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专家访谈
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NEJM：突破！直接“注射”一个基因，治疗镰状细胞贫血
2017-03-03
一个在两年前接受针对镰状细胞疾病的基因治疗的法国青少年目前已经能够产生正常的血红细胞防止疾病的影响，这项研究成果近日发表在《新英格兰医学杂志》上，这也是世界首例采用基因疗法成功缓解镰状细胞疾病的病例。 据统计，目前美国约有90000人患有镰状细胞疾病，其中多为黑人，镰状细胞疾病也是第一种分子致病机理被找到的疾病之一，全世界每年约有2...
新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
2015-05-25
澳大利亚研究人员最近报告，他们通过一种新型基因技术，重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因，成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病，患者的红细胞中含有异常血红蛋白，细胞由正常情况下的圆形变为镰刀形，引发贫血、栓塞等多种症状。 &ems...