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专家访谈
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新型体内基因编辑技术！南京大学发文：揭示癌症免疫治疗最新策略
1月31日，南京大学研究团队在期刊《Nature Communications》上在线发表题为“Bacterial protoplast-derived nanovesicles carrying CRISPR-Cas9 tools re-educate tumor-associated macrophages for enhanced cancer immunotherapy”的研究论文,...
【Cell重磅】DNA修复的新研究促进了CRISPR-Cas9基因编辑技术，以及基因编辑大牛刘如谦团队开发的先导编辑技术的发展
通过改变活细胞内的DNA序列来编辑基因组的能力对于研究来说是强有力的，并且在疾病治疗方面具有巨大的前景。然而，现有的基因组编辑技术经常导致不必要的突变，或者根本无法引入任何变化。这些问题使该领域无法充分发挥其潜力。 10月20日，研究人员在《Cell》发表了一篇题为“Mapping the genetic landscape of DNA double-strand...
《转》访中国科学院天津工业生物技术研究所毕昌昊研究员：基因编辑技术将推动生命科学进入第二次爆发期
基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。但现在，科学家们已经不局限于非常辛苦地进行基因剪接，而是开始构建遗传密码，以期利用合成的遗传因子构建新的生物体，合成生物学就此应运而生。作为生命科学在二十一世纪刚刚出现的一个分支学科，合成生物学研究也在这几年得到了快速的发展。 这一次，转化医学...
博雅辑因完成4.5亿元B轮融资，将继续推进基因编辑技术临床转化
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年10月13日，博雅辑因，一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业，宣布顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。本轮融资由三正健康投资领投，红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投，公司现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、华盖资本、松禾资本跟投，持续支持公司发展。本轮融资资金...
【盘点】2020年基因编辑技术最新研究进展
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于推进生命科学许多领域的发展，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。 基因编辑领域两位“宗师”David Liu及Jennifer A. Doudna合作，首次揭开了一种“最有前途”的碱基编辑器的3D结构，...
【盘点】2020年基因编辑技术最新研究进展
基因编辑已经开始应用于基础理论研究和生产应用中，这些研究和应用，有助于推进生命科学许多领域的发展，从研究植物和动物的基因功能到人类的基因治疗。 本文中，小编整理了2020年科学家们在基因编辑研究领域的重要研究进展，分享给大家！ 【1】CRISPR两大“宗师”合作，揭示单碱基编辑器3D结构，解析脱靶机制基因编辑领域两位“宗师”David Liu及Jennif...
科学家将开发基于CRISPR基因编辑技术的永久性心脏病预防针
根据最新《卫报》报道，美国科学家 Sekar Kathiresan的Verve Therapeutics公司宣布研发永久性心脏病预防针，使用CRISPR基因编辑技术修改肝脏中的“坏胆固醇基因”，以达到永久预防心脏病的效果。 当心脏病专家Sekar Kathiresan博士对与冠状动脉疾病相关的基因进行编目时，他发现近60种可以预防或治疗心脏病的基因：一些可以降低血...
盘点|CRISPR基因编辑技术研究进展
作者：Carrie CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来，已经吸引了无数欢呼和掌声，在短短几年之内，它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”，那么基因编辑未来究竟何去何从呢？ 基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除...
基因编辑技术应用现状
生命科学的迅速发展使得我们从生物遗传信息的“读取”阶段进入到后基因组时代，基因组的“改写”乃至“全新设计”正逐渐成为现实。在不断的探索研究中，基因编辑技术已经从最初依赖细胞自然发生的同源重组，发展到几乎可在任意位点进行的靶向切割，其操作的简易和高效极大地推动了物种遗传改造的发展。基因编辑可为合成生命的进一步改造提供手段，为新物种的创造提供更多的可能性。 基因编辑主要包括锌指核酸酶...
《自然医学》双重磅:科学家首次利用基因编辑技术在动物体内修复线粒体DNA突变,线粒体遗传病终于迎来治疗希望 | 科学大发现
今天，基因编辑技术再次迎来里程碑事件。 来自剑桥大学的研究团队和迈阿密大学米勒医学院的研究团队，背靠背在著名期刊《自然医学》上发表了两篇重要的研究论文。 他们分别使用老牌的基因编辑技术ZFN[1]和TALENs[2]成功在活体内消除了线粒体中导致疾病的突变DNA（CRISPR因为多种原因，没能拔得头筹）。 这是科学家首次...
