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专家访谈
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美科学家研究基因疗法 或两年内治愈色盲
美国科学家已经成功找到治疗色盲症的基因传递方式，两年内或许就能够实现临床验证。 这项研究或许可以让色盲症患者再次感受到失去的色彩。 据国外媒体报道，超过千万美国人都患有色盲症，但是Maureen和Jay Neitz博士的研究如果成功的话，这一数字将急剧下降，而且这一刻将很快到来。 &ems...
突破！美开发贫血口服药物或可超越基因疗法
贫血症是由于身体无法制造足够的血红蛋白(一种将氧气输送到血红细胞和身体各个组织的蛋白质)造成的。 当患者发生贫血时，会觉得乏力和感觉筋疲力尽、心情忧郁和易怒不安，其它症状还包括疲劳、头晕目眩、晕厥、冷漠、易怒不安、注意力集中能力不断下降和无法忍受的寒冷感觉。全世界几乎有20%的女性有患贫血症的危险。 在美国境内，约有10万名贫血症患者...
基因新疗法治眼见成效
经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑，虽然我们并不确定。”英国曼彻斯特大学该疗法设计和检验团队共同负责人之一Rob Lucas说，“我们可以确定的是，它们在...
CellRep：古老病毒或可作为基因疗法的载体
机体免疫系统可以保护机体免受侵袭，但有时候其会排斥解救患者的输血或器官移植，研究者常用的一种方法就是利用病毒作为载体来运输基因疗法进入体内治疗疾病，而近日一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究论文中，来自国外的研究人员就开发了一种新型的基因疗法。 腺病毒伴随病毒（AAVs）被认为可以在临床中作为基因疗法的运输载体来帮助评估血友病及遗传性失明的治疗效果，但...
遏制癌症复发的新型基因疗法
70%的卵巢癌患者在化疗后会再度复发，最终不治而亡。利用基因治疗来传递一个可抑制雌性生殖器官发育的蛋白，或许可以改善这些患者的生存。 在发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）上的一份研究报告中，麻省总医院(MGH)的一个研究小组描述了在小鼠模型中，通过单次注射携带改造版本Mullerian Inhibiting Subst...
失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，这种连接会变得脆弱并且杂乱无章。 ...
基因疗法首次用于囊肿性纤维化
在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后，研究人员日前证实，患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。 尽管肺功能的改善很小，和安慰剂组相比只有3.7%，但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。 囊肿性纤维化是全球最常见的遗传疾病之一，影响着约7万人。单一基因CFTR的突变会导致身体出现各种问题，但...
干细胞基因疗法或可有效消除HIV的感染
近日，来自加州大学洛杉矶分校和伊莱北极再生医学中心的研究者研究开发了一种新型工具，或有望帮助机体免疫系统来抵御HIV的感染，这种新型工具或可促进干细胞的再生能力来产生抵御病毒的持续性免疫力。 该研究刊登于国际杂志Molecular Therapy上；Scott Kitchen教授指出，我们希望这种方法在未来某一天可以使得HIV阳性个体减少甚至停止当前HIV药物的服用，...
基因疗法或可代替心脏起搏器
借助以色列研究人员研发的一项基因技术，心脏病患者或将不再需要心脏起搏器来保持心脏的跳动，而是用注射进心脏的光敏基因代替电子设备，利用蓝色光束起搏心脏。 这项新型心脏起搏及心脏再同步化治疗技术由以色列理工学院拉帕波特药学院和Rambam医疗中心的利奥.格普斯坦教授和尤迪.纽辛诺维奇博士研发。该技术其中一项研究的结果已在本月发表于《自然生物技术》周刊。 心...
基因疗法难以持久 几年内会失效
被寄予厚望的基因疗法可能无法像人们预想的那样彻底解决问题。顶级医学期刊发布的两项临床试验表明，旨在恢复视力的基因疗法会在几年内失效。 这并不算是特别惊人的消息，俄勒冈健康与科学大学的眼病研究者MarkPennesi说，“这些疾病比较复杂，而这只是第一代基因疗法。”Pennesi正在进行类似的临床试验。 Leber先天黑蒙LCA是一种罕见的遗传性失明，患者在四十岁左右会完全丧失视力。...
基因疗法走向临床：十六载沉浮，遇绝境而重生
基因疗法也许终于可以实现最初的美好愿景了。在过去7年中，将健康基因植入先天性失明患者细胞内的试验性基因疗法已经成功使40名患者重见光明。同时，临床医生们也在超过120名各类血液癌症患者身上看到了基因疗法取得的空前疗效，部分患者甚至在治疗结束3年后，仍然保持着无癌状态。运用基因疗法，研究人员还帮助了一些血友病患者（血友病是一类致命的出血性疾病），通过降低患者发生意外的可能性，或...
