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专家访谈
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【聚焦两会】全国政协委员、林达集团董事局主席李晓林：将地中海贫血病纳入大病救助范围
“宝贝‘加油’了吗？多久加一次‘油’？”这是地中海贫血患儿家长间最真诚也最心酸的问候。 地中海贫血是一种遗传性血液疾病。据不完全统计，目前我国共有重型和中间型地中海贫血患者30万人，地中海贫血基因携带者高达3000万人。这种疾病的治疗有两种选择，一种是输血替代治疗，也就是家长们常说的“加油”，年均治疗费用高达10万元；另一种...
从免疫疗法大佬Juno 看CAR-T治疗最新进展
前沿 位于美国生物医药重镇西雅图的Juno Therapeutics，从成立伊始就是媒体和资本市场的宠儿，被认为是肿瘤免疫疗法的领跑者和代名词。它出身名门，有大名鼎鼎的纪念斯隆-凯特林癌症研究中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）、弗雷德·哈金森癌症研究中心（Fred Hut...
新一代CAR-T已经上路？Autolus募集一亿美元抢占高地
就在一年前，Autolus公司还不为大众所知。然而如今公司已经宣布将进行第二轮总额达六千万美元的融资，这也将目前公司融资总额推高到了1亿美元之多。作为新兴的生物技术公司，Autolus的主要兴趣是开发新一代的CAR-T疗法。而此次融资恰逢CAR-T三大巨头诺华、Juno以及Kite公司争夺首个FDA批准CAR-T疗法药物的风口。因此公司前景可期。 &...
癌细胞代谢新发现，或为治疗引入新方法
癌细胞通常嗜糖如命，通过摄取大量糖类为增殖储存能量，而并非将这些糖类合成自身的结构。MIT的研究人员发现，在癌细胞的培养过程中，培养基葡萄糖中所标记的碳原子并未出现在癌细胞结构中。相反，细胞结构中的碳几乎全部来自培养基中的氨基酸。 MIT的研究人员认为细胞生物学家与癌症研究人员在研究癌细胞代谢过程中应该更加重视细胞代谢的能量来源。与此同时，美国莱斯大学的独立研究证明癌细胞中存在着另一个人...
惊人发现：一种不饱和脂肪酸能诱发肝癌
脂肪肝病是西方国家原发性肝癌的最重要前期病变，中国肝癌的主要前期疾病是病毒性肝炎，随着肝炎疫苗的广泛推广，预期中国的肝癌原因也会逐渐转变为以脂肪肝病为主，因此如何控制脂肪肝以及脂肪肝转化为肝癌的过程，是该领域重点关注的课题。一般认为，脂肪肝因为肝脏组织脂代谢紊乱，导致炎症枢纽分子NF-κB被激活，启动炎症系统改变，如Toll样受体激活影响固有免疫反应，通...
CFDA：儿科人群药物临床试验技术指导原则
总局关于发布儿科人群药物临床试验技术指导原则的通告（2016年第48号） 为进一步规范和指导我国儿科人群药物临床试验，国家食品药品监督管理总局组织制定了《儿科人群药物临床试验技术指导原则》（见附件），现予发布。 特此通告。 食品药品监管总局 2016年3月1日 附件：儿科人群药物临...
【盘点】2月基因行业大事件一览表
精准医疗一词始自2015年1月美国总统奥巴马先生的一次国情咨文。2015对于基因行业来说是重要的一年，许多基因检测公司纷纷开始抢占市场。那么，刚过完2016春节的2月份基因行业又有那些动向呢？转化医学网就来回顾一下2月份基因那些事儿！ 政策： 1、（2016-02-25）奥巴马25日在白宫发话要搞大动作 全美共建精准医学。美东时间25日，白宫公开了一系列政治承...
从另一个视角看CTC
随着人们对CTC了解的日益加深，有关CTC的研究与临床应用已不再局限、纠结于以往的单纯定量或计数。揭示CTC细胞内的核酸、蛋白如何调控CTC及其临床意义已成为近来的研究热点。北京大学肿瘤中心（北京肿瘤医院）首次发现并报道了胃癌CTC内的染色体倍体与肿瘤化疗药物顺铂的耐药性密切相关 (Li et al. 2014 Oncotarget 5:6594)...
吃白米饭易患肺癌？专家告诉你为什么
美国最新研究发现常吃白面包、白饭等升糖指数（Glycemic Index，简称GI）高的食物，患肺癌的风险会激增。接受研究的人当中升糖指数最高者，其患肺癌风险比最低者高49%。 据香港《东方日报》网站3月9日报道，此次研究由德州大学安德森癌症中心负责，领导研究的专家梅尔科尼安（Stephanie Melkonian）找来1905名于近日确诊患上肺癌的病人，与2413名...
