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专家访谈
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FASEB J：解码肥胖治疗新靶点
罗切斯特大学研究人员认为，他们在解决体重增加奥秘的机制中获得重大突破。他们发现一种蛋白质Thy1在控制一个原始细胞是否决定成为脂肪细胞中有一个基本的作用，这就使得Thy1成为一个可能的治疗目标，相关研究已经发表在FASEB Journal上。 主要作者Richard P. Phipps博士表示：...
专业医疗剧：医生拍电影 治疗医患痛
《医缘》，一部展现当下尖锐医患矛盾及年轻医务人员内心面临挣扎的电影，编剧兼导演名叫曹钟强，是复旦大学附属华东医院的一名资深麻醉科医生，该电影真实地还原了医生的工作场景，既经得起医生的检验，也能让更多的人了解真实的医生。 近日，电影《医缘》首映式在上海影城举行。 与其他同类型题材电影不同的是，本片的导演兼编剧，是一名现实中的医务工作者—复旦大学附属华东...
癌细胞亚型分类模型有助肿瘤个性化治疗
伍斯特理工学院(WPI) 的一个研究小组开发了一种新的统计模型，可使医生根据患者肿瘤的基因突变创建个性化的治疗方案。 一名患者体内的肿瘤不是由一种类型的癌细胞组成的，事实上，导致癌症的基因突变早期也产生各种亚型的癌细胞。 伍斯特理工学院研究团队开发了一种新的统计模型，这种模型使用高级算法分析一小份活检样本中的基因表达数据，...
Lancet子刊：索拉非尼联合依维莫司治疗进展期骨肉瘤未达预期目标
之前的研究结果显示索拉非尼（Sorafenib）治疗不可切除的进展期和转移性骨肉瘤很有潜力但有效活性短暂。该治疗失败归因于mTOR通路，因此添加mTOR通路抑制剂或可克服。 意大利Candiolo癌症研究所等处的肉瘤协作组研究者进行了一项试验，发现索拉非尼联合依维莫司（Everolimus）具有进一步治疗标准治疗后进展的、不能手术的、高级别骨肉瘤的活性，但试验未达到预期的无进展生...
治疗失明不是梦！基因治疗已取得成功
加州大学的Isacoff教授通过研究，发出科研声明：“我们通过对于动物视网膜的研究，对于人的失明治疗在今年取得令人兴奋的突破。狗的视网膜结构有部分和人类非常相似，以狗和老鼠视网膜结构为模型，研究视网膜问题。我们发现导盲搜救犬对于自然光的和闪光灯不同的感应区分，并且治疗失明老鼠，让其和正常老鼠一样穿越迷宫。通过这两部分的研究，观察到基因改变和感光敏感细胞，人工制作一个‘光控开关’。效果很好...
拜耳联合DNDi推进新药对河盲症治疗的应用
Bayer健康医疗将使用活性成分Emodepside来支持DNDi（the Drugs for Neglected Diseases initiative）开发一种新的口服药物治疗世界第二大引起眼盲的传染性疾病——盘尾丝虫病（河盲症）。 拜耳早已获得Astellas公司Emodepside药物在动物实验的使用授权许可。Emodepside联合praziquantel...
安进Kyprolis三联疗法治疗多发性骨髓瘤效果更佳
近日，一种三药组合疗法（包括安进治疗多发性骨髓瘤药物Kyprolis）已被证明比标准化两药联合疗法治疗多发性骨髓瘤复发更为有效。 在旧金山举行的美国血液学年会上展示了ASPIRE三期临床试验的两组数据，一组患者接受Kyprolis (carfilzomib)、赛尔基因的 Revlimid (lenalidomide) 和 dexamethasone...
JCO：坦西莫司和贝伐单抗治疗胰腺神经内分泌肿瘤疗效满意
目前有效治疗胰腺神经内分泌肿瘤（PNETs）的方法还很少。最近的安慰剂对照III期临床试验证实mTOR抑制剂依维莫司（Everolimus）和VEGF/PDGF-R抑制剂舒尼替尼（Sunitinib）可提高胰腺神经内分泌肿瘤患者无进展生存期（PFS）。临床前研究建议通过联合mTOR和VEGF通路靶向治疗来增强抗肿瘤效应。 近日，梅奥诊所和纪念...
JCO：Linifanib与索拉非尼治疗进展期肝细胞癌各有优劣
近日，罗马尼亚肿瘤研究院和北京八一医院癌症中心等多国的肿瘤科学家进行了一项研究，发现抗肿瘤新药Linifanib（ABT-869）和索拉非尼（Sorafenib）对进展期肝细胞癌患者具有相近的总体生存期，两者各有优劣，最新研究成果在线发表于12月8日的J Clin Oncol杂志上。 这项编号为NCT01009593的国际性、随机、非盲、临床...
老年急性骨髓性白血病患者的新药治疗方案
在第56届美国血液学年会上，公布了一项由匹兹堡大学癌症研究所(UPCI)与匹兹堡大学医学癌症中心合作进行的研究：通过联合使用地西他滨和阿糖胞苷用药，可以帮助70%的老年急性骨髓性白血病(AML)患者减轻化疗副作用、提高化疗效果和减缓疾病发展。 同年轻患者相比，大多数老年急性骨髓性白血病（AML）患者不能忍受化疗的严重副作用，治疗后预后较差，易诱发...
