疗成功缓解了三位淋巴细胞白血病患者。其中有两位患者现在还很健康，没有复发的迹象。 2012年，June利用还处于临床I期的CAR-T治疗技术，成功挽救身患急性淋巴细胞白血病已经无药可医的7岁小姑娘Emily Whitehead。...
基因编辑技术先驱Doudna亲述：伦理问题让我彻夜难眠
基因编辑带来的社会争议越来越大 大约20个月前，我开始出现睡眠问题。这距离我和我的同事发表细菌的CRISPR–Cas9系统可以用于基因工程这篇文章差不多有两年时间。 我惊愕于世界范围内的实验室如此快速地将这一技术应用于生物学的各个领域，从改造植物到改变蝴蝶翅膀的花纹，再到构建人类疾病的大鼠模型。与此同时，我却忽略了对这一被广泛采用的基因改造技术在...
基因组编辑革命：你准备好了吗
对于CRISPR-Cas9先驱Jennifer Doudna来说，2015年就像是在骑旋转木马。 大约20个月前，美国加州大学伯克利分校分子、细胞生物学和化学教授Jennifer Doudna开始辗转难眠。自从她和同事发表了一篇描述一种名为CRISPR-Cas9的细菌系统如何被用于改造基因组的文章以来，已经过去近两年时间...