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专家访谈
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FDA计划加速审批某些特定基因疗法,首将惠及血友病
FDA 将宣布放宽对特定基因疗法的审批要求，药监局局长 Scott Gottlieb 说到。 尤其是对治疗血友病（一种因缺少某些特定蛋白而无法正常凝血的罕见病）的基因疗法，FDA 会根据该疗法能否提高这些蛋白质在血液中的含量来评估，而不论这个疗法是否真正改善了患者的出血情况。 这是一个很有发...
基因治疗有望治疗血友病
初步研究表明，一个单一剂量的一个实验性基因治疗可能有助于B型血友病患者。血友病是一种遗传性疾病，是由于人们缺乏凝血所需的蛋白——凝血因子IX，或者是因为体内的凝血因子IX是有缺陷的。这种情况会导致出血过量，大约每5000个新生儿中就有一个发生出血过量。根据研究结果，接受基因治疗的患者可以停止注射凝血因子。 这个试验的目的是评估基因治疗产品的安全性，其次，也以此来确定实验是...
一次基因治疗，让你远离血友病！
费城儿童医院（CHOP）的血液学家Lindsey A. George博士是这项由Spark Therapeutics公司和Pfizer公司资助的1/2期临床试验的主要领导者。在12.3在圣地亚哥举行的年度会议上，美国血液学学会（ASH）在新闻发布会上发布了这项临床试验的最新结果，George在12.4的ASH大会报告上介绍了这项研究结果。 该研究的资深作者、Spark Thera...
全球首发！CRISPR编辑技术成功治愈血友病
CRISPR/CAS9，强大的基因编辑工具，能够有效纠正疾病相关的突变基因。美国宾夕法尼亚大学医学院的研究人员首次利用此基因编辑工具开发了一种基因治疗方法，用于治疗老鼠的乙型血友病。乙型血友病也被称为凝血因子 IX 缺乏症，是一种凝血因子IX基因缺陷引起的X染色体连锁的出血性疾病。根据疾病控制预防中心所提供的数据，血友病的发病率大约为1/5000，美国现有2万血友病患者。 这项研究成果将...
基因治疗治愈血友病
今年春天，Bill Maurits在费城准备静脉注射一万亿病毒。他说，让我们开始吧，我已经等不及了。 Maurits患有血友病B，这意味着他的身体不会产生IX因子，即血液凝集的蛋白质。如果他受伤，他会血流不止，他的关节就像瘀伤分支。他自从10岁开始就依赖于“贵得离谱”替代蛋白注射。最近，他的左脚踝已经在侵袭他的生命。 在四月份，Maurits作为太阳能安装公司的一名工程师，加入了一...
人大代表陈薇：推动价拨冷沉淀 保障血友病用药
“随着国家经济的发展，医疗水平的进步，社会保障体系的健全，我国大陆地区甲型血友病发病率正呈大幅上升趋势，用药需求也随之逐年增加。但目前我国生产人凝血因子Ⅷ产品的能力却远远满足不了患者的需求。”今年两会期间，全国人大代表军事医学科学院生物工程研究所所长陈薇将提出“保障血友病患者用药，推动价拨冷沉淀工作”的建议。 甲型血友病是以出血...
首例体内细胞基因编辑即将实现 有望治疗血友病
首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病—— 一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。 这次临床试验的消息在近日于美国华盛顿特区召开的人类基因编辑国际峰会上宣布。此次会议主要聚焦于一项叫作CRISPR的革命性基因工程技术，尤其是其在人体上的应用。 基因编辑是指删除、增加或改变一个基...
科学家或可用CRISPR技术来治疗血友病
血友病患者往往生活在压力和焦虑之中，病人的关节会过早破损衰退，而且其一旦机体流血就很难止血，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力，因此任何切伤和挫伤，如果得不到紧急治疗就会使得患者有生命危险。 在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A)，而几乎一半的患者都被认为是因为机体的染色体倒置而引发的疾...
拜耳向FDA提交其血友病新药上市申请
拜耳公司向监管机构提交其新的血友病治疗方案，计划在年底前按照约7亿美元承诺推出下一代治疗出血疾病方案。 该公司表示, BAY 81-8973有望开始全球审批过程。BAY 81-8973是拜耳大面积重组人凝血因子Ⅷ治疗方案的升级版，该治疗方案的实施不需任何人或动物的组织作为辅助。与之前的治疗方案类似，BAY 81-89...
FDA批准新的罕见血友病的治疗方式
后天性A型血友病是比较罕见的，但可能危及生命，这是因为其可以通过抗体（免疫系统蛋白）靶向人体独有的FVIII因子，从而造成出血，因为这种蛋白对于凝血是非常重要的。当FVIII因子由这些抗体造成了失活，人的血液就不会正常的凝结，从而导致过度出血，这个过程可以自发发生或者由于损伤或者手术造成。 不像遗传性血友病，后天性A型血友病不是一种遗传病，并且既可以影响男性，也可以影响女性。后天性...
诺和诺德：与上海转化医学研究中心共建血友病研究基金
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