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专家访谈
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【Nature子刊】“黑暗基因组”：已经发现248000个不属于基因的DNA区域，提供了治疗靶点的新方向！
科学家们说，这些新蛋白质可以用作生物指标来区分精神分裂症和双相情感障这两种疾病，并确定患者患精神病或自杀的倾向。 精神分裂症和双相情感障碍是会导致神经衰弱的精神障碍，很难诊断和治疗。尽管是最容易遗传的精神健康疾病之一，但在我们称为基因的DNA部分中，几乎没有发现其病因的线索。 科学家们认为，与这些疾病相关的“黑暗基因组”中的研究热点可能已经...
【Cell】美国科学院院士、“CAR-T之父”——Carl June及团队发现逆转T细胞耗竭的可能靶点！
CAR-T疗法——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种靶向治疗肿瘤的新型免疫疗法，近几年通过优化改良后，在临床治疗上取得了良好的效果，是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟...
【Nature】突破ALK治疗瓶颈，这种分子的独特结构带来癌症治疗的新靶点！
一种被称为间变性淋巴瘤激酶（ALK）的分子是多种癌症的驱动因素，包括儿童神经母细胞瘤、B细胞淋巴瘤和肌成纤维细胞瘤。但是多年来，关于这个分子在体内的作用，哪些分子与它相互作用，以及它的外观一直是未知的，限制了针对它进行治疗的努力。 现在，由耶鲁大学领导的两项研究11月24日发表在《Nature》杂志上，揭示了这种分子的结构，为癌症治疗的发展开辟了新的途径。研究人员分...
【Science】基因表达的关键协调者——无序蛋白质相互作用，可作为众多疾病治疗的新靶点！
近日，一项发表在《Science》上名为“A ubiquitous disordered protein interaction module orchestrates transcription elongation”的研究论文，揭示了一种新的机制——协调控制基因表达的细胞内成分的组成。这一机制不仅对正常的细胞功能至关重要，而且与癌症、神经退行性变和HIV感染有关，并有可能为这些疾病提供新...
【Cell子刊】从“不可成药”到“明星”靶点，这种新的肿瘤靶点可以抑制肝细胞癌的发生，但同时也能促进肿瘤复发
近年来，许多科学努力和资金都集中在开发以一种酶为靶点的药物上，这种酶的名字叫含有Src同源性2结构域蛋白酪氨酸磷酸酶，或者更简单地说是Shp2。 过去几十年，它一直被认为是“不可成药”靶点。但随着近年来的研究进展，Shp2靶向药研发逐渐取得突破，它成为当下的潜力靶点之一。十月份的时候，Mirati与赛诺菲达成协议，KRAS抑制剂联合Shp2抑制剂治疗肺癌。 ...
【Nature子刊】信号通路故障会致癌？科学家“顺藤摸瓜”找到癌症治疗新靶点，癌细胞耐药或将成为历史！
这项研究于2021年11月1日发表在科学杂志《Communications Biology》上，名为“EGFR Regulates the Hippo pathway by promoting the tyrosine phosphorylation of MOB1”。 https://www.nature.com/articles/s42003-021-027...
【Nature子刊】突破！干细胞技术和下一代DNA测序发现最常见、难治的脑肿瘤——多形性胶质母细胞瘤的新治疗靶点
研究成人中最常见和最具攻击性的脑肿瘤类型的科学家，发现了一种分析同一患者的病变和健康细胞的新方法。 至关重要的是，这项由慈善机构脑肿瘤研究资助的工作，可能为多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者的真正个性化治疗铺平道路。只有25%的此类脑瘤患者存活一年以上，只有5%的患者能存活五年以上。 伦敦大学玛丽分校卓越脑肿瘤研究中心的一个团队已经建立了一个...
【Cell子刊】找到了新的对抗疟疾目标！生物工程师发现应对耐药性的新靶点
除了全球性大流行病新冠在世界范围的爆发，目前仍每年有超过2亿新疟疾病例和近50万人死亡，而其中还主要发生在非洲的幼年儿童里。尽管在过去十年中，全球疟疾控制工作取得了重大进展，但是大多数已获批准的药物都出现了耐药性，由于其高传播性，这可能会破坏过去十年所取得的成果。因此，我们迫切需要新药。 寻找目标 为了帮助克服已产生的耐药性问题，科学家们现...
【Nature】剑桥大学科学家开发出有治疗白血病潜力的新型抗癌药，首次将METTL3酶作为对抗癌症的靶点
急性骨髓性白血病（AML）是一种由骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖导致的造血系统癌症。一旦得此病，人们通常需要数月的强化化疗和长时间的入院治疗，且发病率随年龄的增加而增加。在英国，每年大约有3100人被诊断出患有这种疾病，其中大多数年龄超过65岁。 数十年来市场上主流治疗AML的方案没大改变，只有不到三分...
【Cell】新发现：检查点分子有望成为肿瘤免疫治疗的新靶点
免疫疗法激活了人体自身对肿瘤的防御，彻底改变了癌症的疗法。然而，尽管免疫疗法取得了一些突破性的成功，但只有一小部分患者受益于现有的药物。 近日，德国癌症研究中心（DKFZ）和柏林健康研究所（BIH）的一组研究人员发布了新的数据，研究了肿瘤逃避免疫系统破坏的分子机制，强调了癌症免疫疗法的一个潜在新靶点。科学家们发现，代谢酶IL4I1（白细胞介素-4诱导-1）促进了肿瘤细胞的...
