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专家访谈
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新药开发从哪开始、到哪结束
今天LifeSciVC的著名博主Bruce Booth发表一篇博文分析2011-2016年FDA批准药物的发源与完成厂家。这五年FDA共批准170个新分子药物，其中65%从小生物技术公司开始，但是69%是由最大的25个药厂最后完成报批上市。这些药物中有125个有预测峰值销售数据，大药厂上市药物的峰值销售是小药厂的2倍（15亿对7亿），而大药厂无论是收购还是自己开始的项目峰值销售非常接近（15...
2016年全球市值最高的10家药企，800亿美元是榜单“门槛”
迈兰公司（Mylan）是一家全球著名的仿制药和制药公司，但它不是一家传统的制药公司，不过其自从2007年收购EpiPen以来，迈兰将抗过敏急救药EpiPen提价逾六倍，涨幅超过500%，使得这家大企业被负面新闻“缠身”。仅仅一年之后，臭名昭著的“制药兄弟”Martin Shkreli更是将一款救命药Daraprim（达拉匹林）涨价5000%。 随着传统药企开发商纷纷为...
Illumina 股票大跌，高通量测序仪销售第三季度低于预期
10月10日，Illumina公司表示，预期其2016年第三季度（Q3）收入将低于之前预期的6.25亿~6.3亿美元，他们预计2016年Q3的总收入为6.07亿美元，相比2015年Q3的5.5亿美元增加了5%，低于分析师平均预期的6.281亿美元。Illumina公司在一份声明中说，造成该差距的原因是，“高通量测序仪器的销售同比下降超过预期”。 这...
Nature：人类遗传学被彻底改变
每个人体内基因中都潜伏着大约54种会引发疾病，甚至致死的遗传突变，但实际上这并不会发生，Sonia Vallabh希望 D178N 就是其中之一。 2010年，Vallabh眼睁睁看着她的母亲死于一种神秘的疾病：致死性家族失眠症（fatal familial insomnia），病理原因在于患者体内错误折叠的朊病毒蛋白群集中在一起，破坏大脑。此后第...
Science转化医学发表CRISPR重要成果
在基因组编辑技术的帮助下，科学家们现在向治愈镰状细胞病迈进了关键一步。他们用CRISPR-Cas9对患者造血干细胞进行基因组编辑，校正了较高比例的造血干细胞，足以在患者体内产生实质性的益处。这项研究十月十二日发表在Science Translational Medicine杂志上。 加州大学和犹他大学的研究人员希望将编辑后的干细胞重新输入患者体内，...
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一个关键议题是关于导入，如何更好地...
南京大学团队：新型基因组编辑系统尚需打磨
基因组编辑是生命科学领域近几年最热门的话题。内切酶经过改造可以成为强大的编辑工具，比如ZFN、TALEN、风头正劲的CRISPR–Cas系统和引起争议的NgAgo技术。不过这些技术都是通过序列识别来实现靶向切割的，会受到序列偏好的限制。 九月十五日Genome Biology杂志发表了南京大学的一项突破性成果。南京大学医学院附属金陵医院周国华研究员...
为什么现在说“治愈”艾滋还为时尚早？
根据《星期日泰晤士报》最新的报道，英国一名44岁的艾滋病患者因为参加了一项新型临床试验，可能已经被“治愈”了。因为研究人员在他的血液中检测不到HIV病毒。 RIVER试验 这一新型疗法由牛津大学、剑桥大学、伦敦帝国学院、伦敦大学学院和伦敦国王学院5所大学联合开发，命名为“RIVER”，旨在减少甚至于清除患者体内所有的艾滋病...
PNAS：基因疗法新突破，阻止小鼠老年痴呆
最近，研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑，阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助，相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。 这些早期发现是由英国帝国理工学院的科学家带领完成，为这种疾病的潜在新疗法，开辟了一条新的道路。在这项研究中，研究小组使用了一种改进的病毒，将一个基因——称为...
天津医科大学，哈工大最新PNAS探讨关键免疫事件
来自天津医科大学，哈尔滨工业大学生科院等处的研究人员针对今年6月发表在《美国国家科学院院刊》（PNAS）杂志上一篇关于自身免疫性疾病的研究提出了自己的观点。 MHC（主要组织相容性复合体）在人类中又被称作HLA（人类白细胞表面抗原），位于6号染色体6p21.3区域，包括一系列紧密连锁的基因座，与人类免疫系统功能密切相关，尤其是慢性炎症性疾病，如类风...
