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专家访谈
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博雅辑因将报告其针对黏多糖贮积症I型患者中症状最严重亚型的RNA单碱基编辑疗法数据
中国北京和美国马萨诸塞州剑桥，2020年4月29日——博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。公司将于北京时间5月12日22时15分在第23届美国基因与细胞疗法协会（ASGCT）年会上以口头报告形式发布其用于治疗Hurler综合征（黏多糖贮积症I型中症状最严重亚型）的项目数据。 黏多糖贮积症I型是一种罕见的、可致命的溶酶体贮积...
CRISPR技术再升级——单碱基的精准编辑
CRISPR/Cas9基因组编辑系统来源于简单的细菌免疫系统组分，经过改造后可在真核细胞中实现高度灵活且特异的基因组编辑。该系统是单RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介导的核酸酶系统，通过靶点特异的CRISPR RNA (crRNA)序列与靶序列进行碱基配对从而引导Cas9蛋白至特定的切割位点进行切割，然后通过经典的非同源性末端接合 (NHEJ) 或同源重组...
最新突破，吉林大学利用新型碱基编辑器实现单碱基精确突变
2018年7月13号，吉林大学赖良学课题组首次利用新型碱基编辑器（ABE 及CBE），成功培育了包括白化病，双肌臀，早衰症，X-连锁扩张性心肌病等模型兔，精确地模拟了此类疾病的发生发展过程。相关研究成果于 7月13日在线发表于Nature communications （Highly efficient RNA-guided base editing in rabbi...
重大突破！上海研究团队升级dCas9单碱基基因编辑技术！
基因编辑技术自问世以来，受到各国顶尖科研人员争相研究，特别是在哈佛大学David Liu的科研团队开发出基于基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术的单碱基编辑技术（Base Editing）后，更是引发了全球的研究热潮。在3月19日的Nature Biotechnology杂志上来自上海科技大学的黄兴许、陈佳以及中科院计算研究所的杨力三支科研团队发表了这一领域最新的研究...
科学家发明单碱基分辨率测序技术：CeU-Seq
2015年6月15日，北京大学生命科学学院伊成器研究组在《Nature Chemical Biology》杂志在线发表题为“Chemical pulldown reveals dynamic pseudouridylation of the mammalian transcriptome”的研究论文（DOI:10.1038/nchembio.1836）。文章报道了一种通过化...