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专家访谈
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为CRISPR设计高效sgRNA的新方法
CRISPR-Cas9技术，为基因组工程提供了一个强大的系统。然而，不同单导向RNAs（sgRNAs）之间的可变活性，仍然是一个重要的限制。八月三十一日在Nature子刊《Nature Methods》发表的一项研究中，来自耶鲁大学医学院的研究人员，分析了影响体内sgRNA稳定性、活性和装载的分子特征。 基因组编辑系统，对于利用...
CRISPR先驱张锋Cell发表最新研究成果
在发表于8月27日《细胞》(cell)杂志上的一篇新研究论文中，来自Broad研究所和东京大学的研究人员揭示出了金黄色葡萄球菌Cas9复合物(SaCas9)的晶体结构――这种高效的酶克服了在哺乳动物体内进行基因组编辑一个主要的挑战。 今年4月，Broad研究所核心成员、麻省理工学院McGovern脑研究所研究员张锋（Feng Zhang）博士...
CRISPR/Cas9技术，路在何方？
CRISPR/Cas9这项新技术使人们能更精准地对DNA代码进行控制，引发了遗传学和细胞生物学领域的革新，科学家们对它寄予厚望，希望借助它的力量，治疗包括癌症在内的疾病并进一步解开人类细胞身上笼罩的谜团。 但这一基因编辑技术也引发了科学家们的忧虑。据美国趣味科学网站报道，有科学家担心，这一新工具是否会导致父母预定“设计婴儿”？在...
如何利用CRISPR来开展全基因组筛选
许多科学家在研究一些遗传原因还不完全清楚的疾病。那么，哪些基因对你的表型很重要？这可能需要大量的实验，来研究各个基因或整个通路在特定疾病中的作用，并协助新疗法的开发。尽管CRISPR/Cas9并非开展正向遗传学筛选实验的首个方法，但无疑是最强大的。在此，Addgene的资深科学家Joel R. McDade将教你如何利用CRISPR文库来开展全基因组的筛...
顶级医学期刊：CRISPR基因组编辑可以逆转肥胖
肥胖症是二十一世纪人类健康面临的最大挑战之一，会引发心血管疾病、二型糖尿病、癌症等致命疾病。 MIT和哈佛医学院的研究团队发现了一个控制人体代谢的重要通路，操纵这一通路可以改变脂肪细胞的功能。这项研究发表在顶级医学期刊《新英格兰医学》上，为人们提供了一条预防和治愈肥胖的新途径。 “传统理论认为肥胖是食量与运动量失衡的结果，但这种观点忽视了遗传学因素对个体代谢的影...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实验室中逃出，突变有可能会在整个野生种群中迅速传播...
CRISPR技术牛人Science热议基因驱动技术
在7月出版的Science杂志上，几位著名的CRISPR技术研究人员发表了题为“Safeguarding gene drive experiments in the laboratory”的评述文章，探讨了以CRISPR为基础的基因驱动技术系统,指出在实验室中进行此种另类的转基因技术的时候，需要慎之又慎。 今年3月，科学界出现了...
Nature：风口浪尖上的CRISPR基因编辑
“扯淡！”，这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》（Science）杂志上的一篇研究论文时，口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中，并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣，这份研究报告却让Esvelt感到不安：如果基因工程果蝇从实...
华人学者Cell子刊发表CRISPR重要成果
人类消化道中居住着大量的微生物，它们被统称为肠道微生物组。肠道微生物组在人类代谢食物、抵御感染和应答药物等过程中起到了重要的作用。许多人类疾病都与微生物组失衡有关。 科学家们正在尝试对肠道微生物进行基因工程改造，以实现各种各样的应用，比如调节肠道生态环境和治疗人类疾病。多形拟杆菌（Bacteroide...
CRISPR技术牛人Science热议基因驱动技术
在7月出版的Science杂志上，几位著名的CRISPR技术研究人员发表了题为“Safeguarding gene drive experiments in the laboratory”的评述文章，探讨了以CRISPR为基础的基因驱动技术系统，指出在实验室中进行此种另类的转基因技术，需要慎之又慎。 今年3月，科学界出现了一个传言，称中国学者已成功地编辑了人类胚...
四川大学国际期刊发表CRISPR文章
工程重组核酸酶的进展，为基因组编辑提供了简便可靠的方法。特别是CRISPR/Cas9系统的发展，科学家们已经发现了各种版本的Cas9蛋白和传递载体，可将所需的突变导入基因组，以校正疾病相关的突变，或激活/抑制感兴趣的基因。表观遗传调控因子在癌细胞中经常受到干扰，对于正常细胞到癌细胞的转化是至关重要的。肿瘤相关的表观遗传学改变或表观遗传学因子突变，在致癌...