例行乳腺癌检测居然是错的？
一项新的研究发现广泛的乳腺癌筛查造成了大量的过度治疗。是更好的治疗手段而不是乳房造影，才是乳腺癌死亡率降低的主要原因。 本周三发表于新英格兰医学杂志（New England Journal of Medicine）上的一项研究表示：在美国超过半数新诊断出的乳腺癌病例似乎是弄错了，这让这些女性遭受了不应该遭受的心理焦虑、不必要的治疗和花费。该研究同时发现，乳房...
液体活检——癌症早期诊断新希望
研究人员表示，一项不断进步的技术使他们对液体活检--一种抑制肿瘤扩散的方法，重新燃起了兴趣。 该技术，即基因测序，让研究人员可以更仔细地观察到随着癌症发展肿瘤留下的遗传线索。随着这些新的“液体”血液检测工作被应用至临床当中，这项技术也许可以进一步揭示为抵抗治疗肿瘤分子面具发生变化的机制。并且它还可能有助于识别早期病理变化。 这些检测是在血液中搜寻DNA片段和肿瘤在生长过程中...
进行医学工程高端对话 架起医学技术合作国际桥梁 ——“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”助推健康中国
与会领导与中外专家合影 立足面向国际，推动医学工程创造性转化和创新性发展的“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”于全国双创周期间的10月12日至13日，在中关村医学工程转化中心园区隆重召开。 中关村医学工程转化中心是为推动国家食药监总局促进转化医学发展优惠政策落地、由北京市食药监局等相关单位以先行先试的精神创建的医药创业创新的科技孵化器。为加速我国...
重大突破！ CRISPR-Cas9有望治疗镰状细胞病
美国一研究小组发表了利用基因编辑工具CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病的动物实验结果，将来可以通过改变患者的DNA来治疗毁灭性的遗传病镰状细胞病。 发表在《科学·转化医学》杂志上的最新研究表明，将镰状细胞患者的细胞使用CRISPR-Cas9编辑，使其携带正常的造血基因，将细胞注射到小鼠体内，能产生健康的血细胞。这项工作是由Oakland儿童医院研究所的研究人员（CHORI...
中国有望第一次成为全球研发1.1类新药的首个上市国家
10月12日，在中国政府“大众创业、万众创新”精神的指导下，以推动医药领域各关键环节协同创新的“2016北京国际医学工程转化高峰论坛”在位于国家自主创新示范区北京中关村的中关村医学工程转化中心隆重举行。此次高峰论坛由中国食品药品企业质量安全促进会、中关村医学工程转化中心和美国宾夕法尼亚大学医学转化中心共同主办，中国工程院院士桑国卫担任中方主席，美国科学院院士、MIT教授、博士H...
2016（第三届）自噬转化医学与疾病研讨会
部分确认嘉宾（按首字母排序）： 陈临溪 教授 南华大学药物药理研究所 演讲题目：AMPKα-线粒体自噬途径介导apelin-13促血管平滑肌细胞增殖 ...
科技部发布第二批重点专项2017年度项目申报指南，含6项生物医学类项目
各省、自治区、直辖市及计划单列市科技厅（委、局），新疆生产建设兵团科技局，国务院各有关部门科技主管司局，各有关单位： 根据国务院印发的《关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》（国发〔2014〕64号）的总体部署，按照国家重点研发计划组织管理的相关要求，现将“大气污染成因与控制技术研究”等14个重点专项2017年度项目申报指南予以公布。请根据...
2016（第四届）非编码RNA研讨会
会议简介: 主办单位：生物谷 时间：2016年10月28日~29日 会议规模：300人 地点：上海 中山医院 会议日程： 10月28日 星期五上午 ...
更多“三父母”婴儿将出现？相关技术用于治疗不孕不育引争议
继9月28日《新科学家》杂志网站独家报道世界首例“三父母”婴儿5个月前出生后，10月11日该网站再次刊发独家报道称，乌克兰两位母亲分别通过另一种“三父母”技术怀胎超过20多周。与已经出生的首例“三父母”婴儿预防罕见遗传疾病不同，这两位即将在2017年年初出生的“三父母”婴儿，他（她）们的母亲并没有身患遗传疾病，只是借助这种新技术成功攻克了她们难以治愈的不孕不育问题，体验为人父母...
无细胞DNA测序确证骨髓增生异常综合征的诊断
使用下一代测序（NGS）法，分析骨髓增生异常综合征（MDS）患者血液中的无细胞DNA（cf-DNA），获得比现有Sanger测序法更准确的结果。 骨髓增生异常综合征（MDS）是一组由多种疾病组成的综合征，以骨髓中出现克隆肿瘤细胞为特征，后者能导致无效造血和外周血（PB）白细胞减少。诊断MDS的主要标准是出现外周白细胞减少和非典型增生。 总DNA提取用NucliSENS ...