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专家访谈
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FDA授予卫材新型抗癌药Lenvima治疗肾细胞癌的突破性药物资格
今年上半年，由日本药企卫材（Eisai）自主研发的新型抗癌药Lenvima（lenvatinib）一举拿下美日欧3大主要市场，成为分化型甲状腺癌（DTC）的首个分子靶向治疗药物。业界对Lenvima的商业前景十分看好，预测该药将成为卫材新的摇钱树，年销售峰值将突破10亿美元。而卫材目前也正在迅速推进Lenvima治疗其他癌症的一系列临床研究。 近...
卡伦·埃阿克：为给女儿治病投身生物技术的妈妈创业者
现年43岁的卡伦·埃阿克（Karen Aiach）是Lysogene公司的创始人兼CEO。这家生物技术公司致力于研发针对罕见中枢神经系统疾病的基因疗法。 令人称奇的是，这位土生土长的法国人并没有科学或医药行业的背景，更不用说尖端基因治疗领域的经验了。埃阿克曾是安达信（Arthur Andersen）的一名审计专家，后于2001...
科学家或开发出治疗致死性脑瘤的新型疗法
近日，发表于国际杂志Cell Reports上的一篇研究论文中，来自佛罗里达大学医学院的科学家通过研究表示，通过切断小鼠模型机体中癌细胞交流的途径就可以明显抑制致死性脑瘤的扩散；研究者表示，对小鼠模型进行实验我们发现这项技术可以有效改善胶质母细胞瘤患者将近50%的生存时间。 文章中，研究者重点关注与阻断促进癌症干细胞扩散的细胞间交流通路，他们靶向作用了一种癌细胞转移分...
《转》访钱其军：利刃出鞘，细胞免疫治疗向肿瘤宣战！
导读：近年来，肿瘤细胞免疫治疗成为一块炙手可热的领域，无论从技术的不断突破、临床的需求和资本的推动，不同层面均表示了对细胞免疫治疗极大的热情。上海市科委批准建立的上海细胞治疗工程技术研究中心和上海细胞治疗研究院已经开业运营，中心汇集了一批国内外细胞治疗领域的精英团队，钱其军教授是该中心的主任。值此2015全国肿瘤临床诊疗前沿大会即将开幕之际，转化医学网对钱其军教授进行了专...
鱼类毒素或可有效治疗癌症
有时候致病菌或许也可以作为特异高效性的杀伤性武器，近日来自弗莱堡大学的科学家在Nature Communications刊登了他们的最新研究成果，研究者发现，一种鱼类毒素或许可以作为特殊药物来有效治疗癌症。 致病菌耶尔森菌属细菌可以引发人类黑死病及严重的胃肠道感染，文章中研究者Klaus Aktories及其同事对一种名为红色...
重大进展：阿尔茨海默症治疗迎来曙光
阿尔茨海默症的药物研发就像是临床试验的百慕大，近二十年来已经有一百二十多项临床试验在此折戟沉沙。寥寥几个得到批准的治疗药物只能暂时缓解疾病症状（比如失忆），没有任何一种药物能够阻断疾病的进程。 令人欣慰的是，全球阿尔茨海默科学家年会日前传来了好消息，两项备受瞩目的临床试验获得了激动人心的结果。 大脑中累积β淀粉样蛋白是阿尔茨海默症...
OFEV（尼达尼布）被纳入特发性肺纤维化国际治疗新指南
勃林格殷格翰欢迎2015 ATS/ERS/JRS/ALAT特发性肺纤维化诊治国际循证指南（更新2011年指南）的发布，新指南建议临床医生使用OFEV®（尼达尼布 *）治疗特发性肺纤维化患者。 委员会高度评价了OFEV®治疗患者的重要结果的潜在获益，包括根据用力肺活量（FVC）下降速率评估的疾病进展和死亡率。建议综合考虑预期治疗费用及潜在...
Nature：癌症治疗新策略――以己之矛攻己之盾
近日，来自英国牛津大学的一个研究小组在著名国际学术期刊nature发文，他们在研究细胞如何重复利用合成DNA的"砖块"--核苷酸的过程中，发现了一种治疗癌症的潜在治疗方法。 DNA复制和DNA损伤修复过程都需要以核苷酸为合成原料，细胞除了通过从头合成途径获得核苷酸，还会对来自死亡细...
科学家或可用CRISPR技术来治疗血友病
血友病患者往往生活在压力和焦虑之中，病人的关节会过早破损衰退，而且其一旦机体流血就很难止血，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力，因此任何切伤和挫伤，如果得不到紧急治疗就会使得患者有生命危险。 在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A)，而几乎一半的患者都被认为是因为机体的染色体倒置而引发的疾...
长期抗逆转录治疗可阻止艾滋病在异性间的传播
在2011年，HPTN052研究的研究人员也报告了一个突破：当免疫系统相对健康的时候，即HIV早期开始治疗，能够减病毒在未来18个月内传染给未感染的伴侣的风险，即减少96%的患病可能。基于从2011年收集的另外的数据，今天发表的发现证明了，在抗逆转录病毒疗法控制下的HIV能够持久的大大减少HIV的性传播。 “现在这项研究非常清楚，当HIV感染者开始进行抗逆转录病毒治疗，并保持对病毒的抑制...