霍金的病未来或可通过基因疗法治愈
霍金是世界上顶尖的物理学家，却患有一种奇怪的病，导致了他无法行走，这就是卢伽雷氏症，也可以成为肌萎缩侧索硬化症。到目前为止，我们对肌萎缩侧索硬化症并无有效的解决办法，对该病症的原因掌握还不透侧，但根据一项最新的研究发现，科学家认为基因疗法将在肌萎缩侧索硬化症的治疗中发挥更大的作用。 研究发现肌萎缩侧索硬化症具有家族性的特点，这意味着该病症源于遗传，但也有个别案例属于偶发性质，也就...
辉瑞扩大罕见出血性疾病和肿瘤免疫治疗新合作
8日，辉瑞发表声明，该公司将增强二个独立研究领域的合作：罕见出血性疾病和肿瘤免疫治疗。 辉瑞将协助Spark Therapeutics公司扩大其罕见疾病的研发项目，包括 SPK-FIX项目——靶向治疗B型血友病的生物工程AAV载体。 Spark的主要产品 SPK-RPE65在一年前刚获得FDA突破性治疗设计的奖励。这家新兴的基因治疗公...
口服靶向药物或可有效治疗愈后较差的AML患者
口服靶向药物已经显示出非常好的效果，Anthony Letai博士进行了一项实验，该实验研究称在32名口服抑制剂abt - 199患者中,五位患者已根除白血病，有几个病人病情已稳定。 第二阶段的多中心试验首次在易复发或耐AML药患者中使用abt - 199。这些患者往往经历过以前的化疗或低甲基化药物治疗,这些患者因为...
NEJM：心衰治疗范式转变——大事年表
随着PARADIGM-HF试验的发表，射血分数下降的心衰（HFrEF）的治疗可能会进入一个新纪元。《新英格兰医学杂志》以交互式时间表的形式展现了1986年以来该杂志发表的26项心衰治疗随机对照试验（网址：http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1410241）。无论结果是阳性还是阴性，这些试验都代表着我们在降低HFrEF死亡率的努力中的重要一步。表...
用于对抗埃博拉病毒的抗体有望治疗这种罕见的致命感染
埃博拉病毒病（EVD）是一种往往伴随出血的高度致命的人类疾病。该疾病是由出血热相关的病毒群（丝状病毒科[Filoviridae]，埃博拉病毒属）引起的。目前还没有获批准上市的预防或治疗 EVD 的药物。 美国斯克里普斯研究院（The Scripps Research Institute， TSRI）和马普生物制药公司（Mapp Bi...
中医药治疗艾滋病是自吹自擂
有效的抗逆转录病毒治疗（ART）逐渐使艾滋病成为一种终生可控的慢性病，而号称治疗艾滋病疗效显著的中医药不但没能进入WHO、AIDS.gov等组织面向大众的艾滋病指南，不但没能获得国家药监局上市批准与权威临床机构认证，还存在临床试验极不严谨、药物成分毒副作用不明、违反伦理进行试验等一系列问题。 WHO发布的新版艾滋病指南没有提及任何中医药治疗艾滋方法，反而提示在使用抗录病毒药物时需要密切关...
免疫药物能提高霍奇金淋巴瘤治疗效果
近年来，随着科学技术不断取得重大进展，一批作用于免疫系统的药物已用于识别和消灭癌症。在12月6日举行的第56届美国血液学年会上的一份研究报道中，这些激活免疫系统的新药对各种血液疾病患者显示出极大的治疗潜力。 斯隆凯特林癌症中心(MSK)肿瘤血液学临床部主任Moskowitz医学博士领导了一项针对典型霍奇金淋巴瘤(cHL)的研究。前两阶段的研究结果...
NCI授权Juno医疗新型癌症靶向治疗研究
Juno医疗专注于通过其嵌合抗原受体(CAR)与高亲和性T细胞技术开发细胞水平的免疫疗法。该公司最近与Opus Bio公司合作，获得了美国国家癌症研究所（NCI）的研发许可，开始研发用于研究或可成为CD22靶点特异性抗体的CAR-T细胞表达产物。CD22蛋白在大多数白血病B细胞和淋巴瘤细胞中表达。CD22靶向疗法补充了Juno现有的CD19靶向疗法。 &ems...
2种药物联合可有效治疗乳腺癌
达尔豪斯医学院的Marignani博士和她的团队已经成功地使用组合药物关闭了具有侵袭性的、代谢活跃的HER2（人类表皮生长因子受体2）阳性乳腺癌。 生物化学、分子生物学和病理学院的Marignani副教授说：“2种药物联合使用能干扰两个关键路径：传递癌细胞生长的信号通路和驱动单个肿瘤细胞内线粒体产生能量的路径。联合用药后，我们发现肿瘤的大小和癌细...
柳叶刀：奥拉帕尼联合化疗治疗卵巢癌疗效佳
先前研究已证实，聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂奥拉帕尼（Olaparib）对铂类敏感的、复发的、高级别浆液性卵巢癌（伴或不伴BRCA1或BRCA2基因突变）表现出抗癌活性。 近日，加拿大多伦多大学玛格丽特公主癌症中心等处的科学家进行了一项随机、非盲、临床2期试验，发现奥拉帕尼联合化疗，及其后奥拉帕尼单药维持治疗，较单纯化疗，对铂类敏感的、...