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专家访谈
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【NEJM】地塞米松治疗新冠试验结果公布！作用明显但也存在风险
根据现有病例资料，新型冠状病毒肺炎以发热、干咳、乏力等为主要表现，少数患者伴有鼻塞、流涕、腹泻等上呼吸道和消化道症状。重症病例多在1周后出现呼吸困难，严重者快速进展为急性呼吸窘迫综合征、脓毒症休克、难以纠正的代谢性酸中毒和出凝血功能障碍及多器官功能衰竭等。 7月17日，英国“康复”（RECOVERY）研究公布地塞米松治疗新冠肺炎住院...
【新进展】迄今为止最大规模研究：科学家用脐带血成功治疗罕见遗传病
健康捐献者的造血干细胞移植，可以治愈或改善各种非恶性疾病的病理，包括原发性免疫缺陷疾病、血红蛋白病、骨髓衰竭综合征和先天性代谢紊乱等。然而，未经化疗的患者干细胞移植失败的发生率较高，限制了其广泛应用。近日，匹兹堡大学的研究人员用脐带血成功治疗了儿童罕见遗传病，而且失败率大大降低。 这项研究由匹兹堡大学医学中心匹兹堡儿童医院的Paul Szabolcs博士领导，并发表在《B...
【行业动态】加拿大财团发起190万美元的液体活组织检查计划，以改善癌症的靶向治疗
加拿大温哥华的Canexia Health（前身为上下文基因组学）牵头的一个联盟启动了一项耗资2590,500加元（190万美元）的项目，旨在改善冠状病毒大流行期间加拿大癌症患者获得检测和治疗选择的机会。 该项目名为ACTT（获取癌症检测和治疗），将采用一种液体活检检测，在选择癌症治疗方法时只需要抽血，不需要大多数患者前往医院进行活...
QuiCAD新品招商：全球独家免疫治疗疗效快速评估，蓝海市场邀您共赢
免疫系统是人类对抗疾病最强大的武器。一直以来科学家们试图利用免疫系统来杀死癌细胞，消灭癌症，在研究过程中也诞生了诸多治疗方法。其中以免疫检查点抑制剂最为成功。全球肿瘤免疫治疗市场在2022年预期可达973.4亿美元，年复合增长率为14.6%，其中中国市场是增长率最快的市场之一。有效、合理地使用免疫检查点抑制剂药物，让每一位可能获益的肿瘤患者都用上此类药物，同时尽早发现...
【Nature子刊】弗吉尼亚大学李辉团队：鉴定出胶质母细胞瘤的致癌基因，致命性脑瘤治疗有希望
癌基因对癌细胞的生存至关重要。没有它们，癌细胞就会死亡。科学家们已经开发出许多癌症的针对性治疗方法，而这些癌症都具有类似的“癌基因成瘾性”。癌基因成瘾是指肿瘤细胞依赖过度活跃的基因或途径以实现其生长和存活。近日，有科学家鉴定出了胶质母细胞瘤(GBM)的一个重要致癌基因，有望成为这种致命性脑瘤的一个新治疗靶点。 这项研究由美国弗吉尼亚...
《转》访嘉会国际医院朱秀轩教授：IMbrave150的成功，为肝癌免疫治疗打开了一扇“天窗”
近日，IMbrave150 研究结果在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表，让我们看到了免疫联合治疗方案能够在肝癌实现成功。本研究的重要作者，上海嘉会国际医院肿瘤中心主任，哈佛大学医学院朱秀轩（Andrew X. Zhu）教授受邀与转化医学网记者进行了深入交流与探讨。朱教授表示肝癌免疫治疗进入突破性的进展阶段，其中 IMbrave150研究对于肝癌治疗意义尤为重大，有望改变肝癌患者一线治...
【Nature子刊】布朗大学研究：药物治疗可提高癌症免疫疗法有效性
肿瘤的免疫治疗旨在激活人体免疫系统，依靠自身免疫机能杀灭癌细胞和肿瘤组织。这彻底改变了传统的癌症治疗方法，对多种先前难治的肿瘤产生了显著反应。然而，接受免疫治疗的患者产生的耐药性仍然是主要挑战。除了原发性耐药之外，另一个挑战是疾病过度进展（HPD）的现象，即接受免疫治疗的患者肿瘤生长加速。而近日，来自美国布朗大学的研究人员发现，阻断肿瘤促进蛋白MDM2的药物可以增加免...
【新进展】澳大利亚科学家开发新血液检测方法，有助于侵袭性前列腺癌的治疗
前列腺癌是一个依赖雄激素生长的肿瘤，去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）是指，通过手术或药物去除雄激素之后依然治疗无效的前列腺癌。近日，来自彼得·麦克和莫纳什大学临床科学学院的研究人员与克里斯·奥布莱恩生命之家合作，并与加州生物技术公司Predicine联手，为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者应用了新型的液体活检技术，以指导前列腺癌患者的疗法。 &e...
倒计时10天！|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 金斯瑞细胞基因治...