【Nature子刊】首次证实：染色体外DNA促进了多种侵袭性肿瘤的生长，有望成为癌症治疗的新靶点
人类细胞有23对染色体，但在癌症中，基因可以在染色体或环状染色体外DNA （ecDNA）中扩增，其频率和功能意义尚不清楚。近日，圣地亚哥加州大学（UC）的研究人员报告说，ecDNA是人类癌症中的一种常见事件，至少在14%的人类肿瘤中发生，在最恶性的癌症中出现的频率更高，包括胶质母细胞瘤、肉瘤、食管癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌、头颈部癌、胃癌等。 &...
CTM期刊 |NLRP3炎性体是研究心血管疾病发病机制和治疗的免疫-炎症靶点
2020年4月9日，Clinical and Translational Medicine杂志在线发表了复旦大学附属中山医院陈瑞珍教授团队的题为 “ NLRP3 inflammasome, an immune-inflammatory target in pathogenesis and treatment of cardiovascular diseases”[6] 的综述。 ...
“非典”时期的遗珠：89%的氨基酸序列同源性！抑制该靶点可有效延缓COVID-19病毒复制！
导语：自疫情发生至今，多项新型冠状病毒相关研究相继展开，但相比于其他类型的疾病，抗病毒药物的研发和临床试验都更加困难，目前还未发现针对新型冠状病毒明确有效的特效药。 近日，由芝加哥大学、阿贡国家实验室、西北大学范伯格医学院和加利福尼亚大学河滨医学院等团队联合研究，在SARS-CoV-2蛋白中发现了COVID-19新的潜在的药物靶点。该靶点—N...
【重磅】I型糖尿病的免疫新靶点“诞生”！
导 语：近几年，随着研究的深入，I型糖尿病与自身免疫之间的关系逐渐被揭露出来，众所周知，T细胞在胰腺β细胞的破坏中起主要作用，但促进异常T细胞活化的分子机制却仍然知之甚少。 近日，来自慕尼黑大学实验室的研究人员发现了一种破坏调节性T细胞（Tregs）分化和稳定性的机制，抑制触发该机制的分子，可促进功能性Tregs再次形成，从而导致自身免疫激活的减...
Cancer Discovery：新靶点助力告别免疫逃逸！
机体免疫系统具有免疫监视功能。当体内出现恶变细胞时，免疫系统能够识别并特异性清除这些“非己”细胞。但肿瘤细胞仍可在机体内生长，表明肿瘤细胞能够逃避宿主免疫系统的攻击，或是通过某种机制使机体下调有效的抗肿瘤免疫应答。其中肿瘤细胞自身修饰变化引起的抑制细胞活化是肿瘤免疫逃逸的重要机制，目前虽已发现不少相关通路，但仍只是冰山一角。 近日，QIMR Berghofer医学研...
胰腺癌新靶点出现！有望直击癌症干细胞，了断后顾之忧
胰腺癌是恶性程度极高的消化道肿瘤，发病率逐年上升，已成为危害人类健康的重大公共卫生问题。胰腺癌具有复杂的解剖及病理特点，手术切除率低且术后容易复发和转移，对放化疗均不敏感，相关治疗效果皆难尽如人意。我们多认为癌症干细胞(CSCs)对“癌王”穷凶极恶的表现功不可没，但目前相关靶点仍扑朔迷离。 近日，英国克里克大学的研究人员深入分析了胰腺癌的CSCs群，确定其表面广泛表...
强强联手！新组合用药有望“创造”靶点，实现对癌症“围追堵截”
随着社会科技的发展，癌症治疗观念正在发生根本性的改变。其中通过设计合适的治疗药物，使其根据肿瘤细胞上的分子靶点对肿瘤细胞进行精准打击的“生物导弹”——靶向治疗俨然成为了肿瘤研究的热点。但是这种治疗方式的适应症有限，仅针对具有特殊靶点的癌症，使得靶点问题成了阻碍其广泛应用的一大难题。 近日，马里兰大学医学院的研究人员发现了一种破坏癌细胞的新途径，同时确定...
《PNAS》重磅：发现治疗阿尔茨海默病的新靶点！
阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的神经系统退行性疾病，截至2019年，我国共有1000多万AD患者，约占全球AD患者总数的五分之一，而且我国AD患者的平均存活年限仅有5.9年。这种疾病至今仍无法治愈，其发病机制也尚不明确。 近日，加州大学的研究人员在《PNAS》期刊上发表最新研究，他们发现了一种名为TOM-1蛋白质在AD致病中的重要作用，这也预示着阿尔茨海默病的治...
Science子刊：新型CAR-T首换新靶点，有望告别血癌淋巴癌复发！
B细胞白血病和淋巴瘤预后差，生存期短，成人5年总体生存率不到40%，复发患者的平均存活时间只有6个月，其治疗已成为国际难题。目前，以CD19分子为靶点的CAR-T疗法（CD19 CAR-T）在治疗复发难治性B细胞白血病和淋巴瘤上取得了巨大成功，但相应问题也随之浮出水面，层出不穷的复发病例让CAR-T发展严重受阻。 近日，美国希望之城贝克曼研究所的研究人员首次将CD1...
【盘点】肝癌精准治疗，别错过这些新靶点
《柳叶刀》曾基于中国研究数据对1990-2017 年间中国主要死因变化做了研究。发现在肺癌、肝癌、胃癌这三大恶性肿瘤里，肺癌患者数最多，肝癌患者生存率最低，只有12.6%。目前，肝癌的治疗选择很少。以往在肝癌治疗方面，传统的基于细胞毒治疗的化疗和基于放射线的物理治疗，在较长的时间内都没有显示出独特的疗效。对于晚期肝癌以及一些术后难治性复发的肝癌病例，缺少有效的治...