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专家访谈

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2016开年CRISPR技术大爆发(治肺癌、杜氏肌营养不良等)

2016-01-19

  CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制,经过了2012年的机制阐述,2013年的崭露头角,以及2014年的技术备受推崇之后,迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里,CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。   杜氏肌营养不良症   三个独立研究小...

Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病

2015-11-17

渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗奠定了基础。 “近二十年来,我们一直以为这些患者的肌无力主要是因为肌纤维出了问题。但我们这项研究显示,患者肌肉干细胞的功能本身就存在问题,”文章的资深作者Dr. M...

中英科学家共同发现杜氏肌营养不良症基因疗法

2015-10-26

  杜氏肌营养不良症(DMD),一种迄今无有效疗法,可致年轻男性严重残疾和死亡的遗传病。近日发表在国际知名医学杂志PLoS Medicine上的一篇论文研究结果称,中英两国科学家多年努力,找到了一种基于可治疗DMD的重要靶标—P2RX7嘌呤受体的潜在治疗方法,即通过敲除P2RX7基因,可使DMD动物模型的系列症状得到缓解,这为彻底治疗DMD提供了可能,也是人类攻克DMD这种...

杜氏肌营养不良;进行性假肥大性肌营养不良症

2012-12-09

<div class="hdwiki_tmml">疾病名称:杜氏肌营养不良;进行性假肥大性肌营养不良症</div><p align="left"> <br/>相关基因:DMD <br/>染色体位置:Xp21.2 <br/>遗传方式:XR <br/>OMIM编号:310200 ...

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