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专家访谈
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汤森路透：五个进入III期临床试验的最具前景药物品种
本季度第一个进入III期临床试验阶段的药物是BioMarin药业研制的治疗庞皮病（Pompedisease）的BMN-701。庞皮病是一种由于溶酶体酶酸性α葡萄糖苷酶（GAA）缺陷引起的溶酶体功能紊乱，从而导致大量的糖元堆积在肌细胞溶酶体以至细胞不正常死亡。它是一种累积性退化疾病，会影响心肌细胞、横膈膜和骨骼肌肉，从而引起肌肉无力，呼吸困难以及肝脏和心...
干细胞疗法：利用“急救箱”修复细胞损伤
干细胞能发育成几乎任何类型的细胞，从而替换原来受损的细胞，这是一种很有前景的修复手段，比如修复多发性硬化症、中风或脊髓损伤等疾病造成的损伤。而最近一项新研究表明，除了细胞替换，干细胞疗法还能通过另一种机制来起作用。相关论文发表在最近的《分子细胞》上。 一个由英国剑桥大学研究人员领导的国际研究小组证明，干细胞会通过囊泡中的液体来...
首台治癌专用的碳离子回旋加速器研制成功
由中国科学院近代物理研究所自主设计、科近泰基公司加工制造的重离子肿瘤治疗示范装置注入器——紧凑型回旋加速器（图1），近日在近代物理所调试成功。加速器引出碳离子束能量7MeV/u，引出束流强度达到12微安（图2），超出10微安束流强度设计指标。 图1 7MeV/u @10微安碳离子回旋加速器 ...
程序控制令瘫痪小鼠重新走路和爬楼梯！
在科研人员利用程序电刺激的帮助下，一只瘫痪的老鼠又能重新走路了。实际上整个过程是由电脑控制的，通过电脑监控它的步态以及调整平衡。 当脊髓断了以后，大脑发出的控制肢体运动的电脉冲波也断了。利用这种新的治疗方法，老鼠腿部的动作可由电脉冲直接送到脊髓。 一段时间以来，科学家一直想...
CRISPR敲入型小鼠可开启快速基因编辑
哈佛-麻省理工博德研究所的研究者们创造了一种小鼠品系，这类小鼠可自然地表达用于CRISPR基因编辑过程的Cas9蛋白。这些小鼠事实上可用于任何基因敲除实验，使得研究者可在小鼠生命周期中的任何阶段都能简单快速地改变基因组中一个或多个区域的表达。 经过一个向导RNA分子的引导，Cas9蛋白可匹配到DNA链，将DNA直接从染色体上切下，这就是CRISPR方法的原理。此方法...
揭开安慰剂治疗的假面
对于那些安慰剂组在临床试验中出现巨大改善的疾病，尤其是疼痛、抑郁和其他精神疾病，克服假性治疗是一个现实障碍。 Kathryn Hall的早期职业生涯建立在药物，而非安慰剂上。作为一名分子生物学家，她在千年制药公司花费了两年时间识别药物靶点。2005年，她到针灸医生诊所寻找能缓解其腕管综合征的方法。“我记得自己坐在那里思考，我无...
另一面：基因编辑型药物的风险有待探究
Feng Zhang，MIT的一名研究员，参与开发了一种改造DNA的强大新方法，这种方法被他比为一种“基因组的查找与替换功能”。 几家创业公司已经如雨后春笋般兴起，旨在将技术转化为新型的基因治疗药物，包括CRISPR Therapeutics and Editas Medicine，一家Zhang和投资4300万美金的风险投资商在去年共同成立的医药公司。 这些...
安慰剂治疗靠谱吗？
对于那些安慰剂组在临床试验中出现巨大改善的疾病，尤其是疼痛、抑郁和其他精神疾病，克服假性治疗是一个现实障碍。 Kathryn Hall的早期职业生涯建立在药物，而非安慰剂上。作为一名分子生物学家，她在千年制药公司花费了两年时间识别药物靶点。2005年，她到针灸医生诊所寻找能缓解其腕管综合征的方法。“我记得自己坐在那里思考，我无法相信我在做这个。这太荒谬了。”她说。 ...
新型抗体或可帮助开发帕金森疾病的诊断和治疗手段
近日，来自维也纳医科大学的研究人员利用一种新型抗体首次成功揭示了帕金森疾病在人类大脑细胞间扩散的分子机制，截止到现在，研究人员仅在实验动物体内观察到了帕金森疾病的扩散，而本文研究者首次在人类大脑中揭示了该疾病的扩散机制，相关研究刊登于国际杂志Neurobiology of Disease上。 文章中，研究者在人类大脑中发现了一种名为α-突触核蛋白的...
Ang Chem Int Ed：科学家发现治疗自身免疫疾病的新型靶点
免疫系统是机体的“警察部队”，其可以保护外来入侵者对机体的侵袭，然而为了确定机体受外来入侵者感染的分子机制，就需要对外来病原体进行研究剖析。来自慕尼黑工业大学的研究者Michael Groll表示，在自身免疫疾病，比如风湿性关节炎、1型糖尿病等疾病中，我们会在细胞中检测到高浓度的免疫蛋白酶体，免疫蛋白酶体是一种圆柱状的蛋白复合物，其可以破碎入侵细胞病原体的蛋白质结构...