Cell子刊：癌细胞代谢的惊人发现
癌细胞主要通过消耗葡萄糖维持自己的疯狂增殖。科学家们一直以为，癌细胞的组成材料大多来自于葡萄糖。MIT的研究人员最近发现，虽然癌细胞消耗的氨基酸比较少，但它们才是癌细胞的最大材料源。这项研究发表在三月七日的Developmental Cell杂志上。 我们都知道癌细胞的产能方式与正常细胞不同。人类细胞通过一系列需氧的复杂化学...
癌细胞惊人之举：将信号转换成能量
众所周知，癌细胞是贪婪的能源消费者，它们贪吃大量的葡萄糖。最近，经验丰富的癌症代谢研究员Deepak Nagrath带领的课题组，对他们一项最新的癌症研究结果感到非常惊讶：他在莱斯大学的实验室通过实验表明，某些癌细胞通过进食它们邻近细胞的“言语”，而获得30%到60 %的燃料。相关研究结果发表在《eLife》杂志。 本文通讯作者...
钟南山：医学本来就应该是精英教育
昨日上午，北京，全国人大代表、中国工程院院士、广州呼吸疾病国家重点实验室主任钟南山坐在媒体的麦克风和录音笔前。今年很快满80岁的钟南山从医已经有56年了，每年两会召开之时他都很乐意与媒体记者聊聊，因为他想为医务人员发声。 儿科医生人才流失，下一个是谁，是不是急诊、产科、外科？钟南山在担心多米诺骨牌般的效应。 &em...
安捷伦$8000万投资下一代测序公司
2016年3月7日，安捷伦宣布，公司已经对下一代测序技术公司Lasergen投资8000万美元。 安捷伦的这项投资使它拥有了Lasergen 48%的股份、在董事会中占据了一个重要席位。根据协议条款，安捷伦拥有收购公司1.05亿美元剩余股份的权利，该期权将于2018年3月2日到期。 “安捷伦投资于具有广...
中国携手美国哈佛大学医学院培养顶尖医疗人才
“中美医疗合作共建暨中美医疗顶尖人才培养计划”8日正式在上海启动。 美国麻省医疗国际集团与山西省卫生和计划生育委员会、南京医科大学第二附属医院的项目合作同日签约。 “中美医疗合作共建暨中美医疗顶尖人才培养计划”8日正式在上海启动。 该计划将全面配合“健康中国2020”战略，哈佛大学医学院将为中国培...
【重磅】科技部发布“精准医学研究”重点专项 2016年度申报指南（完整版）
精准医学是生物技术和信息技术在医学临床实践的交汇融合应用，是医学科技发展的前沿方向。系统加强精准医学研究布局，对于加快重大疾病防控技术突破、占据未来医学及相关产业发展主导权、打造我国生命健康产业发展的新驱动力至关重要。 为全面落实《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006---2020年）》的相关任务，按照国务院《关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）...
ctDNA液体活检技术与行业分析
在“2020年全球液体活检市场将达220亿美元”（BCC Research）的喧嚣声中，数家公司和科研机构正着手将循环瘤DNA（ctDNA）测试引入液体活检并将之推向市场。 去年9月，Pathway Genomics以299到699美元的定价将其循环瘤DNA测试CancerIntercept Detect投放市场，引起美国FDA的严重不满。9月21日，Pathway创...
个体化精准医疗高峰论坛盛大开幕 专家云集
2016年3月4日，由上海立迪生物技术有限公司举办的“个体化精准医疗高峰论坛”在沪盛大开幕。本次论坛邀请到哈佛医学院 Raju Kucherlapati 教授、中国工程院院士闻玉梅教授、中国科学院院士强伯勤教授、中山大学肿瘤医院胸外科主任张兰军教授等多名中外专家。中山大学肿瘤医院胸外科主任张兰军教授主持了本次大会。 &ems...
选择性杀死癌细胞的新策略
本周在《Cell Reports》杂志发表的一项研究中，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员指出，抑制钙离子到细胞动力室——线粒体的转移，可特异性地对癌细胞产生毒性。 本文资深作者、生理学系主任Kevin Foskett博士指出：“这表明，线粒体的钙依赖性，是癌细胞的一种新特征。这种对‘钙离子到线粒体的转移’产生的意想不到的...
Illumina 公司CEO换帅，今后如何发展？
Francis deSouza Illumina公司开创了基因组时代。现在公司将有一个新的领导。Illumina公司（纳斯达克股票代码：ILMN）今天表示， Jay Flatley将在7月卸任掌舵长达17年的CEO职位，但他仍将以执行主席身份保持活跃。他的继任者Francis deSouza（上图）在2013加入圣地亚哥分公司。 Ar...
CRISPR功能研究入门指南（CRISPRa）
基因组测序让我们意识到，人类基因组只有一小部分被翻译成蛋白质。其实我们基因组的80%会转录成RNA，但这些转录本大多不生成蛋白质。近年来人们发现非编码RNA往往与人类疾病有关，不过绝大多数非编码RNA的功能还是未知的。CRISPR/Cas9在这方面可以起到重要的作用。 CRISPR激活（CRISPRa）和CRISPR抑制（CRI...