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专家访谈
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ASH年会聚焦：飞速前行的“癌症免疫疗法”
当免疫学家Michel Sadelain在2007年推出他的第一个由基因工程技术改造的抗癌T细胞试验时，很难找到愿意参与的病人。当时的小鼠研究表明，从患者体内分离出的T细胞经过基因工程改造后，再输回患者体内能够对癌细胞发挥作用。 当时，同行们都不支持在病人身上使用这种听...
干细胞疗法或能让脱发再生
加拿大研究人员在最新一期《发育细胞学》杂志报告说，他们在成人头发毛囊中鉴别出一种皮肤干细胞，研究人员希望最终可通过药物刺激这些干细胞，对与诱导毛发生长有关的细胞进行补充或复原。该项发现或将成为治疗因受伤、烧伤、疾病或年老造成的脱发迈出的重要一步。 卡尔加里大学干细胞生物学助理教授杰夫·比尔内斯克表示，毛囊底部拥有特定的细胞组织——真皮乳头，其负责给...
PLoS Genet：揭示调节大脑多巴胺水平的机制 或帮助开发治疗帕金森疾病的新型疗法
近日，发表于国际杂志PLoS Genetics上的一篇研究报告中，来自蒙特利尔临床研究学院的研究人员通过对患早期帕金森疾病的小鼠模型进行研究揭示了调节大脑中多巴胺水平的机制。 利用基因表达谱技术来测定成千上万个基因的活性，研究人员就可以调查中脑中...
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始...
一种水凝胶注射心肌有望用于晚期心衰患者
AHA科学年会的一项报告表明，Algisyl-LVR水凝胶注射直接注射入左心室心肌具有较好的安全性，并且可改善晚期心衰患者6个月时临床终点。 此项II期临床试验从欧洲15个中心共纳入78例晚期心衰患者，其中NYHA III、II和IV级患者分别为58、14和4例，另有1例分级未知。给予患者Algisyl-LVR水凝胶注射或临床常规治疗。水凝胶...
安进Kyprolis三联疗法治疗多发性骨髓瘤效果更佳
近日，一种三药组合疗法（包括安进治疗多发性骨髓瘤药物Kyprolis）已被证明比标准化两药联合疗法治疗多发性骨髓瘤复发更为有效。 在旧金山举行的美国血液学年会上展示了ASPIRE三期临床试验的两组数据，一组患者接受Kyprolis (carfilzomib)、赛尔基因的 Revlimid (lenalidomide) 和 dexamethasone...
霍金的病未来或可通过基因疗法治愈
霍金是世界上顶尖的物理学家，却患有一种奇怪的病，导致了他无法行走，这就是卢伽雷氏症，也可以成为肌萎缩侧索硬化症。到目前为止，我们对肌萎缩侧索硬化症并无有效的解决办法，对该病症的原因掌握还不透侧，但根据一项最新的研究发现，科学家认为基因疗法将在肌萎缩侧索硬化症的治疗中发挥更大的作用。 研究发现肌萎缩侧索硬化症具有家族性的特点，这意味着该病症源于遗传，但也有个别案例属于偶发性质，也就...
免疫药物能提高霍奇金淋巴瘤治疗效果
近年来，随着科学技术不断取得重大进展，一批作用于免疫系统的药物已用于识别和消灭癌症。在12月6日举行的第56届美国血液学年会上的一份研究报道中，这些激活免疫系统的新药对各种血液疾病患者显示出极大的治疗潜力。 斯隆凯特林癌症中心(MSK)肿瘤血液学临床部主任Moskowitz医学博士领导了一项针对典型霍奇金淋巴瘤(cHL)的研究。前两阶段的研究结果...
NCI授权Juno医疗新型癌症靶向治疗研究
Juno医疗专注于通过其嵌合抗原受体(CAR)与高亲和性T细胞技术开发细胞水平的免疫疗法。该公司最近与Opus Bio公司合作，获得了美国国家癌症研究所（NCI）的研发许可，开始研发用于研究或可成为CD22靶点特异性抗体的CAR-T细胞表达产物。CD22蛋白在大多数白血病B细胞和淋巴瘤细胞中表达。CD22靶向疗法补充了Juno现有的CD19靶向疗法。 &ems...
2种药物联合可有效治疗乳腺癌
达尔豪斯医学院的Marignani博士和她的团队已经成功地使用组合药物关闭了具有侵袭性的、代谢活跃的HER2（人类表皮生长因子受体2）阳性乳腺癌。 生物化学、分子生物学和病理学院的Marignani副教授说：“2种药物联合使用能干扰两个关键路径：传递癌细胞生长的信号通路和驱动单个肿瘤细胞内线粒体产生能量的路径。联合用药后，我们发现肿瘤的大小和癌细...
JMC：治疗哮喘新方法
目前哮喘治疗可以缓解每年数以百万计的美国人所患有的气喘、咳嗽等症状,但是他们不知道出现这些症状的原因。目前科学家们首次通过靶向触动装置-变应原的一种新方法来治疗哮喘。他们应用一种新化合物在老鼠身上进行了测试,并发表在了ACS《医药化学》杂志上。 Clive Robinson 和他的同事们解释说,为了防止许多健康问题的...