中国科学家再次领先一步!率先将新一代基因编辑技术应用于人类胚胎
要论在 CRISPR 基因编辑技术研发上的绝对功劳，美国科学家们当之无愧，但在该技术的临床试验及应用上，中国则功不可没，近年来，中国学者先后将 CRISPR 技术应用于人类胚胎编辑及人体临床试验，走在全球科研的前列。 而今随着新一代 CRISPR 技术的发展，中国科学家再一次率先将单碱基编辑技术应用于可发育的人类胚胎的遗传疾病修复中。近日，上海科技大学...
《峰客》专访博雅辑因首任CEO魏东博士:以审慎的态度做基因编辑技术转化
近年来基因编辑领域连续取得突破性进展，尤其2013年，基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为年度十大科技进展之后，其研究和应用转化的热度获得了进一步提升。国内外公司纷纷布局，共同跻身于这场“基因革命”的浪潮之中。 博雅辑因（EdiGene Inc.）成立于2015年，是中国基因组编辑领域的先行者，现已开发出针对多种遗传性疾病及肿瘤的疗法，首款治疗产品...
新型基因编辑技术“PNAs”与“CRISPR”一决高下
据估计，每年800万儿童患有严重的遗传疾病或出生缺陷。妊娠期间可以通过羊膜穿刺术检测胎儿是否患有遗传疾病，但是，在出生前没有医疗选择可以纠正这些遗传错误。 胚胎发育早期，许多干细胞快速分裂。“如果我们能早点纠正一个基因突变，就能显著地减少突变对婴儿发育的影响，甚至可以治愈这种疾病，”卡耐基梅隆大学医学院化学教授Danith Ly说。 研...
潜心研究ZFN基因编辑技术20年,Sangamo公司成为行业领导者丨医麦猛爆料
最近，小编发现了一家在基因治疗领域相当活跃的制药公司，他正是前不久以8400万美元收购Txcell的Sangamo公司。 20年来，Sangamo一直是基因编辑的领导者，其开发的ZFN平台是一款强大的基因编辑技术，可用于特异性敲除基因或将治疗基因插入到精确位置，更是目前基因编辑的三大技术之一。 据我...
救人的基因编辑技术,最终也将毁灭人类?
近段时间关于医药健康的话题可谓是社会关注的焦点，《我不是药神》引发了人们对抗癌药的关注，疫苗事件则让疫苗厂商利欲熏心造假的事实被揭露了出来。 而前段时间华大基因的事件也是闹得沸沸扬扬，其「无创产前基因检测」技术由于只能排查胎儿 DNA 上 21、18、13 三对染色体的畸变情况而被指存在漏洞，还因为其不当的宣传带来了技术被滥用的可能。 ...
基因编辑技术有望治疗子宫内胎儿的遗传疾病
平均每年有800万患有严重遗传性疾病或先天性缺陷的儿童出生。其实在妊娠期间使用羊膜穿刺术就可以检测出胎儿是否患有遗传疾病。胚胎发育早期，有很多干细胞快速分裂。如果能够在早期纠正基因突变，就可以极大地减少突变对胎儿发育的影响，甚至治愈疾病。但目前还没有在患儿出生前就可以实施有效治疗的方法。 在这项研究中，研究人员使用了一种基于肽核酸（peptide nucleic a...
基因编辑技术成功降低猕猴体内有害胆固醇的水平
日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用一种有别于CRISPR法的基因编辑技术使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文研究结果，后期研...
基因编辑技术CRISPR发明者张峰:定制婴儿还很远
A CRISPR Pioneer on Gene Editing: 'We Shouldn't Screw It Up' 图示：张峰是CRISPR技术的发现者之一 讯 6月9日消息，据国...
基因探索 | Sci Rep:科学家利用基因编辑技术治疗艾滋病
CRISPR/Cas9系统为编辑HIV-1病毒基因组提供了一种新的有潜力的工具，近日来自日本神户大学医学院感染疾病中心及健康科学研究生院国际卫生系的研究人员设计了一种RNA引导的CRISPR/Cas9以靶向HIV-1调节基因tat和rev，其中的引导RNAs（gRNA）都基于CRISPR的特异性设计，其靶向的序列在6种主要的HIV-1亚型中都保守存在。 ...
MIT新科院士张锋最担心的事又发生了,斯坦福最新发现,CRISPR基因编辑技术或遭遇免疫大山,能不能越过大山?
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体...