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专家访谈
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《转》访浙江大学医学院附属第二医院钱文斌教授：升级版CAR-NK细胞疗法开辟肿瘤与自身免疫病治疗新纪元
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《转》访复旦大学附属肿瘤医院许蜜蝶教授： 从被动响应到主动设计，样本库从科研支撑转向转化的“源头”
《转》访上海交通大学医学院附属瑞金医院阮慧瞳教授：一枚微球，重启卒中后的大脑
《转》访复旦大学附属中山医院张勇教授：在“内卷”中坚守初心，以“复杂普外肿瘤学”重构学科价值
深度解码血管基质组分技术：重塑退行性骨关节炎治疗新格局与医疗出海中东新机遇
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《转》访菲鹏数辉马步勇教授｜AI与分子模拟引领生物医药创新，“构象选择机制”开辟药物动态设计新纪元
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基因治疗失明随着时间的推移效果消失？
2015-05-05
来自波特兰俄勒冈健康与科学大学的眼睛疾病研究员Mark Pennesi进行一个类似的试验，他认为治疗效果可能不会持续，这不是一个巨大的惊喜。他还说：“这些都是复杂的疾病，所做的一切都是第一代排序，事实上，有生物活性的都是一个里程碑。” 目前的问题是一种罕见...
FDA 授予 Spark 旗下 SPK-RPE65 突破性治疗药物资格
2014-11-30
基因治疗药物创业公司 Spark Therapeutics 为其主要候选药物赢得 FDA 令人梦寐以求的突破性治疗药物资格，这款药物是一种一次性治疗药物，该药物可为一些罕见眼病患者提供一种永久的解决方案。 Spark 的药物旨在治疗一组毁坏视力的疾病，称之谓遗传性视网膜营养不良，它以导致疾病恶化的基因作为治疗靶点。FDA 突破性治疗药物资格适用于 Spark 对罕见疾病伯氏先天性...
RPE65
2012-12-09
基因简介 中英文全称：视网膜色素上皮细胞特异蛋白65kDa retinal pigment epithelium-specific protein 65kDa 分布：膜 活性：蛋白 结合 参与：维生素A代谢|视觉感知|应答刺激 病变：Leber 先天性黑朦2|视网膜色素变性20 OMIM/位置：180069 1p31 ...