盘点过继T细胞技术交易，数TCR/CAR-T疗法风流厂家
过继T细胞疗法（adoptive cell transfer therapy，ACT疗法）包括肿瘤浸润T细胞（TIL）疗法、嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）、和T细胞受体疗法（TCR）。CAR-T细胞疗法和TCR细胞疗法原理相同，都是提取患者外周血中的T细胞，再经过基因工程修饰，使T细胞表达嵌合抗原受体（CAR）或新的能识别癌细胞的T细胞受体（TCR），从而激活并...
回顾2014：深刻变革中的制药工业
“更快、更高、更强”这个奥林匹克格言成为制药工业生存的新准则。丙肝药物Sovaldi以10倍的优势取代Incivek成为历史上销售增长最快的药物，上市前三个季度销售近90亿美元，令人头晕目眩。PD-1抑制剂的开发速度如果考虑药监标准的提高也是史无前例，Keytruda进入临床3.5年后成功在美国上市。高强度投入、利用所有药监政策优势（突破性药物、优先审批、滚动申请）、高风险...
CAR-T疗法：美药企开始招募一期临床病人
今天美国生物制药公司Unum Therapeutic宣布开始招募一期临床病人。其所谓通用T-细胞免疫疗法药物ATTCK20将和Rituxan联用用于慢性白血病（CLL）的治疗。ATTCK是Antibody-Targeted Tumor Cell Killing的英文缩写，意思是抗体导向肿瘤细胞杀伤。ATTCK是CAR-T疗法的一个衍生策略。ATTCK也使用病人T-细胞，但和...
免疫疗法或可有效避免糖尿病并发症
免疫计划疗法和传统的疗法在治疗糖尿病上到底有什么差异？病人一般进行诊断后会严密观察，但同时也会进行系统性的免疫问题检查来预防可能性的一些疾病，比如糖尿病足、青光眼、视网膜病变和肾病变等。只要患者机体的免疫问题不被攻克，那么其糖尿病就不会完全得到控制，因为这些患者都存在一定的免疫缺陷，而且更易于感染。 研究者Sigfrido ...
Nat Neurosci：安慰剂疗法或可有效改善帕金森患者的大脑活性
一篇发表在国际杂志Nature Neuroscience上的研究论文中，来自科罗拉多大学和哥伦比亚大学的研究人员通过研究揭示，安慰剂疗法对帕金森患者产生的学习相关的大脑活动或者和真正用药一样可以有效改善患者的症状。此前研究显示，帕金森疾病是一种神经系统疾病的现实性表现，患者的大脑系统往往会因患者对不同疗法的期望而改变，而本文研究中研究者则揭示了安慰剂疗法如何通过激活大脑中...
抗体鸡尾酒ZMapp疗法或成为治疗埃博拉新手段
埃博拉直至今日仍在西非肆虐，杀死了90%的感染者而且仍没有成熟疫苗和有效地治疗手段。抗体的鸡尾酒疗法或许能为埃博拉的治疗带来一丝曙光。例如,单克隆抗体已被证明对埃博拉感染的非人灵长类动物有着一定疗效。一种叫做ZMapp的单抗鸡尾酒疗法 有着有效的早期评估，并已经开始临床试验。 ZMapp对人类埃博拉患者是否有效还不清楚，然而,最近公布的一项研究表明,ZMapp可能对人类患者是有效的。该研...
BJPsych：正念疗法在治疗抑郁症和焦虑症上同行为认知疗法一样有效
来自瑞典隆德大学研究人员近日的一项研究结果表明，正念治疗对于抑郁症及焦虑症患者的治疗同行为认知疗法（CBT）一样有效，相关研究刊登于国际杂志The British Journal of Psychiatry上。 研究者Jan Sundquist表示，本文研究是一项随机性研究，来比较群体性正念疗法和个体的行为认知疗法对抑郁症和焦虑症治疗的效果差异；我们在瑞典南部一个名叫...
冷冻干细胞疗法靠谱吗？
据BBC网站25日报道，根据验尸官的调查结论，英国大奥蒙德街儿童医院采用的冷冻干细胞疗法，是造成一名12岁女患者死亡的可能原因。 大奥蒙德街儿童医院成立于1852年，隶属于英国伦敦大学学院，是英国第一家儿童医院。该医院是目前世界上四大著名儿童医院之一，也是欧洲首屈一指的儿童疾病治疗中心。2011年8月，该医院曾将苏...
综合诊断法为癌症诊断提供了新主题
自10多年前第一个赫赛汀综合诊断方法被开发以来,类似诊断手段的开发方式都遵循着类似的准则，即根据确定的单一标记物将患者分类，该标记物往往具有预测单一疗法在治疗中是否有效的能力。 从临床的角度来看,一个综合诊断(CDx)试图消除只使用一种药物的 “一刀切”疗法与为单个病人制定综合处方的统协疗法之间的差距。大部分用于临床的综合诊断靶向性肿瘤药物已经完成了开发，研究人员已经能够更加...