天生一对：CRISPR/Cas9与AAV
CRISPR/Cas9已经成为体外基因组编辑的最流行系统，但体内的基因编辑方法仍然受到Cas9导入问题的限制。腺相关病毒载体（AAV）因免疫原性低而常常用于基因的体内导入。不过，化脓链球菌（spCas9）和嵌合sgRNA（总共~4.2 kb）要包装到AAV载体中还蛮有挑战性的，因为AAV只能容纳~4.5 kb。尽管这种方法已被证明是可行的，但留给其他调...
清华汪小我等人开发CRISPR sgRNA设计工具
CRISPR/Cas9系统，是最近开发的一种强大而灵活的靶向基因组工程技术，包括基因组编辑和基因调控。这些应用需要设计高效、特异的单向导RNA（sgRNA）。然而，这仍然是具有挑战性的，因为它需要考虑许多标准。已有研究开发出了一些sgRNA设计工具用于基因编辑，但是目前还没有设计出用于基因调控的sgRNA设计工具。 七月二十三日，清华大学...
重大突破：科学家利用CRISPR/Cas9技术来成功编辑人类T细胞
近日，来自加州大学旧金山分校（UC San Francisco）的研究人员通过研究设计了一种新型策略，其可以利用名为CRISPR/Cas9的基因编辑系统来精确修饰人类机体的T细胞，相关研究发表于国际杂志PNAS上。由于机体免疫细胞在一系列疾病的发病过程中扮演着中重要的角色，因此提供一种多样化的新型工具来研究T细胞的功能对于开发基于CRISPR/Cas9的新型疗法来治疗多种...
张锋参与Cell发布CRISPR重要新成果
一直以来研究人员都无法在哺乳动物细胞中实现高通量的靶向基因编辑，CRISPR-Cas9系统的应用标志着遗传筛查一个重大的突破。 现在，来自哈佛-麻省理工Broad研究所的研究人员将这一筛查技术应用于小鼠骨髓源性树突状细胞，研究了PAMPs触发的免疫反应的调控机制。通过综合分析基因敲除结果及蛋白质和mRNA表达改变，他们利用CRISPR筛查以...
Cell：利用CRISPR-Cas9绘制广泛天然免疫网络图谱
来自哈佛-麻省理工Broad研究所的研究人员将CRISPR-Cas9筛查技术应用于小鼠骨髓源性树突状细胞，研究了PAMPs触发的免疫反应的调控机制。通过综合分析基因敲除结果及蛋白质和mRNA表达改变，他们利用CRISPR筛查以前所未有的分辨率剖析了免疫调控网络。这一重要的成果发布在7月16日的《细胞》（Cell）杂志上。 随后，研究人员基于它...
Cell子刊：让CRISPR-Cas9基因编辑更廉价的简单技术
来自加州大学伯克利分校的研究人员发现了一种更廉价及简单的方法，让热门的基因编辑工具CRISPR-Cas9靶向切割或是标记DNA。 自3年前发明这一技术以来，由于它能够很容易地结合并切割非常特异的DNA序列、失活基因，CRISPR-Cas9如暴风般横扫基因组学领域。这为靶向基因疗法治愈遗传疾病，及发现疾病的病因带来了巨大的希望。 此外，还可以调整这一技术，借助于一种...
专家Science警告CRISPR等新技术的应用
7月24日Science杂志发文，警告新兴技术的应用需要更多监管，其中尤其提及了近期十分火热的CRISPR-Cas9技术在临床上的应用。 文章作者是曾任前总统比尔克林顿生物伦理顾问委员的R. Alta Charo，这位来自威斯康星大学的伦理学家在今年Nature Biotechnology杂志的人类生殖细胞基因改造大讨论中就表示，对于生殖细胞或胚胎的研究，不可能达...
科学家或可用CRISPR技术来治疗血友病
血友病患者往往生活在压力和焦虑之中，病人的关节会过早破损衰退，而且其一旦机体流血就很难止血，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力，因此任何切伤和挫伤，如果得不到紧急治疗就会使得患者有生命危险。 在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A)，而几乎一半的患者都被认为是因为机体的染色体倒置而引发的疾...
中外科学家携手发布CRISPR/Cas特刊
最新一期的《Human Gene Therapy》杂志，发布了一期题为“Focus on Genome Editing”（聚焦基因组编辑）的特刊，由哈佛-麻省理工大学Broad研究所的张锋（Feng Zhang）担任特邀编辑，来自中外的科学家以9篇评论、综述及研究论文的形式各抒己见，发表了对于CRISPR/Cas基因编辑技术的一些看法和最新研究进展，当...