和元生物顺利完成2亿元pre-C轮融资，加快基因治疗CDMO业务发展
据悉，近日，和元生物技术（上海）股份有限公司（简称“和元生物”）正式宣布完成pre-C轮融资，总额约2亿元，本轮融资由倚锋资本领投，正心谷创新资本、浦东科创、张江科投、金浦投资、盛山资产、乔贝创投、复容投资、丰航投资等多家投资机构参与；本轮融资主要用于公司布局启动临港大规模精准产业园建设、引进海外高端人才、开发基因治疗载体新技术、新工艺等方面，此将进一步扩大公司在国内基因治疗CRO/CDMO...
【日程】Gene-π数字PCR训练营 - 数字PCR量化医学先进治疗的质控体系（成都站）
随着分子遗传知识的积累，DNA和RNA分子的定量变得越来越重要。人们发明了诸多方法，以便尽可能精确地量化核酸的数量。 数字PCR(digital PCR, dPCR)技术是精确定量核酸分子的全新技术手段，采用绝对定量的方式，不依赖于标准曲线和参照样本，直接检测目标序列的拷贝数，具有较高的灵敏度和特异性等特点。数字PCR在临床上的多...
【新发现】耶鲁大学研究：曲妥珠单抗+化疗的联合疗法，可有效治疗侵袭性子宫内膜癌
曲妥珠单抗，是抗人表皮生长因子受体-2（HER2）的单克隆抗体，它通过将自己附着在HER2上来阻止人体表皮生长因子在HER2上的附着，从而阻断癌细胞的生长，近日，耶鲁大学癌症中心（YCC）的科学家们发现，将曲妥珠单抗与化疗联合使用，可显著提高患有一种罕见、侵袭性子宫内膜癌的妇女的生存率。 这项研究由耶鲁大学医学院的妇产科和生殖科学教...
【日程公布】金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。 （点击图片即可转跳到会议官网） 金斯瑞细胞基因治疗产...
【Nature】重磅：一种单一的设计性DNA药物治疗有望完全治愈帕金森症！
人体内有一种叫做PTB的蛋白质，这种蛋白质以结合RNA并影响细胞中哪些基因被“激活”或“休眠”而闻名。为了研究PTB蛋白质的作用，科学家经常操纵细胞来减少其数量，然后观察会发生什么。近日，一项突破性的研究发现：仅仅是一种抑制小鼠PTB的单一治疗方法，便能使老鼠的帕金森氏症症状完全消失。 这项研究由美国加州大学圣地亚哥医学院的付向东博...
【JAMA子刊】新发现：美国科学家首次发现一种新基因，有望治疗阿尔茨海默症
根据哥伦比亚大学欧文医学中心的研究人员领导的一项研究，一种新发现的阿尔茨海默症基因（RBFOX1）可能导致大脑中首次出现淀粉样蛋白斑块。 RBFOX1基因的一些变体似乎增加了构成这些斑块的蛋白质片段的密度，并可能导致神经元之间关键连接的破坏（阿尔茨海默症的另一个早期征兆）。 这一发现可能会带来阿尔...
【研究】新发现：维生素D可以帮助预防癌症免疫治疗的副作用
癌症的免疫疗法，特别是免疫检查点抑制剂的治疗，已成为治疗某些类型癌症的重要组成部分，并为一些患者提供了持续的缓解。免疫检查点抑制剂是一种可以解除免疫系统“刹车”的药物，有助于识别和攻击癌细胞。免疫检查点抑制剂被批准用于治疗一些患者的多种癌症，包括乳腺癌、膀胱癌、宫颈癌、结肠癌、头颈癌、肝癌、肺癌、皮肤癌、胃癌和直肠癌等。 除了这些疗...
【日程】Gene-π数字PCR训练营 - 数字PCR量化医学先进治疗的质控体系（成都站）
随着分子遗传知识的积累，DNA和RNA分子的定量变得越来越重要。人们发明了诸多方法，以便尽可能精确地量化核酸的数量。 数字PCR(digital PCR, dPCR)技术是精确定量核酸分子的全新技术手段，采用绝对定量的方式，不依赖于标准曲线和参照样本，直接检测目标序列的拷贝数，具有较高的灵敏度和特异性等特点。数字PCR在临床上的多个领域展现出良好...
【综述】盘点基因治疗最新研究进展
基因治疗的概念 基因治疗(gene therapy)实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。 由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。 基因治疗的类型 目前，基因治疗主要有三...
【新进展】美国科学家尝试了一种新的白血病治疗方法
骨髓增生性肿瘤是一种由骨髓干细胞的病理性变异而导致的白血病，这种变异使人体产生过多的红细胞、白细胞和血小板。大多数患者由于疾病的进一步发展或骨髓纤维化而死亡。目前还没有针对骨髓纤维化的特殊治疗方法。但近日，美国波士顿大学的研究人员尝试了一种新的治疗方法，并发现抑制一种特殊的蛋白可以减少巨核细胞的数量，从而提高骨髓增生性肿瘤患者的生存率。 这项研究由美国波士顿大学医学院的S...