Cell Reports：揭示机体免疫细胞抵御疾病且不伤害自身组织的分子机理
近日，来自新加坡A*STAR研究所的研究人员通过研究揭示了机体防御细胞抵御疾病和感染发生的分子机制，相关研究刊登于国际著名杂志Cell Reports上，该研究或为理解自身免疫疾病的发生及开发治疗自身免疫疾病的疗法提供帮助。 自然杀伤T细胞（NKT）和B细胞是机体免疫系统的两种免疫细胞，其可以帮助机体抵御外来感染，NKT细胞尽管是白细胞中的很小一部分，其对于机体免...
柳叶刀 ：细菌抗生素耐药性是治疗患者囊性纤维化的一大障碍
近日，刊登在国际杂志The Lancet上的一篇研究报告中，来自贝尔法斯特女王大学的囊性纤维化专家表示，细菌耐药性已经成为目前威胁全球公众健康的一大问题，Stuart Elborn教授说道，我们需要更多的基金和研究去深入研究细菌的抗生素耐药性，来有效改善囊性纤维化患者的病情。 文章中，研究者回顾了当前慢性肺部疾病感染的一些研究，他们表示，并不是所有的细菌耐药性都是...
ipilimumab通过促进新的免疫反应来达到治疗黑色素瘤的目的
针对皮肤癌的激活免疫系统的药物，是通过促进新的癌症应答的免疫反应，而不是增强之前存在的反应来促进对癌症的治疗的。 治疗黑色素瘤的药物普利姆玛是通过激活免疫系统中称做T细胞的细胞来实现治疗的，T细胞能够识别肿瘤分子上的不同的信号，并且将他们作为破坏的标记。荷兰癌症研究所的Pia Kvistborg和Ton Schumacher的团队将在用普利姆玛治疗前和治疗后的...
FDA批准 Triumeq 治疗 HIV
FDA 批准了 Triumeq(R)（阿巴卡韦 600mg、dolutegravir 50mg 和拉米夫定 300mg）片剂用于治疗 HIV-1 感染。Triumeq 是 ViiV Healthcare 公司首个基于 dolutegravir 固定复方制剂，将整合酶链转移抑制剂（INSTI）dolutegravir 与核苷逆转录酶抑制剂阿巴卡韦和拉米夫定合而为一，提供了单...
Org. Biomol. Chem：治疗阿尔兹海默氏症的新型蛋白药物
近日，莱斯特大学的化学家报道了一种利用突破性技术开发的用来治疗癌症和阿尔茨海默氏症等疾病的新药物。 该研究团队开发了一种新的创新方法，他们运用这种方法研究了一种特殊的综合性氨基酸，由此产生了一种特殊的设计蛋白，这种蛋白之前从未被造出过。 Andrew Jamieson博士是这项研究的领导科学家，他说：“对这项研究我们感到非常自...
未来中国单抗药市场或翻10倍甚至几十倍
相关资料显示，目前在国内上市的17种单抗药，10种来自国外，7种属于自有。从名单中，我们可迅速找到一家名为“中信国健”的企业身影。从研究员到PE投资者，无不提及这家龙头企业。 正是这家可能尚不知名的拟上市公司，在与国外单抗领域的厮杀中，率先找到了立足点，或将成为下一座财富金矿。来自生物医药行业协会的内部人士透露，中信国健正在研发...
“突破性治疗”再获批，近视性CNV药物Eylea登陆日本
对于拜耳和研发公司Regeneron 共享的重磅炸弹药物Eylea来说，名利接踵而至。仅仅在欧洲获得批准的几周后，它就在世界第三大市场日本获批用于治疗近视性脉络膜新生血管(myopic CNV)。 该药物在近视性脉络膜新生血管病人的三期临床试验中取得了显著成效，...
靶向药物治疗肿瘤疗效不应被高估
近日，第八届中国肿瘤学术大会暨第十三届海峡两岸肿瘤学术会议在山东省济南市召开。中国工程院院士、中国科学院上海药物研究所所长丁健接受采访时表示，靶向药物治疗无疑是值得期待的肿瘤治疗手段，但由于靶向药物研究刚刚起步，其价值和疗效不应被过高估计。如何开发基于分子分型的更具选择性的个体化靶向药物，如何降低毒副作用，减少获得性耐药等问题，是未来的重要研究方向。 丁健指出，肿瘤药物...
胰岛素治疗可增加结直肠癌风险
以往流行病学研究中，关于胰岛素治疗与 2 型糖尿病患者结直肠癌（CRC）风险之间的关系结论不一。 为此，来自大连医科大学附属第二医院的宋磊教授及其团队进行了一项研究，评估胰岛素治疗对结直肠癌风险的风险。该研究结果发表在 2014 年 08 月的 British Journal of Clinical Pharmacology 杂志上，该杂志影响因子为 3.688。...
JCI：miR-33a很可能是多形性胶质细胞瘤的治疗靶点
近日，来自美国杜克大学医学中心的Hui Wang等人发现，miR-33a能够通过PKA及NOTCH通路促进神经胶质瘤细胞的自我更新，揭示其很可能是胶质细胞瘤的治疗靶点，相关成果于2014年9月9日发表在《The Journal of Clinical Investigation》杂志上。 多形性胶质细胞瘤...