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中英科学家共同发现杜氏肌营养不良症基因疗法

首页 » 研究 » 组学 2015-10-26 科技日报 赞(2)
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导读
杜氏肌营养不良症(DMD),一种迄今无有效疗法,可致年轻男性严重残疾和死亡的遗传病。近日发表在国际知名医学杂志PLoS Medicine上的一篇论文研究结果称,中英两国科学家多年努力,找到了一种基于可治疗DMD的重要靶标—P2RX7嘌呤受体的潜在治疗方法。

  杜氏肌营养不良症(DMD),一种迄今无有效疗法,可致年轻男性严重残疾和死亡的遗传病。近日发表在国际知名医学杂志PLoS Medicine上的一篇论文研究结果称,中英两国科学家多年努力,找到了一种基于可治疗DMD的重要靶标—P2RX7嘌呤受体的潜在治疗方法,即通过敲除P2RX7基因,可使DMD动物模型的系列症状得到缓解,这为彻底治疗DMD提供了可能,也是人类攻克DMD这种致命疾病征程中一个具里程碑式意义的发现。
  该论文课题主要研究人员蒋泰文博士介绍,他们通过分子生物学、组织学和生物化学方法以及动物模型活体行为分析,来研究DMD小鼠模型P2RX7基因的敲除对肌肉和非肌肉症状的影响。结果显示,敲除该基因4周龄的DMD小鼠肌肉组织中,一些关键功能和分子参数有显著改善,如肌肉结构改良、肌肉强度加大、肌肉炎症降低等。此外,小鼠血清肌酸激酶水平显著降低,认知损伤得到修复,骨质结构显著改善,在腿部肌肉、膈肌和心肌中,炎症减轻和肌纤维增生可持续到20月。研究还表明症状的改善与受体敲除的程度成正比,P2RX7拮抗剂的使用能进一步提高疗效,且未出现不良反应。
(转化医学网360zhyx.com)

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