施贵宝联手UniQure进军基因疗法和心衰市场
【新闻事件】：今天施贵宝宣布将与荷兰生物技术公司UniQure达成总额可达10亿美元的投资协议，开始进军基因疗法。施贵宝首付1亿美元，核心在研产品S100A1可获2.54亿美元里程金，其它三个产品可获2.17美元里程金。施贵宝将负责所有研发花费，并会支付一定销售提成。S100A1是无害病毒递送钙结合蛋白，可缓解充血性心脏衰竭的症状。UniQure股票因此飞涨近50%。 【药源解析】：Un...
干细胞基因疗法治疗肺癌进入临床阶段
近日，来自伦敦大学的研究人员计划开展一项新的研究，即利用干细胞基因疗法治疗肺癌患者，这项对56名患者进行的临床试验是英国首次利用干细胞基因结合疗法来治疗癌症患者的新型试验。 研究者Sam Janes表示，这项研究将由我来领导，而且这项研究是基于我们之前的工作来开展的，此前研究中研究者揭示了工程化的间充质干细胞可以过量表达肿瘤坏死因子相关细胞凋亡诱导配体(...
新装置能操控分化阶段干细胞 或引发新一代基因疗法
科技日报讯 美国西北大学开发出一种新型电穿孔微流控装置，能对分化中的干细胞进行电穿孔操作，在细胞生命的最重要阶段能够进行分子输送。这提供了研究神经元等原代细胞所必要的条件，为探索神经疾病致病机制打开了一扇门，可能会引发新一代的基因疗法。 电穿孔技术是分子生物学中强有力的技术手段。利用电脉冲在细胞膜上创建一个临时的纳...
FDA授予“地中海贫血的基因治疗“突破性疗法认定资格
2015年2月2日，BLUEBIRD宣布，他们的LentiGlobin®BB305今天被FDA授予突破性疗法认定：治疗地中海贫血病的基因治疗。 过去几个月，FDA已经授予三个基因治疗突破性药物资格（Breakthrough Therapy Designation），现在是一个靶点对应一种罕见病，几千种罕见病在逐个评价，会有几十个乃至上百个基因治疗药物和技...
基因疗法：改良病毒为患者导入健康基因
所谓基因疗法，就是利用正常基因填补或替代基因疾病中某些病变或缺失的基因的治疗方法。近年来，英国牛津和美国费城的一些研究人员宣布，他们对因患有罕见基因疾病而影响视力的病人们进行了治疗，成功使他们的视力获得改善。意大利的科学家们也宣布，他们使患有另外两种基因疾病的病人病情得到了减轻。这些研究结果，以及Web of Science网站上记录的引文统计，都着眼于基因疗法中的一个类别——而它从诞生伊始...
霍金的病未来或可通过基因疗法治愈
霍金是世界上顶尖的物理学家，却患有一种奇怪的病，导致了他无法行走，这就是卢伽雷氏症，也可以成为肌萎缩侧索硬化症。到目前为止，我们对肌萎缩侧索硬化症并无有效的解决办法，对该病症的原因掌握还不透侧，但根据一项最新的研究发现，科学家认为基因疗法将在肌萎缩侧索硬化症的治疗中发挥更大的作用。 研究发现肌萎缩侧索硬化症具有家族性的特点，这意味着该病症源于遗传，但也有个别案例属于偶发性质，也就...
基因疗法对“泡泡男孩”见效
基因疗法的发展将为患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童提供安全的治疗方案。 多数患有X-连锁严重联合免疫缺陷病的儿童很难活过1岁并且必须在“泡泡”的保护下生存。 在临床试验中，9个男孩接受了基因修复的治疗，其中8人在治疗后已经存活了长达43个月。此外，现在他们能在隔绝的无菌房间内活动，或通过...
法国基因疗法创业公司AAVLife：获1200万美元投资
法国基因疗法创业公司AAVLife日前宣布，公司已完成1200万美元的A轮融资。本轮融资由跨国生命科学风险投资公司Versant Ventures领投，法国投资公司Inserm Transfert Initiative跟投。AAVLife表示，这笔资金将主要用于对弗里德赖希共济失调(Friedreich's ataxia)的研究。弗里德赖希共济失调由...
科学-转化医学（STM）：神奇的基因疗法令心肌再生
日前，来自西奈山医学院的研究人员在《科学-转化医学》杂志上报告称，基因疗法可帮助猪体内的心肌再生。 CCNA2 是一个指示胚胎心脏细胞分...