报告：2021年亚太地区高血压治疗市场将达到200亿美元
高血压（Hypertension）是一种以动脉血压持续升高为主要表现的慢性疾病，常引起心、脑、肾等重要器官的病变并出现相应的后果。据估计，2014年亚太地区（APAC）4个国家（中国、印度、澳大利亚、日本）高血压患者总数达5.17亿，在未来6年（2015-2021），这一数字将以1.2%的年复合增长率（CAGR）增长，到2021年达到5.61亿。高患病率对医疗费用是一个重大贡...
遗传性肥胖治疗靶点在肠道菌群
“我的胖，是因为遗传”——这句话可能不再有科学依据，因为上海交通大学赵立平教授领衔的中、美、英、德、法联合科研团队首次发现了遗传性肥胖的发病机理——即便是遗传性的儿童肥胖症，治疗靶点也并非在人自身的基因，而在肠道菌群，这将改变目前遗传性肥胖患儿无药可医，最终几乎都在30岁前死于肥胖综合症的现状。 遗传因素导致的疾病，顾名思义...
Nature：揭示癌症特有的致命弱点
通过研究细胞回收利用DNA基本构件的机制，来自Ludwig癌症研究所的科学家们发现了一种潜在的癌症治疗策略。他们发现正常的细胞具有一些高度选择性的机制，确保了利用来生成新DNA链的化学构件——核苷酸不会携带一些额外的、有害的化学改变。科学家们还发现，某些类型的癌细胞没有这样的选择性。这些细胞将一些化学修饰核苷酸...
T细胞受体疗法治疗多发性骨髓瘤有效
一项临床试验研究了新型T细胞受体（TCR）疗法（使用人体自身免疫系统来识别并破坏癌症细胞）的疗效，证实晚期多发性骨髓瘤患者接受自体干细胞移植（ASCT）后临床缓解达到80%。这时，研究修饰的T细胞攻击表达NY-ESO-1（一种存在于大约60%的多发性骨髓瘤中，先前显示与肿瘤生长和预后较差相关）的癌症细胞。 这一研究结果发表于《Nature Medicine》杂志...
病毒将在基因治疗中大显身手
大框眼镜，利落的短发，简单的衣着。北京市政协委员、北京亦庄生物医药产业园副总经理，50岁的吴小兵博士打扮简单随性，学者气息很浓，跟记者聊起她对精准医疗的研究和看法时也是那样自然随性。 大数据，精准医疗大规模推广的根基 医疗大数据对于精准医疗真正实现大规模推广的根基性作用，已在业内形成共识。伴随着精准医...
一污水中病毒衍生出通用型药物 有望治疗多种脑疾病
一种存在于污水中的病毒，竟然衍生出了一种独特的通用型药物，可以靶向与多种大脑致残性疾病相关的斑块，包括阿尔茨海默氏症（早老性痴呆症）、帕金森氏症和克雅氏病等。这些神经退行性疾病的共同特点是大脑内淀粉样蛋白的异常沉积。 据《新科学家》杂志网站20日（北京时间）报道，动物测试结果显示，这种药物粉碎了患有阿尔茨海默氏病或帕金森氏症的...
再传捷报！百时美PD-1免疫疗法Opdivo肾细胞癌III期因疗效显著提前终止
2015年7月21日讯 --上个月，百时美施贵宝（BMS）研发的PD-1免疫疗法Opdivo（nivolumab）获欧盟批准晚期黑色素瘤适应症，成为首个成功撬开欧洲市场的PD-1免疫疗法，同时也是首个成功拿下美日欧3大主要市场的PD-1免疫疗法。令人激动的是，一个月后的几乎同一天（20号），Opdivo再次获欧盟批准晚期鳞状非小细胞肺癌（SQ-NSCLC）适应症。此...
乳腺癌靶向治疗耐药性的原因
HER2膜蛋白在某些类型的乳腺癌中发挥着特殊的作用： HER2水平升高，可驱动无限制的细胞增殖。HER2定制的、以抗体为基础的疗法，旨在阻止癌细胞的生长。然而，有三分之二的HER2阳性乳腺癌患者，会对HER2靶向药物发展出耐药性。这一原因尚不清楚。最近，有研究人员发现，HER2二聚物，似乎没有出现在一小部分休眠的SKBR3乳腺癌细胞中。这个小的细胞亚群...
Nature医学：临床癌症免疫治疗传重大捷报
近年来，免疫疗法成为了一种有前景的癌症治疗方法。遗传改造患者自身的免疫细胞来靶向肿瘤，现在这一策略在对当前无法治愈的一种恶性浆细胞疾病――多发性骨髓瘤的治疗中取得了重大成功。相关的研究结果发布在《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。 患者在接受了自体干细胞移植后，体内再度被输入大约24亿个遗传改造T细胞。20名晚期患者其中...
适度的激素抑制疗法或足以治疗甲状腺癌患者
近日，一项发表于国际杂志J Clin Endocrinol Metab上的研究论文中，来自科罗拉多大学的研究人员通过研究发现，促甲状腺激素(TSH)的适当抑制或许和极端的激素抑制疗法对患者所带来的益处一样，极端的TSH抑制往往会引发副作用的增加，比如骨质疏松症及心率不规则的发生。 研究者Bryan Haugen博士说道，在病人中，如果TSH水平升高，则患者甲状腺癌复发...