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专家访谈
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多组学研究揭示渐冻症生存期新机制！同济大学张明团队等发现BAG6基因甲基化状态是潜在跨人群预后标志物
肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）是一种致命的神经退行性疾病，患者生存期存在显著差异——大多数人在诊断后仅能存活3-5年，而著名物理学家霍金却与疾病共存了55年。这种生存异质性一直困扰着医学界。近日，同济大学医学院张明教授团队等在权威期刊《eBioMedicine》（柳叶刀子刊）发表一项重磅多组学研究：首次通过整合基因组和表观基因组数据，揭示了BAG6基因的甲基化状态是ALS生存期的潜在跨人...
CELL：埃默里大学借助NULISA技术筛选鉴定CCL26为渐冻症ALS基因治疗药效学生物标志物
2025年08月26日，美国埃默里大学联合梅奥诊所等研究团队在顶级期刊Cell上发表了题为《Molecular impact of antisense oligonucleotide therapy in C9orf72-associated ALS》的研究论文，深入剖析了反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）药物BIIB078在C9orf72突变的肌萎...
祝贺！蔡磊-昱言科技渐冻症蛋白质组学功能靶点联合研究实验室成立
3月26日，在科研与公益的交汇点上，蔡磊-昱言科技渐冻症蛋白质组学功能靶点联合研究实验室正式成立。此次联合实验室的成立暨战略签约活动汇聚了众多科研精英、医疗专家、社会公益人士和凤凰卫视、北京卫视、转化医学网等媒体，共同见证这一重要时刻。 活动伊始，蔡磊先生发表了热情洋溢的讲话。他回顾了与渐冻症抗争的艰辛历程，表达了对渐冻症科学研究实现突破的热切期望。蔡磊先生表示...
【新发现】渐冻症“元凶”可能是它！
近日，哥伦比亚科学家在Neuron中报道的一项研究，为TBK1基因突变如何引起肌萎缩性侧索硬化症（ALS）提供了新的见解。肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，会影响患者的行为举止，甚至会最终杀死他们。研究人员发现，TBK1中与ALS相关的突变可对转基因具有ALS样症状的小鼠的疾病进展产生正向和负向影响。这些发现提供了遗传学和机械学方面的见解，可为开发ALS治疗方法...
《Nature》子刊：从基因层面找到“渐冻症”发病机理
还记得风靡全球的“冰桶挑战”吗？它将“渐冻症”带进了公众的视野，让越来越多的人了解到这一罕见病，同时也让我们更多得了解到神经退行性疾病，譬如阿尔茨海默病，但同时，我们也越来越深刻地认识到了人类对神经退行性疾病的束手无策，据专家分析，在不久的将来，神经退行性疾病极有可能超越癌症成为人类一大致死率极高的疾病。 近日，科学家们终于拨开云雾，来自东京大学医学院的研究团队从基...
霍金的“渐冻症”，或许CRISPR技术能为此揭开神秘面纱......
在基因编辑技术的新应用中，斯坦福大学医学院的研究人员利用该技术增强了对肌萎缩侧索硬化症（ALS）遗传基础的了解，这是一种神秘的退化性疾病，这种疾病的分析非常棘手。该团队的研究结果是迈向该神秘疾病进展的一步，甚至有助于为新的治疗目标奠定基础。 ALS也被称为Lou Gehrig病，侵蚀肌肉功能并损害大脑与人体交流的能力，使得简...
干细胞疗法治疗“渐冻症”具备安全性
日前，一项对肌萎缩侧索硬化症（ALS）病人进行的Ⅱ期临床试验表明，将人类干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，但是其疗效还不确切，需要进一步扩大临床试验样本量验证干细胞疗法治疗ALS的效果。该研究已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。 ALS是脑和脊髓运动神经元退化导致的一种神经紊乱疾病，也被称为“渐冻症”。据官方统计，每年约有5000名美国人被诊断为ALS。没有人知...
日本发现 一个遗传性渐冻症致病基因
日本科研人员发现，人体的一个基因发生异常是导致遗传性肌萎缩侧索硬化症发病的原因，这一发现有助于开发治疗该病的药物。 据日本《每日新闻》3日报道，日本庆应大学等机构的研究小组发现，遗传性渐冻症患者体内一个名为“FUS”的基因表现异常。他们利用健康人的细胞培养出iPS细胞，并通过基因组编辑技术改变其中的FUS基因，结果这些iPS细胞...
好消息！浙江将渐冻症等罕见病纳入医疗保障
为了帮助群众化解巨额灾难性医疗费用支出风险，浙江省结合医保基金结余和罕见病发病诊治等情况，决定将部分罕见病纳入医疗保障范畴，进一步遏制因病致贫、因病返贫。 浙江省人力社保厅、省民政厅、省财政厅、省卫生计生委联合发出的《关于加强罕见病医疗保障工作的通知》指出，自２０１６年１月１日起戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症列入罕见病医疗保障病种范...
漆树酸或可治疗渐冻症
<div>京都大学一个研究小组在8月1日的美国《科学—转化医学》杂志上报告说，他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞（iPS细胞）进行实验时，发现漆树酸具有改善神经异常的作用，或许可用于研发新的治疗药物。</div> <div> </div> <div>渐冻症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症，是由于运动神经细胞出现异常，导致全身肌肉逐...
一种蛋白质能推迟渐冻症发展
<div>日本岐阜药科大学教授原英彰率领的研究小组在8月13日的英国《科学报告》杂志网络版上报告说，他们发现了一种能推迟渐冻症发展的蛋白质。这一发现有望为弄清该病的发病机制和开发新的治疗药物作出贡献。</div> <div> </div> <div>肌萎缩侧索硬化症俗称渐冻症，这种疾病的患者运动神经出现障碍，导致全身肌肉逐渐变得无力。...