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深度好文 | 带你了解亨廷顿舞蹈症研究现状
2019-06-14
作者：Carrie 近年来, 亨廷顿舞蹈症的机制及潜在治疗方法的研究取得了突破性进展, 并且为类似疾病(例如阿尔兹海默氏症、帕金森氏症等)的研究提供了思路。本文主要从亨廷顿舞蹈症的发病机制出发，对亨廷顿舞蹈病的研究现状做一个概述。 神经退行性疾病(neurodegenerative disorders)是一类引起中枢神经元进行性死亡丧失进而逐渐导致神经系...
基因编辑疗法是“神药”吗?—从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”
2018-07-24
有关亨廷顿舞蹈症的系列观察，本周来到最后一期。此前的《从亨廷顿舞蹈症看罕见病研究与治疗的“突围之路”》，我们讲述了一位与此为伴的外国病友故事，并谈到了科研工作者在探究此疾病时遇到的“迷之困惑”，介绍了反义寡核苷酸（ASOs）疗法。 我们希望通过对亨廷顿舞蹈症的多维观察，深化大家对于罕见病的认知，了解罕见病研究与治疗的前沿动态。本期我们继续介绍这一罕见病在医疗层面的突破——CRIS...
重大突破—皮肤细胞竟转化为脑神经治疗亨氏舞蹈症新方法
2014-10-26
近日科学家们发明了一种将人体皮肤细胞直接转化为受到亨廷顿氏舞蹈症——一种致命的遗传性神经退行性疾病——影响的特定大脑细胞类型的新方法。与将一种细胞类型转化为另一种的其它技术有所不同，这一最新方法并不会经历干细胞阶段，从而避免了产生多个细胞类型，研究人员这样解释道。 美国圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员展示了这些转化细胞在注射入老鼠大脑后至少存活了...